Il pesce zebra, CRISPR e Brenner

“Il progresso nella scienza è guidato da nuove tecnologie, nuove scoperte e nuove idee – in quest’ordine”. Lo ha detto uno dei più grandi biologi del secolo scorso, Sidney Brenner, e questa citazione mi è tornata in mente leggendo un curioso paper uscito recentemente su Nature.

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Il CRISPR-test che distingue le varianti del coronavirus

Un lavoro pubblicato su Nature Medicine conferma la previsione fatta da Nature: la diagnostica basata sulle forbici genetiche CRISPR è una delle tecnologie emergenti del 2022.

La biologa computazionale del Broad Institute Pardis Sabeti si era già fatta notare durante l’emergenza ebola, al punto da entrare nella classifica delle persone più influenti di Time nel 2015. Questa scienziata di origine iraniana, specializzata nello studio della diversità e dell’evoluzione microbica, non poteva mancare l’appuntamento con il COVID-19. Il suo ultimo contributo, firmato insieme al genetista di Princeton Cameron Myhrvold, rappresenta un importante passo in avanti verso una nuova generazione di test diagnostici che ambiscono a essere più informativi della PCR e meno impegnativi del sequenziamento virale, grazie all’applicazione congiunta della microfluidica e della tecnica CRISPR. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

CAR-T, la terapia anti-cancro è duratura

Doug Olson (75 anni) è stato uno dei primi pazienti trattati con le cellule CAR-T; qui festeggia il suo compleanno con la famiglia, più di un decennio dopo il trattamento sperimentale che lo ha liberato dalla leucemia. La foto è presa dal comunicato stampa dell’Università della Pennsylvania.

Nel 2010, un paio di anni prima dell’invenzione di CRISPR, Doug Olson riceveva una terapia personalizzata sperimentale per la sua leucemia incurabile. Parliamo delle CAR-T, un acronimo che indica che nelle cellule T è stato inserito un recettore chimerico per l’antigene. Per farla breve, la terapia consiste nel somministrare linfociti T geneticamente modificati per dare meglio la caccia alle cellule tumorali.

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CRISPR mini e altre clamorose novità

Credit: Mon Oo Yee/Innovative Genomics Institute

La natura offre un ricco repertorio di enzimi e i laboratori fanno a gara per perfezionarli. Ecco gli ultimi arrivati nella cassetta degli attrezzi per l’editing genomico. 

Dopo che Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno inventato CRISPR, meritandosi il Nobel, altri ricercatori si sono dati da fare per reinventarla, sviluppandone nuove varianti che promettono di fare più cose e farle meglio. Una delle menti più creative impegnate in questa attività di riprogettazione molecolare è il ricercatore di origine cinese Lei Stanely Qi. Il suo laboratorio all’Università di Stanford è diventato una miniera di novità. Suo è stato il primo modello di CRISPR con le forbici disattivate deliberatamente, per trovare il bersaglio senza tagliare (dCas). Sua è anche l’ultima arrivata: una Cas miniaturizzata per poter entrare più facilmente nelle cellule di cui si vuole modificare il genoma. (Continua su Osservatorio terapie Avanzate)

Riorganizzare i brevetti perché CRISPR sia di tutti

I segnali di buona volontà ci sono ma molto resta da fare, perché le rivendicazioni di proprietà intellettuale sulla tecnologia per l’editing genomico crescono vertiginosamente, soprattutto in Cina e negli Stati Uniti.  

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L’NIH prepara il CRISPR-kit del futuro

Si fa presto a dire editing somatico. Le chance che CRISPR possa essere impiegata con successo in tessuti e organi malati per correggere i difetti genetici dipendono da molti fattori. Dal tipo di modifica che è necessario apportare al gene bersaglio, dalla variante di CRISPR usata per farlo, dagli stratagemmi impiegati per portare il sistema dentro alle cellule, dal fatto che queste ultime possano essere prelevate (ex vivo) o debbano essere trattate dentro al corpo del paziente (in vivo). Lo scopo del Consorzio per l’editing genomico delle cellule somatiche (SCGE), creato dai National Institutes of Health americani, è migliorare l’efficienza e la sicurezza di tutti questi passaggi e disseminare le procedure migliori.  (L’articolo continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Il genoma compie 20 anni (e il meglio deve ancora arrivare)

Science e Nature del 16/15 febbraio 2001

Il titolo è lo stesso – “The human genome” – e i numeri delle due riviste sono entrambi da collezione. Nature sfoggia in copertina il fotomosaico di una doppia elica, costruito assemblando tante minuscole foto di donne e di uomini. Come a dire: il DNA siamo noi ed è di tutti. La cover scelta da Science è più patinata, con i volti di sei persone diverse per etnia, sesso ed età, disposti in modo da alludere vagamente ad un intreccio. Sullo sfondo della mia copia spiccano pochi segni tracciati a pennarello. Si tratta dell’autografo di Craig Venter, lo scienziato che nel 1998 con la sua company Celera Genomics ha osato sfidare il consorzio internazionale dello Human Genome Project, costringendolo ad accelerare il passo. Purtroppo non ho la firma di Francis Collins, che nel 1993 ha preso il posto di James Watson a capo dello sforzo pubblico e ha portato a termine l’impresa. È lui l’altro protagonista della gara che sul finire degli anni ’90 ha appassionato scienziati e osservatori, per poi concludersi diplomaticamente in un pari e patta. (Continua su Le Scienze)

Carmen scova tutti i virus, anche Sars-Cov2

Un super-chip per diagnosticare tanti virus, tutti insieme, con l’aiuto di CRISPR. Si chiama CARMEN (Combinatorial Arrayed Reactions for Multiplexed Evaluation of Nucleic acids) ed è l’ultima novità messa a punto al Broad Institute e pubblicata su Nature.

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Un nuovo paradigma per CRISPR: modulare anziché correggere

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Ronald Cohn (SickKids)

L’ultimo passo avanti nel tragitto per trovare una via d’uscita dalla distrofia muscolare congenita di tipo 1A (MDC1A) è stato annunciato da Ronald Cohn e colleghi su Nature. Si tratta ancora di ricerca preclinica sui topi, ma l’approccio indiretto presentato dal gruppo canadese è decisamente promettente. Continua a leggere