Rischio cancro? Piano con l’allarmismo su CRISPR

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Credit: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH

Le terapie geniche a base di CRISPR potrebbero avere effetti collaterali cancerogeni? Ad accendere i riflettori su questo rischio potenziale sono stati due lavori pubblicati su Nature Medicine, che hanno attirato l’attenzione dei media internazionali, penalizzando le quotazioni in borsa delle più importanti società del settore. Gli specialisti però invitano alla calma. CRISPR non è magica, e nessuna tecnologia è esente da limiti e difetti. Ma finora tutti gli allarmi lanciati su questa piattaforma per l’editing genomico sono stati ridimensionati dopo un esame più attento. Seppure gli ultimi dati dovessero essere confermati da studi più approfonditi, è probabile che il rischio cancro possa essere contenuto o eliminato adottando contromisure adeguate. Continua a leggere

Tre speranze per CRISPR

easter eggs

Assoluzione per non aver commesso il fatto: Nature Methods ha ritirato lo studio che accusava CRISPR di causare un gran numero di mutazioni fuori bersaglio dopo che gli autori hanno ammesso che i risultati, molto probabilmente, erano sbagliati. Fino a prova contraria, dunque, la precisione si conferma una delle doti di CRISPR. E speriamo che d’ora in poi le pubblicazioni che vogliono mettere alla prova la tecnica siano altrettanto precise.   Continua a leggere

CRISPR a Trento

Ricordate la evoCas9? Il 17 marzo sarà protagonista di un convegno a Trento sulle prospettive della terapia genica, con particolare attenzione alla Malattia di Charcot-Marie-Tooth, una classe di neuropatie rare ereditarie a carico del sistema nervoso periferico. Grazie alla variante di CRISPR ad alta precisione messa a punto al Cibio dal gruppo di Anna Cereseto, e grazie all’impegno della Fondazione Edmund Mach sull’editing in campo agrario, Trento di fatto si candida a essere l’hotspot italiano di CRISPR. (Il convegno è aperto a tutti, ma occorre registrarsi scrivendo a stampaaicmt@gmail.com)

Cina-Usa: chi vincerà la disfida di CRISPR?

china vs usa

La prima sperimentazione con CRISPR autorizzata negli Stati Uniti ha finalmente avviato la fase del reclutamento dei pazienti. Interrogando il database che elenca i trial clinici autorizzati nel mondo, però, appare evidente che negli ultimi due anni la Cina ha accumulato un sostanzioso vantaggio in termini numerici: le sperimentazioni già approvate dalla nuova superpotenza scientifica con la piattaforma biotech più in voga del momento sono ufficialmente nove. Il numero sale a 11 considerando anche quelle rintracciate dal Wall Street Journal con un’inchiesta che ha fatto clamore. Altri particolari li ha aggiunti pochi giorni fa un approfondimento della National Public Radio. Fatto sta che i pazienti che hanno già iniziato ricevere un trattamento sperimentale a base di CRISPR in Cina sono oltre 80, mentre in Usa si comincerà con una sola persona, per arruolarne altre due dopo un mese, se tutto va bene. Insomma l’Occidente procede con i piedi di piombo e sono in tanti a chiedersi: stiamo perdendo la leadership nel settore dell’editing genomico? Dietro alla sfida scientifica ce n’è una geopolitica? Continua a leggere

Il corpo umano attacca CRISPR. Possiamo rimediare?

MIT tech rev 5 Jan 2018“Ehi. CRISPR potrebbe non funzionare sulle persone”. Leggendo un titolo così sul sito della MIT Technology Review, con la firma di Antonio Regalado, i dolcetti della befana mi sono andati di traverso. Ma niente paura la notizia non è poi così brutta come sembra. Continua a leggere

CRISPR ridà l’udito ai topi di Beethoven

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Si chiamano topi di Beethoven in onore del celebre compositore che perse l’udito intorno ai trent’anni di età. Gli esemplari di questo ceppo, infatti, sono un modello sperimentale per lo studio della sordità genetica, perché portatori di una mutazione puntiforme che, col passare del tempo, finisce per renderli sordi. Ora un gruppo del Broad Institute ha dimostrato di poter fermare questo processo degenerativo, grazie alla terapia genica basata sulla tecnica CRISPR. Il lavoro, appena pubblicato su Nature, porta la firma del chimico David Liu, che proprio questa settimana è stato indicato dalla stessa rivista come una delle 10 personalità più significative dell’anno, per aver messo a punto i correttori di basi capaci di cambiare le singole lettere del DNA. Continua a leggere