CRISPR 2023: l’evento più atteso e una cattiva notizia

Come da tradizione, Nature ha stilato la lista degli eventi scientifici più attesi per il nuovo anno. Per la biomedicina compaiono i vaccini di prossima generazione a base di mRNA, la pubblicazione aggiornata dei patogeni da tenere d’occhio per l’OMS, i nuovi candidati farmaci per l’Alzheimer. Ma c’è anche l’editing genomico, con l’atteso via libera regolatorio a exa-cel, la prima terapia basata su CRISPR, in dirittura d’arrivo a tempo di record (sono passati solo dieci anni dall’invenzione della tecnica).

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Dai fagi ai borg, la nuova genetica è un inno a Darwin

Jill Banfield raccoglie un campione di acqua dall’East River in Colorado insieme a Kenneth Williams, per studiare la vita microbica dell’ecosistema. Da indagini come questa sono emerse le ultime sorprendenti scoperte: una nuova miniera CRISPR nei virus e una nuova classe di misteriose molecole in alcuni oscuri microrganismi del suolo (credit: Roy Kaltschmidt, Berkeley Lab)

La natura è la più grande inventrice: ha avuto miliardi di anni per fare esperimenti. Non c’è da stupirsi, dunque, che il mondo microbico sia sempre stato una fucina naturale di invenzioni biotech e continui a riservare sorprese ai genetisti. Questa volta ad accendere l’entusiasmo della comunità scientifica sono due lavori pubblicati da poco su Cell e su Nature dalla co-inventrice di CRISPR Jennifer Doudna e da un’altra scienziata di Berkeley che è considerata la più abile esploratrice della diversità molecolare microbica: Jill Banfield. Le loro strade si erano incrociate in modo fatale nel 2006, quando Doudna ha sentito pronunciare per la prima volta la parola CRISPR proprio dalla bocca della collega. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Cancro, CAR-T e CRISPR: un balzo verso il futuro

Fanno ben sperare i risultati della piccola sperimentazione effettuata con l’immuno-trattamento più complesso mai sviluppato. Ma il successo di questo approccio pionieristico per ora è di tipo tecnico e concettuale, non ancora clinico.  

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Il pesce zebra, CRISPR e Brenner

“Il progresso nella scienza è guidato da nuove tecnologie, nuove scoperte e nuove idee – in quest’ordine”. Lo ha detto uno dei più grandi biologi del secolo scorso, Sidney Brenner, e questa citazione mi è tornata in mente leggendo un curioso paper uscito recentemente su Nature.

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Il CRISPR-test che distingue le varianti del coronavirus

Un lavoro pubblicato su Nature Medicine conferma la previsione fatta da Nature: la diagnostica basata sulle forbici genetiche CRISPR è una delle tecnologie emergenti del 2022.

La biologa computazionale del Broad Institute Pardis Sabeti si era già fatta notare durante l’emergenza ebola, al punto da entrare nella classifica delle persone più influenti di Time nel 2015. Questa scienziata di origine iraniana, specializzata nello studio della diversità e dell’evoluzione microbica, non poteva mancare l’appuntamento con il COVID-19. Il suo ultimo contributo, firmato insieme al genetista di Princeton Cameron Myhrvold, rappresenta un importante passo in avanti verso una nuova generazione di test diagnostici che ambiscono a essere più informativi della PCR e meno impegnativi del sequenziamento virale, grazie all’applicazione congiunta della microfluidica e della tecnica CRISPR. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

CAR-T, la terapia anti-cancro è duratura

Doug Olson (75 anni) è stato uno dei primi pazienti trattati con le cellule CAR-T; qui festeggia il suo compleanno con la famiglia, più di un decennio dopo il trattamento sperimentale che lo ha liberato dalla leucemia. La foto è presa dal comunicato stampa dell’Università della Pennsylvania.

Nel 2010, un paio di anni prima dell’invenzione di CRISPR, Doug Olson riceveva una terapia personalizzata sperimentale per la sua leucemia incurabile. Parliamo delle CAR-T, un acronimo che indica che nelle cellule T è stato inserito un recettore chimerico per l’antigene. Per farla breve, la terapia consiste nel somministrare linfociti T geneticamente modificati per dare meglio la caccia alle cellule tumorali.

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CRISPR mini e altre clamorose novità

Credit: Mon Oo Yee/Innovative Genomics Institute

La natura offre un ricco repertorio di enzimi e i laboratori fanno a gara per perfezionarli. Ecco gli ultimi arrivati nella cassetta degli attrezzi per l’editing genomico. 

Dopo che Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno inventato CRISPR, meritandosi il Nobel, altri ricercatori si sono dati da fare per reinventarla, sviluppandone nuove varianti che promettono di fare più cose e farle meglio. Una delle menti più creative impegnate in questa attività di riprogettazione molecolare è il ricercatore di origine cinese Lei Stanely Qi. Il suo laboratorio all’Università di Stanford è diventato una miniera di novità. Suo è stato il primo modello di CRISPR con le forbici disattivate deliberatamente, per trovare il bersaglio senza tagliare (dCas). Sua è anche l’ultima arrivata: una Cas miniaturizzata per poter entrare più facilmente nelle cellule di cui si vuole modificare il genoma. (Continua su Osservatorio terapie Avanzate)

Riorganizzare i brevetti perché CRISPR sia di tutti

I segnali di buona volontà ci sono ma molto resta da fare, perché le rivendicazioni di proprietà intellettuale sulla tecnologia per l’editing genomico crescono vertiginosamente, soprattutto in Cina e negli Stati Uniti.  

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L’NIH prepara il CRISPR-kit del futuro

Si fa presto a dire editing somatico. Le chance che CRISPR possa essere impiegata con successo in tessuti e organi malati per correggere i difetti genetici dipendono da molti fattori. Dal tipo di modifica che è necessario apportare al gene bersaglio, dalla variante di CRISPR usata per farlo, dagli stratagemmi impiegati per portare il sistema dentro alle cellule, dal fatto che queste ultime possano essere prelevate (ex vivo) o debbano essere trattate dentro al corpo del paziente (in vivo). Lo scopo del Consorzio per l’editing genomico delle cellule somatiche (SCGE), creato dai National Institutes of Health americani, è migliorare l’efficienza e la sicurezza di tutti questi passaggi e disseminare le procedure migliori.  (L’articolo continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Il genoma compie 20 anni (e il meglio deve ancora arrivare)

Science e Nature del 16/15 febbraio 2001

Il titolo è lo stesso – “The human genome” – e i numeri delle due riviste sono entrambi da collezione. Nature sfoggia in copertina il fotomosaico di una doppia elica, costruito assemblando tante minuscole foto di donne e di uomini. Come a dire: il DNA siamo noi ed è di tutti. La cover scelta da Science è più patinata, con i volti di sei persone diverse per etnia, sesso ed età, disposti in modo da alludere vagamente ad un intreccio. Sullo sfondo della mia copia spiccano pochi segni tracciati a pennarello. Si tratta dell’autografo di Craig Venter, lo scienziato che nel 1998 con la sua company Celera Genomics ha osato sfidare il consorzio internazionale dello Human Genome Project, costringendolo ad accelerare il passo. Purtroppo non ho la firma di Francis Collins, che nel 1993 ha preso il posto di James Watson a capo dello sforzo pubblico e ha portato a termine l’impresa. È lui l’altro protagonista della gara che sul finire degli anni ’90 ha appassionato scienziati e osservatori, per poi concludersi diplomaticamente in un pari e patta. (Continua su Le Scienze)