Figli di papà: i primi topi con genitori unisex

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Cucciolo di topo figlio di due padri (credit Le-Yun Wang)

Una manciata di staminali e un bel pizzico di CRISPR. È la nuova ricetta cinese per mettere al mondo topolini concepiti da due mamme o, alternativamente, da due papà. L’obiettivo della riproduzione unisessuale, femmina con femmina e maschio con maschio, viene perseguito nei laboratori di biologia dello sviluppo da oltre un decennio. Ma ora Qi Zhou, Wei Li e Baoyang Hu hanno migliorato i tassi di successo delle unioni bimaterne e sono anche riusciti a far nascere per la prima volta dei cuccioli bipaterni, come documenta lo studio pubblicato su Cell Stem Cell. Continua a leggere

Il debutto di CRISPR nel grembo materno

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Supponiamo che, nel corso della gravidanza, l’amniocentesi riveli un difetto genetico grave, per cui non esistono trattamenti convenzionali efficaci. Supponiamo anche che questa malattia possa essere fermata, cambiando alcune lettere del DNA. In futuro si potrà intervenire quando non ha ancora iniziato a fare danni, direttamente sul feto, prima della nascita? Continua a leggere

Un gene sconfiggerà la malaria

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Anopheles gambiae femmina che raggiunge lo stadio adulto (credit Imperial College)

Immaginate di avere un pulsante. Schiacciandolo potete cancellare dalla faccia della Terra l’animale più pericoloso che esista: la zanzara Anopheles gambiae, responsabile della trasmissione della malaria. Salvereste centinaia di migliaia di vite all’anno, tra cui tanti bambini, ma condannereste una specie all’estinzione. Cosa fate? È arrivato il momento di pensarci, perché un pulsante del genere esiste davvero. Lo ha dimostrato un gruppo dell’Imperial College di Londra diretto da Andrea Crisanti, con il sostegno della Fondazione Bill e Melinda Gates. Continua a leggere

CRISPR dà un taglio alla distrofia di Duchenne. Dopo i cani l’uomo?

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Credit: Royal Veterinary College, University of London

Non esistono ancora cure risolutive per questa malattia genetica fatale, che colpisce un bambino maschio su cinquemila. Perciò la distrofia muscolare di Duchenne è uno dei principali banchi di prova per le terapie geniche dell’era CRISPR. L’obiettivo è utilizzare la tecnica di editing genomico per correggere la mutazione che compromette la produzione della distrofina, una proteina fondamentale per la struttura e la funzione dei muscoli, cuore compreso. I ricercatori avevano già usato le forbici molecolari di CRISPR nelle cellule umane e nel topo per sistemare il difetto genetico responsabile di questo processo degenerativo. Ma ora hanno compiuto un altro importante passo verso la sperimentazione sull’uomo: hanno interrotto la progressione della malattia in un modello animale più realistico, il cane. La ricerca è stata condotta dal gruppo di Eric N. Olson dell’UT Southwestern Medical Center di Dallas e pubblicata il 30 agosto su Science. Continua a leggere

Rischio cancro? Piano con l’allarmismo su CRISPR

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Credit: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH

Le terapie geniche a base di CRISPR potrebbero avere effetti collaterali cancerogeni? Ad accendere i riflettori su questo rischio potenziale sono stati due lavori pubblicati su Nature Medicine, che hanno attirato l’attenzione dei media internazionali, penalizzando le quotazioni in borsa delle più importanti società del settore. Gli specialisti però invitano alla calma. CRISPR non è magica, e nessuna tecnologia è esente da limiti e difetti. Ma finora tutti gli allarmi lanciati su questa piattaforma per l’editing genomico sono stati ridimensionati dopo un esame più attento. Seppure gli ultimi dati dovessero essere confermati da studi più approfonditi, è probabile che il rischio cancro possa essere contenuto o eliminato adottando contromisure adeguate. Continua a leggere