L’editing del genoma è un intervento di precisione che consente la correzione mirata di una sequenza di DNA. Per effettuarlo si usano delle proteine della classe delle nucleasi, che assomigliano a delle forbici molecolari e sono capaci di tagliare il DNA nel punto desiderato. La tecnologia di editing più in voga è chiamata CRISPR/Cas9, perché generalmente utilizza la proteina Cas9, ma per brevità viene indicata solo con la prima parte della sigla: CRISPR. Spiegare il senso di questo acronimo ci porterebbe fuori strada, per ora basti sapere che la pronuncia corretta è “crisper”. Per indirizzarla verso il bersaglio prescelto, la proteina Cas9 deve essere equipaggiata con una guida. Si tratta di una breve sequenza di RNA (complementare a quella del sito che si vuole tagliare sul DNA) e funziona come un sistema di posizionamento. Il complesso CRISPR è stato paragonato a un coltellino svizzero multifunzione, dotato di bussola per individuare il punto giusto, morsa per afferrare il DNA, cesoie per recidere. Una volta tagliato, il DNA viene aggiustato dai naturali meccanismi di riparazione della cellula.
Nelle giuste condizioni sperimentali questo processo può essere usato per introdurre i cambiamenti desiderati, con una precisione che non ha precedenti nella storia dell’ingegneria genetica. La tecnologia CRISPR può produrre mutazioni puntiformi, indistinguibili da quelle naturali, che possono essere impiegate per spegnere un gene dannoso. Oppure è possibile operare correzioni più estese, servendosi di uno stampo che suggerisca le lettere giuste, per far sì che un gene difettoso possa tornare funzionante. Se necessario è possibile anche inserire un segmento nuovo di Dna, che conferisca una nuova caratteristica utile. Questi trucchi si stanno rivelando preziosi per la ricerca di base, perché consentono di indagare, ad esempio, le basi molecolari delle malattie genetiche. Poiché il sistema funziona in tutti gli organismi – dai batteri, alle piante, all’uomo – le possibili applicazioni appaiono quasi illimitate. Tra le aree di ricerca più promettenti in biomedicina ci sono lo sviluppo di nuovi farmaci, le terapie geniche e cellulari, gli xenotrapianti, il controllo delle malattie trasmesse dagli insetti. Gli scienziati, per ora, scoraggiano il cosiddetto editing della linea germinale, ovvero la correzione dei geni difettosi negli embrioni umani, perché l’intervento sarebbe ereditato dalle generazioni successive. Molte le possibili applicazioni in campo agroalimentare, ad esempio per rendere le piante più resistenti agli stress senza modificarne gusto e qualità nutrizionali. In campo industriale, infine, si spera che l’editing genomico favorisca lo sviluppo di prodotti utili come una nuova classe di biocombustibili. Le diverse applicazioni comportano vantaggi, rischi e considerazioni etiche differenti, perciò andrebbero valutate separatamente, caso per caso.