CRISPR tritura il DNA dei tumori

Due lavori preclinici usciti su Nature dimostrano che la Cas12a2 può essere usata per riconoscere le mutazioni cancerogene e distruggere in modo selettivo le cellule mutanti.
Finora le terapie sperimentali basate su CRISPR hanno utilizzato la proteina Cas9 e le sue versioni avanzate con due strategie principali: bloccare il gene target con un taglio mirato o aggiustarlo correggendone le mutazioni. Ma la famiglia delle proteine Cas è numerosa e variegata, e annovera tra i suoi membri anche enzimi che una volta riconosciuto il bersaglio si attivano ad ampio raggio dentro alla cellula, riducendo in brandelli i cromosomi. Questa modalità di azione “tritatutto” si è evoluta nei batteri per contrastare il diffondersi delle infezioni virali, sacrificando le cellule infette. Ora però sta ispirando un filone di ricerca che punta a uccidere le cellule cancerose risparmiando quelle sane. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]

La ricetta Telethon per l’editing genetico

editing genomico

I dati sono rassicuranti. Le tecniche sono mature. E l’istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) è quasi pronto per il debutto. “Non abbiamo ancora una data. Ma nel breve periodo il nostro istituto conta di avviare la prima sperimentazione clinica con l’editing del DNA”. Ce lo rivela Raffaella Di Micco, group leader all’SR-Tiget e coautrice di uno studio uscito recentemente su Cell Stem Cell in collaborazione con il team di Luigi Naldini. Continua a leggere

Rischio cancro? Piano con l’allarmismo su CRISPR

hdr cas9

Credit: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH

Le terapie geniche a base di CRISPR potrebbero avere effetti collaterali cancerogeni? Ad accendere i riflettori su questo rischio potenziale sono stati due lavori pubblicati su Nature Medicine, che hanno attirato l’attenzione dei media internazionali, penalizzando le quotazioni in borsa delle più importanti società del settore. Gli specialisti però invitano alla calma. CRISPR non è magica, e nessuna tecnologia è esente da limiti e difetti. Ma finora tutti gli allarmi lanciati su questa piattaforma per l’editing genomico sono stati ridimensionati dopo un esame più attento. Seppure gli ultimi dati dovessero essere confermati da studi più approfonditi, è probabile che il rischio cancro possa essere contenuto o eliminato adottando contromisure adeguate. Continua a leggere