Dallo studio degli articoli pubblicati tra il 2012 e il 2017 in Canada e Stati Uniti emerge una rappresentazione positiva dell’editing genomico, come documenta questo articolo pubblicato da Alessandro Marcon et al. su Genetics in Medicine.
La più comune è la fibrosi cistica, ma esistono anche altre gravi malattie congenite che colpiscono i polmoni e per le quali non sono disponibili trattamenti risolutivi. Generalmente sono causate da mutazioni in un singolo gene perciò, almeno in teoria, potrebbero essere curate correggendo direttamente il DNA dei malati. Magari prima ancora che la malattia inizi a manifestarsi. Una speranza in questo senso arriva da un lavoro pubblicato su Science Translational Medicine, che descrive un promettente approccio di editing genetico in feti di topo geneticamente predestinati a sviluppare una patologia polmonare letale. Continua a leggere
Data Center, Wellcome Sanger Institute
Se conosci il nemico e te stesso, la tua vittoria è sicura. Lo ha scritto oltre duemila anni fa lo stratega militare Sun Tzu, ma questa massima potrebbe valere anche per la ricerca oncologica ai tempi di CRISPR. Individuare i punti deboli delle cellule tumorali è il primo passo per identificare i bersagli molecolari da colpire con la prossima generazione di farmaci. E il Wellcome Sanger Institute di Cambridge ha appena fatto un balzo avanti decisivo verso il traguardo, stilando una lista di 600 target potenziali. Lo studio appena pubblicato su Nature dal gruppo diretto da Mathew Garnett ha come primi firmatari tre ricercatori, due dei quali italiani. Ad accompagnarlo, sempre sulla stessa rivista, c’è un paper gemello prodotto dal Broad Institute di Boston, che ne conferma i risultati seguendo un approccio alternativo. Continua a leggere
C’era una volta l’ingegneria genetica, che permetteva di modificare faticosamente un gene alla volta. Ora c’è l’editing genomico, e il laboratorio di George Church ha dimostrato di poter ottenere migliaia di mutazioni mirate in una singola cellula, con un colpo di CRISPR. L’impresa, descritta sul sito delle pre-pubblicazioni rapide bioRxiv dal gruppo dell’Università di Harvard è da Guiness dei primati e straccia il precedente record, stabilito quattro anni fa sempre da Church, sempre con CRISPR. Il balzo compiuto dal 2015 a oggi è strabiliante: siamo passati da 62 loci corretti simultaneamente, che sembravano già tantissimi, all’incredibile cifra di 13.200. Allora si trattava di un esperimento per ripulire il genoma dei maiali dai retrovirus dormienti, con l’obiettivo di trasformarli in donatori di organi sicuri per l’uomo. Quanto al nuovo exploit, potrebbe sembrare un virtuosismo fine a sé stesso ma questa forma di editing estremo potrebbe trovare in futuro delle applicazioni utili. (Continua sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate)
ASHLEY M. RASYS AND HANNAH C. SCHRIEVER
Mancavano i rettili, ora nella lista degli animali editati ci sono anche loro. Se CRISPR ha finalmente messo le squame lo dobbiamo ai ricercatori dell’Università della Georgia e alle loro lucertole anolidi. Douglas Menke e colleghi hanno ottenuto quattro piccoli albini, a partire da 146 uova di 21 lucertole. Non è stato facile, perché le femmine immagazzinano gli spermatozoi all’interno degli ovidotti per lunghi periodi, e questo complica la tempistica dell’editing. Il guscio che si forma nelle cellule uovo all’atto della fecondazione rappresenta un ulteriore ostacolo per l’ingresso di CRISPR. L’idea vincente è stata quella di anticipare l’operazione, introducendo il sistema di editing nelle uova immature non ancora fecondate. I ricercatori sono convinti che questo approccio funzionerà anche con i serpenti e altri tipi di rettili e a beneficiarne saranno la biologia evoluzionista e la genetica dello sviluppo. Per i dettagli, si veda il lavoro prepubblicato su bioRxiv.
I dati sono rassicuranti. Le tecniche sono mature. E l’istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) è quasi pronto per il debutto. “Non abbiamo ancora una data. Ma nel breve periodo il nostro istituto conta di avviare la prima sperimentazione clinica con l’editing del DNA”. Ce lo rivela Raffaella Di Micco, group leader all’SR-Tiget e coautrice di uno studio uscito recentemente su Cell Stem Cell in collaborazione con il team di Luigi Naldini. Continua a leggere
Wired di aprile dedica la copertina alle promesse dell’uso di CRISPR in zootecnia, concentrandosi in particolare sugli esperimenti in corso all’Università della California a Davis. Qui Alison Van Eenennaam sta cercando di alterare le caratteristiche sessuali dei bovini, prendendo di mira un singolo gene detto SRY. Continua a leggere
La diretta fb dell’incontro, con Marco Cappato, Filomena Gallo, Marco Perduca, Stefano Baldi, Dario Frisio, Vittoria Brambilla, Roberto Defez, Deborah Piovan e Anna Meldolesi. Il programma è consultabile qui
Sono passati più di tre mesi da quando He Jiankui ha comunicato al mondo la nascita dei primi esseri umani geneticamente editati, e nel frattempo le riflessioni maturate all’interno della comunità scientifica si sono concretizzate nella richiesta di una moratoria internazionale su questo genere di esperimenti. All’azione (avventata) di un oscuro ricercatore dell’università SUSTech di Shenzhen è seguita la reazione (condivisibile) di diciotto fra i più affermati genetisti e bioeticisti di sette paesi. (L’articolo continua sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate)
Il modo più naturale per portare del DNA dentro a una cellula è fecondarla. Nelle piante ci pensa il polline, ovviamente. Perché dunque non affidare proprio al polline il compito di dare inizio all’editing genomico, veicolando il sistema CRISPR dentro alle cellule da modificare? Con il senno di poi sembra l’uovo di Colombo, ma l’articolo scientifico che descrive questo approccio è stato accolto dagli specialisti come una gran bella sorpresa. La nuova strategia si chiama “HI Edit” e ha debuttato sul numero di marzo di Nature Biotechnology. Continua a leggere
CRISPeR MANIA 