I dati sono rassicuranti. Le tecniche sono mature. E l’istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) è quasi pronto per il debutto. “Non abbiamo ancora una data. Ma nel breve periodo il nostro istituto conta di avviare la prima sperimentazione clinica con l’editing del DNA”. Ce lo rivela Raffaella Di Micco, group leader all’SR-Tiget e coautrice di uno studio uscito recentemente su Cell Stem Cell in collaborazione con il team di Luigi Naldini. Continua a leggere
Nell’aula magna della Sapienza, qui il programma completo di FISV2018
Anna Cereseto, 
Anna Meldolesi e Luigi Naldini, con Massimo Cerofolini. La puntata di Eta Beta del 7 luglio 2017 sulle grandi promesse di CRISPR, in campo biomedico e agroalimentare.
Introduce e modera Roberto Defez. Il programma è disponibile qui.
L’idea di base è semplice e ambiziosa: curare un numero crescente di malattie correggendo i difetti genetici che le causano. Dopo anni di tentativi, aggiustamenti, ripartenze, nel campo della terapia genica si respira decisamente aria di ottimismo. L’istituto dedicato del San Raffaele-Telethon ha già trattato con questo approccio ben 58 pazienti, tra immunodeficienza ADA-SCID, leucodistrofia, sindrome di Wiskott-Aldrich e beta talassemia. Allargando lo sguardo al mondo intero il conteggio si avvicina a quota 300. Mentre all’orizzonte si intravedono le nuove potenzialità offerte da CRISPR, la tecnologia emergente per l’editing genomico. Ne abbiamo parlato con Luigi Naldini, che dirige l’Istituto per la terapia genica di Telethon e San Raffaele di Milano ed è l’unico italiano interpellato dall’Accademia americana delle scienze per la stesura dell’ultimo rapporto dedicato all’editing del genoma umano. Continua a leggere
