CRISPR traccia le metastasi

Alberi filogenetici tumorali: ogni colore indica una diversa localizzazione nel corpo, perciò gli alberi più colorati sono quelli dei tumori che generano più metastasi. Fonte: Science

Gli scienziati compilano i quaderni di laboratorio. I giornalisti vecchio stampo si affidano all’inseparabile taccuino. E ora anche le cellule possono tenere il loro diario di bordo, in cui annotare gli eventi importanti come divisioni e migrazioni. Il mezzo è il DNA, il messaggio sono le mutazioni indotte e la penna per scrivere è il sistema CRISPR. In pratica la tecnica nata per correggere i refusi genetici può essere riconvertita in una piattaforma di tracciamento, con cui ricostruire tappa dopo tappa la storia delle cellule coinvolte in fenomeni complessi come la formazione delle metastasi tumorali o lo sviluppo embrionale. (Continua su Le Scienze)

Speranze CRISPR per i bambini con invecchiamento precoce

Un paper su Nature firmato dal mago dei correttori di basi David Liu insieme a un gigante della genetica medica, Francis Collins, ha acceso le speranze. Per ora si tratta di risultati sui topi, ma si tratta di risultati eclatanti. Basta un’iniezione per correggere la singola lettera sbagliata in una varietà di tessuti diversi e raddoppiare la vita ai topini portatori della mutazione della progeria umana. Ecco come Francis Collins (ex direttore del Progetto Genoma Umano, ora a capo dei National Institutes of Heatlh americani) racconta il lavoro nel suo blog. Ed ecco come inizia l’articolo che ho scritto su Le Scienze.

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Primo trattamento sperimentale CRISPR in Italia

Franco Locatelli, Bambin Gesù (Roma)

Il primo paziente trattato con CRISPR in Italia è un ragazzo di vent’anni affetto da talassemia. Il trattamento indicato con la sigla CTX001 è stato effettuato solo il 17 novembre, quindi è presto per fare bilanci, ma il paziente «per il momento risponde bene» e la speranza è che non debba più ricorrere alle trasfusioni. Il virgolettato appartiene a Franco Locatelli, oncoematologo del Bambino Gesù e firmatario del primo lavoro sulla sperimentazione internazionale uscito da poco sul New England Journal of Medicine. Presto il Bambin Gesù potrebbe arruolare anche soggetti affetti da anemia falciforme, l’altra malattia inclusa nella sperimentazione CRISPR Therapeutics-Vertex Pharmaceuticals che, con l’aiuto di CRISPR, riattiva la produzione dell’emoglobina fetale per sopperire ai difetti dell’emoglobina adulta. Per saperne di più: il lavoro sul Nejm, l’articolo di Margherita Debac sul Corriere della sera, l’approfondimento di Rachele Mazzaracca su Osservatorio Terapie Avanzate, il link alle sperimentazioni con CTX001 nel database internazionale, le notizie sulla prima paziente americana trattata oltre un anno fa.

Le stelle emergenti di CRISPR

Andrew Anzalone (Broad Institute), Jennifer Hamilton (Berkeley), Cameron Myhrvold (Princeton)

Dicembre è tempo di classifiche e bilanci. STAT News, che negli ultimi anni si è affermata come una delle testate più vivaci e autorevoli nel campo delle scienze della vita, è andata alla ricerca dei giovani talenti che potrebbero diventare le prossime superstar della ricerca. Nella sua rosa compaiono tre specialisti CRISPR. Non poteva mancare Andrew Anzalone, del Liu Group, a cui si deve l’invenzione del prime editing (una Cas9 ibrida, perché fusa a una trascrittasi inversa, e doppiamente programmabile, perché l’RNA non fa solo da guida ma anche da stampo). Poi c’è Jennifer Hamilton, del Doudna Lab, che lavora per risolvere un problema cruciale per la terapia genica del futuro: mettere a punto dei vettori efficienti per portare il sistema CRISPR dentro alle cellule. Il trittico è completato da Cameron Myhrvold, che sta per lanciare il proprio gruppo a Princeton. C’è la sua firma dietro al super-chip Carmen, Cameron infatti lavora con un enzima della famigla Cas (il numero 13) per identificare i virus e distruggerli.

CRISPR: i progressi durante la pandemia

Non perdetevi il numero di luglio di Nature Biotechnology dedicato alla frontiera terapeutica di CRISPR. Come ricorda l’editoriale, lo scoppio della pandemia lo scorso marzo ci ha distratto dai progressi in corso nel mondo dell’editing. Nel frattempo però un altro capitolo di storia della medicina ha iniziato a essere scritto all’Oregon Health & Science University Casey Eye Institute.

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Tutti gli usi di CRISPR per le malattie infettive

Finora CRISPR aveva entusiasmato la comunità biomedica soprattutto per le sue potenzialità nel campo delle malattie genetiche e del cancro. La pandemia in corso però sta portando al centro dei riflettori le possibili applicazioni nel campo delle malattie infettive. Per saperne di più consigliamo la lettura della rassegna pubblicata da due specialisti dell’NIH sul Journal of Clinical Microbiology, che fa il punto sull’utilità di CRISPR contro i virus e altri patogeni.

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CRISPR sfida il cancro

Cellula tumorale attaccata da linfociti T (credit: NIH)

L’immunoterapia contro il cancro prova a fare un salto qualità scommettendo su CRISPR. Un lavoro apripista appena pubblicato su Science combina per la prima volta in modo rigoroso due approcci, entrambi molto promettenti. Numero uno: la terapia cellulare basata sui linfociti T, già impiegata con successo per alcuni tipi di leucemie e di linfomi. Numero due: l’editing genomico, che con il perfezionamento della tecnica CRISPR è diventato la via maestra alla modificazione genetica.

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Liberi da tutti i virus con il recoding?

Il nuovo coronavirus apparso in Cina è una ragione in più per guardare questo video, in cui il super-genetista George Church spiega a Leapsmag la frontiera del DNA recoding, ovvero la fantascientifica idea di riprogrammare il genoma umano per renderlo immune alle infezioni virali vecchie e nuove. Per chi preferisce leggere in italiano piuttosto che ascoltare in inglese, riportiamo qui sotto la traduzione parola per parola.

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DNA REVOLUTION SU RAI2

Nella puntata disponibile su RaiPlay anche un ricco approfondimento sulla terapia anticancro CAR-T e molti spezzoni del bellissimo documentario d’autore Human Nature, che racconta la scoperta e la posta in gioco di CRISPR e molto altro ancora.