CRISPR news: affari, sparate e geni egoisti

READ THE NEWSAlleanze: la stella di CRISPR Jennifer Doudna colleborerà al nuovo progetto di drug discovery di GlaxoSmithKline in un nuovo laboratorio a San Francisco (su Science).

Disastri annunciati: il biologo molecolare russo Denis Rebrikov vuole emulare il cinese He Jiankui per dare a madri sieropositive figli geneticamente protetti dall’Aids, ma il suo approccio non convince gli scienziati né i bioeticisti (la notizia e l’editoriale su Nature).

Scoperte: il sistema CRISPR serve alle cellule per difendersi dagli invasori genetici, che a loro volta lo usano per attaccare. Il pioniere dell’editing Fyodor Urnov spiega questa paradossale guerra biologica e le sue implicazioni per il settore della terapia genica (su Nature)

CRISPR contro le malattie polmonari letali

in utero genome editingLa più comune è la fibrosi cistica, ma esistono anche altre gravi malattie congenite che colpiscono i polmoni e per le quali non sono disponibili trattamenti risolutivi. Generalmente sono causate da mutazioni in un singolo gene perciò, almeno in teoria, potrebbero essere curate correggendo direttamente il DNA dei malati. Magari prima ancora che la malattia inizi a manifestarsi. Una speranza in questo senso arriva da un lavoro pubblicato su Science Translational Medicine, che descrive un promettente approccio di editing genetico in feti di topo geneticamente predestinati a sviluppare una patologia polmonare letale. Continua a leggere

La prima mappa del cancro su scala genomica, con l’aiuto di CRISPR

Photo by Phil mynott

Data Center, Wellcome Sanger Institute

Se conosci il nemico e te stesso, la tua vittoria è sicura. Lo ha scritto oltre duemila anni fa lo stratega militare Sun Tzu, ma questa massima potrebbe valere anche per la ricerca oncologica ai tempi di CRISPR. Individuare i punti deboli delle cellule tumorali è il primo passo per identificare i bersagli molecolari da colpire con la prossima generazione di farmaci. E il Wellcome Sanger Institute di Cambridge ha appena fatto un balzo avanti decisivo verso il traguardo, stilando una lista di 600 target potenziali. Lo studio appena pubblicato su Nature dal gruppo diretto da Mathew Garnett ha come primi firmatari tre ricercatori, due dei quali italiani. Ad accompagnarlo, sempre sulla stessa rivista, c’è un paper gemello prodotto dal Broad Institute di Boston, che ne conferma i risultati seguendo un approccio alternativo. Continua a leggere

Figli di papà: i primi topi con genitori unisex

Bipaternal mouse pup Credit Leyun Wang

Cucciolo di topo figlio di due padri (credit Le-Yun Wang)

Una manciata di staminali e un bel pizzico di CRISPR. È la nuova ricetta cinese per mettere al mondo topolini concepiti da due mamme o, alternativamente, da due papà. L’obiettivo della riproduzione unisessuale, femmina con femmina e maschio con maschio, viene perseguito nei laboratori di biologia dello sviluppo da oltre un decennio. Ma ora Qi Zhou, Wei Li e Baoyang Hu hanno migliorato i tassi di successo delle unioni bimaterne e sono anche riusciti a far nascere per la prima volta dei cuccioli bipaterni, come documenta lo studio pubblicato su Cell Stem Cell. Continua a leggere

Il debutto di CRISPR nel grembo materno

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Supponiamo che, nel corso della gravidanza, l’amniocentesi riveli un difetto genetico grave, per cui non esistono trattamenti convenzionali efficaci. Supponiamo anche che questa malattia possa essere fermata, cambiando alcune lettere del DNA. In futuro si potrà intervenire quando non ha ancora iniziato a fare danni, direttamente sul feto, prima della nascita? Continua a leggere

Un gene sconfiggerà la malaria

Female Anopheles gambiae mosquito emerging into adult - 1 small

Anopheles gambiae femmina che raggiunge lo stadio adulto (credit Imperial College)

Immaginate di avere un pulsante. Schiacciandolo potete cancellare dalla faccia della Terra l’animale più pericoloso che esista: la zanzara Anopheles gambiae, responsabile della trasmissione della malaria. Salvereste centinaia di migliaia di vite all’anno, tra cui tanti bambini, ma condannereste una specie all’estinzione. Cosa fate? È arrivato il momento di pensarci, perché un pulsante del genere esiste davvero. Lo ha dimostrato un gruppo dell’Imperial College di Londra diretto da Andrea Crisanti, con il sostegno della Fondazione Bill e Melinda Gates. Continua a leggere

CRISPR dà un taglio alla distrofia di Duchenne. Dopo i cani l’uomo?

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Credit: Royal Veterinary College, University of London

Non esistono ancora cure risolutive per questa malattia genetica fatale, che colpisce un bambino maschio su cinquemila. Perciò la distrofia muscolare di Duchenne è uno dei principali banchi di prova per le terapie geniche dell’era CRISPR. L’obiettivo è utilizzare la tecnica di editing genomico per correggere la mutazione che compromette la produzione della distrofina, una proteina fondamentale per la struttura e la funzione dei muscoli, cuore compreso. I ricercatori avevano già usato le forbici molecolari di CRISPR nelle cellule umane e nel topo per sistemare il difetto genetico responsabile di questo processo degenerativo. Ma ora hanno compiuto un altro importante passo verso la sperimentazione sull’uomo: hanno interrotto la progressione della malattia in un modello animale più realistico, il cane. La ricerca è stata condotta dal gruppo di Eric N. Olson dell’UT Southwestern Medical Center di Dallas e pubblicata il 30 agosto su Science. Continua a leggere