CRISPR tuttofare: ora pedina e ripulisce l’RNA

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Finora avevamo imparato che CRISPR serve a trovare un gene difettoso, tagliarlo e cambiarne la sequenza, magari per spegnerlo del tutto. Ma se invece volessimo evitare alterazioni permanenti e procedere in modo più prudente? Si potrebbe lasciare intatto il gene incriminato, intercettando e distruggendo i messaggi di RNA con cui impartisce ordini sbagliati alle cellule malate. Così sarebbe più facile tornare indietro, se necessario. La buona notizia è che CRISPR è un sistema tuttofare e riesce bene anche in questo compito. Uno dei padri della tecnica, il cinese naturalizzato americano Feng Zhang, ha dimostrato su Nature di poter intervenire in modo efficiente sull’RNA dei mammiferi, e anche delle piante, eguagliando e superando le prestazioni dell’approccio usato in precedenza a questo scopo (RNA interferenza). Insomma CRISPR si tiene stretta la sua professione ufficiale, come correttore di bozze del DNA, ma si è trovata anche un secondo impiego. Lo smaltimento differenziato dell’RNA.

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L’editing degli embrioni è eugenetica?

“Ci sono gli apocalittici e gli ottimisti razionali. I cauti tendenti al sì e i cauti tendenti al no. I provocatori e gli attendisti”. Sul Tascabile, la rivista online della Treccani, traccio una mappa delle posizioni espresse da influenti ricercatori e commentatori sull’editing degli embrioni umani. E provo a rispondere alla domanda che tutti si fanno: è eugenetica? 

TASCABILE

Dalla doppia elica a CRISPR: Watson aggiorna la sua rivoluzione genetica

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Leggete queste tre lettere: DNA. Qual è la prima persona che vi viene in mente? Probabilmente molti di voi hanno risposto facendo il nome di James Watson. Il più spaccone del duo che nel 1953 ha svelato al mondo la struttura della doppia elica e, insieme a questa, le basi molecolari dell’ereditarietà. Si può dire che sia iniziata allora la rivoluzione che, 60 anni dopo, ha portato all’invenzione della tecnica di modificazione genetica CRISPR. Lo scienziato simbolo di una delle svolte culturalmente più rilevanti per la modernità, ormai ottantanovenne, ha scritto cosa pensa della nuova tecnologia e dei suoi possibili utilizzi nell’ultima edizione di “DNA. The story of the genetic revolution”. Continua a leggere

Reazioni genetiche a catena. La frontiera dei “gene drive” parla italiano

OLYMPUS DIGITAL CAMERAIl vaccino tarda ad arrivare, le zanzariere non bastano, bonificare l’Africa sembra un’impresa impossibile. Ma per sconfiggere la malaria c’è una nuova speranza, che arriva direttamente dalla frontiera più avanzata della tecnologia per la modificazione genetica CRISPR. Lo stratagemma prevede una specie di reazione genetica a catena, che può essere utilizzata dai ricercatori per ridurre drammaticamente il numero delle zanzare responsabili della trasmissione del plasmodio, il parassita responsabile della malaria. A renderla possibile sono degli elementi che sono detti “drive genetici” o “gene drive” e funzionano come degli acceleratori per la diffusione dei geni di interesse. In questo caso geni dannosi per le zanzare della specie Anopheles gambiae e utili a noi. Normalmente, in accordo con le leggi di Mendel, un gene ha il 50% di probabilità di essere trasmesso da un genitore a un figlio, ma se viene guidato con un drive le sue chance sfiorano il 100%. È così che nel giro di qualche generazione un gene programmato per danneggiare una specie nociva può propagarsi con un effetto domino in tutta la popolazione, fino a  farla collassare. Questo  filone di ricerca avveniristico ha tra i suoi fondatori un medico italiano: Andrea Crisanti, dell’Imperial College London. Lo abbiamo intervistato per farci spiegare tempi e modi, punti di forza e rischi di questo approccio. Grazie al suo impegno il progetto internazionale “Target malaria”, finanziato dalla Fondazione Bill & Melinda Gates, vede in prima linea l’italianissimo Polo di genomica, genetica e biologia, con i laboratori di Perugia e Terni. Quest’ultimo ospita delle speciali camere climatiche che riproducono le condizioni tropicali per valutare in modo realistico l’efficacia, la stabilità e la dinamica di diffusione dei gene drive su popolazioni di zanzare contenute in gabbie ad alto grado di sicurezza e in isolamento ecologico. Continua a leggere

La terapia genica incontra CRISPR

gene therapyL’idea di base è semplice e ambiziosa: curare un numero crescente di malattie correggendo i difetti genetici che le causano. Dopo anni di tentativi, aggiustamenti, ripartenze, nel campo della terapia genica si respira decisamente aria di ottimismo. L’istituto dedicato del San Raffaele-Telethon ha già trattato con questo approccio ben 58 pazienti, tra immunodeficienza ADA-SCID, leucodistrofia, sindrome di Wiskott-Aldrich e beta talassemia. Allargando lo sguardo al mondo intero il conteggio si avvicina a quota 300. Mentre all’orizzonte si intravedono le nuove potenzialità offerte da CRISPR, la tecnologia emergente per l’editing genomico. Ne abbiamo parlato con Luigi Naldini, che dirige l’Istituto per la terapia genica di Telethon e San Raffaele di Milano ed è l’unico italiano interpellato dall’Accademia americana delle scienze per la stesura dell’ultimo rapporto dedicato all’editing del genoma umano.    Continua a leggere

Arriva Sherlock, il test diagnostico dell’era CRISPR

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Elementare Watson, c’era da aspettarselo. L’effetto CRISPR è arrivato anche in campo diagnostico, portando in regalo una nuova piattaforma capace di identificare le infezioni in modo sensibile e specifico. Si chiama Sherlock, un acronimo ingegnoso che ricorda il celebre detective nato dalla penna di Arthur Conan Doyle (la sigla vuol dire “Specific High Sensitivity Enzymatic Reporter UnLOCKing”). Dopo aver dimostrato la sua versatilità nell’editing dei genomi, mentre tanti laboratori in tutto il mondo usano questa tecnica per accendere e spegnere i geni, dunque, CRISPR si mette anche al servizio dell’epidemiologia, per identificare gli acidi nucleici di virus e batteri patogeni. Lo studio, pubblicato su Science dal gruppo di James Collins e Feng Zhang, del Broad Institute a Cambridge,  promette una nuova generazione di test a basso costo, rapidi e facili da utilizzare quando esplodono nuovi focolai epidemici, anche nelle aree più remote del pianeta.

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