Rischio cancro? Piano con l’allarmismo su CRISPR

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Credit: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH

Le terapie geniche a base di CRISPR potrebbero avere effetti collaterali cancerogeni? Ad accendere i riflettori su questo rischio potenziale sono stati due lavori pubblicati su Nature Medicine, che hanno attirato l’attenzione dei media internazionali, penalizzando le quotazioni in borsa delle più importanti società del settore. Gli specialisti però invitano alla calma. CRISPR non è magica, e nessuna tecnologia è esente da limiti e difetti. Ma finora tutti gli allarmi lanciati su questa piattaforma per l’editing genomico sono stati ridimensionati dopo un esame più attento. Seppure gli ultimi dati dovessero essere confermati da studi più approfonditi, è probabile che il rischio cancro possa essere contenuto o eliminato adottando contromisure adeguate. Continua a leggere

Cina-Usa: chi vincerà la disfida di CRISPR?

china vs usa

La prima sperimentazione con CRISPR autorizzata negli Stati Uniti ha finalmente avviato la fase del reclutamento dei pazienti. Interrogando il database che elenca i trial clinici autorizzati nel mondo, però, appare evidente che negli ultimi due anni la Cina ha accumulato un sostanzioso vantaggio in termini numerici: le sperimentazioni già approvate dalla nuova superpotenza scientifica con la piattaforma biotech più in voga del momento sono ufficialmente nove. Il numero sale a 11 considerando anche quelle rintracciate dal Wall Street Journal con un’inchiesta che ha fatto clamore. Altri particolari li ha aggiunti pochi giorni fa un approfondimento della National Public Radio. Fatto sta che i pazienti che hanno già iniziato ricevere un trattamento sperimentale a base di CRISPR in Cina sono oltre 80, mentre in Usa si comincerà con una sola persona, per arruolarne altre due dopo un mese, se tutto va bene. Insomma l’Occidente procede con i piedi di piombo e sono in tanti a chiedersi: stiamo perdendo la leadership nel settore dell’editing genomico? Dietro alla sfida scientifica ce n’è una geopolitica? Continua a leggere

L’editing incontra l’epigenetica

lucine crisprCorreggere tre malattie genetiche senza cambiare neppure una lettera del DNA. Può sembrare impossibile ma per riuscirci è bastato far incontrare le due tendenze più calde della ricerca in biomedicina. Una è la tecnica CRISPR, che consente di intervenire in modo mirato sui geni bersaglio grazie all’utilizzo di una macchina molecolare programmabile. L’altra è l’epigenetica, ovvero lo studio delle modificazioni chimiche che influiscono su accensione e spegnimento dei geni anziché sulla successione delle loro lettere. Da questa unione è nato un approccio che può essere chiamato editing epigenetico, perché le correzioni sono precise e puntuali come nella lavorazione editoriale di un testo (l’editing appunto), e perché avvengono a un livello che sta al di sopra di quello genetico (epi-genetico). Continua a leggere

Le dita di zinco agguantano CRISPR. È derby?

sangamo tweetQuesta settimana è arrivata la notizia del primo paziente editato “in vivo” (non “ex vivo”, vedi nota sotto). Editato sì, ma non con CRISPR, con una nucleasi a dita di zinco (ZFN). Ma come, una tecnica quasi dimenticata ruba la scena alla regina del’editing? E’ un po’ come se il figlio del vento Carl Lewis (campione degli anni ’80 e ’90) avesse battuto Usain Bolt. Non il Bolt dei Mondiali di Londra, quello delle Olimpiadi di Rio. In qualche caso la stampa ha giocato sull’equivoco, e bisognava arrivare quasi in fondo agli articoli per capire quale sistema era stato usato su Brian Madeux, per cercare di trattare la sua sindrome di Hunter. Insomma in un certo senso la breaking news di questa settimana ha sfruttato il traino mediatico di CRISPR, pur riguardando una tecnologia diversa che molti consideravano ormai sul viale del tramonto. E su twitter per un po’ ha tirato aria di derby. Continua a leggere

CRISPR Express: i nuovi vettori sono nano

nanoparticle MIT[1423]Supponiamo di aver messo a punto l’arma vincente per battere alcune malattie genetiche, correggendo in modo preciso e affidabile le mutazioni che le causano. Resta pur sempre un problema: come la trasportiamo sul campo di battaglia, dentro alle cellule malate? L’arma è il sistema di editing genomico CRISPR, e il cargo più efficiente mai provato è una nanoparticella lipidica. Questo approccio è stato descritto in un esperimento pubblicato su Nature Biotechnology e ha battuto il record dell’efficienza per l’uso di CRISPR in animali adulti: ben l’80% delle cellule dell’organo bersaglio (il fegato) sono state modificate con successo. Continua a leggere