Nobel Lectures: dopo CRISPR altre sorprese dai microbi

Credit Nobel Prize Outreach

La pandemia ha rivoluzionato la cerimonia di consegna del più prestigioso dei premi, spostando online le celebrazioni della Nobel Week. Non potendo recarsi a Stoccolma, l’8 dicembre le due inventrici di CRISPR hanno tenuto le loro presentazioni rispettivamente da Germania e Stati Uniti. Charpentier ha messo in fila gli indizi fatti di piccoli RNA microbici che l’hanno portata fatalmente a occuparsi di editing genomico. Doudna si è soffermata sulla dinamicità delle famigerate forbici molecolari di CRISPR, capaci di tagliare il DNA. Entrambe, raccontando la convergenza dei loro percorsi, hanno enfatizzato il debito di riconoscenza che la biochimica e la genetica hanno, e continueranno ad avere, nei confronti della microbiologia. (Continua sul sito di Osservatorio Terapie Avanzate)

Il futuro di CRISPR, secondo la sua inventrice

Jennifer Doudna (Innovative Genomics Institute, Berkeley) ha vinto il Nobel per la chimica 2020 per l’invenzione di CRISPR, insieme ad Emmanuelle Charpentier

Il Nobel per l’invenzione di CRISPR ha generato grande entusiasmo. Merito della tecnica premiata, che sta trasformando la pratica e anche l’immagine dell’ingegneria genetica. E merito delle sue inventrici, che sono diventate un modello di collaborazione, rigore, creatività e capacità di sfondare il tetto di cristallo. Tra tutti i pionieri di CRISPR, Jennifer Doudna è colei che più si è spesa per avviare dentro e fuori dalla comunità scientifica un dibattito sull’innovazione responsabile nel campo dell’editing, riunendo gruppi di lavoro e scrivendo anche per i non-specialisti. Seguendo il suo esempio, intorno a CRISPR è cresciuta una comunità di ricercatori che s’impegna per discutere pubblicamente, tessendo la tela di scienza e democrazia. (Continua sul sito di Osservatorio Terapie Avanzate)

L’editing delle emoglobinopatie si sdoppia. Rompere o aggiustare?

Opera del pittore Hertz Nazaire sull’anemia falciforme

Il pioniere Matthew Porteus ha annunciato nuovi studi clinici per il 2021 con un approccio diverso da quello già in sperimentazione per anemia falciforme e beta talassemia. (Il testo completo sul sito di Osservatorio Terapie Avanzate)

CRISPR per i giornalisti

Il 5 dicembre a Roma, al Media Tutorial dell’Osservatorio Terapie Avanzate valido per la Formazione continua dei giornalisti, ci saranno leading scientist e specialisti della comunicazione biomedica per parlare di terapia genica, terapia cellulare, ingegneria tissutale, organoidi, editing genomico, CAR-T. Il mio intervento sarà sul Brave New Journalism, ovvero su memi e tic del giornalismo nelle scienze della vita, da Dolly a CRISPR.

Una nuova pista per sconfiggere l’HIV

Credit: C. Goldsmith

Dal paziente di Berlino a quello di Pechino. In Cina è avvenuto il primo trapianto di staminali modificate con editing genomico contro l’HIV.
Si tratta di un singolo paziente e non è neppure guarito. Ma in 19 mesi di osservazione non ha riportato effetti collaterali e vale la pena sottolineare che nessuno è mai stato seguito tanto a lungo dopo aver ricevuto un trattamento a base di CRISPR. Basta questo a fare di un giovane uomo cinese, sieropositivo e al tempo stesso colpito da leucemia linfoblastica acuta, un caso scientifico così interessante da approdare sul New England Journal of Medicine. (Continua sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate)

I gel a DNA diventano smart. Grazie a CRISPR

Semplice, economica e precisa, certo. Ma soprattutto versatile come nessun’altra tecnica di modificazione genetica concepita finora. La vocazione con cui è nata CRISPR è correggere i difetti genetici come se fossero dei refusi presenti nel DNA. Ma i ricercatori continuano a escogitare applicazioni innovative per le sue forbici molecolari, che sono riprogrammabili, accessoriabili, personalizzabili per ogni genere di esperimenti. L’ultima trovata sono gli idrogel intelligenti, capaci di cambiare forma a comando con un colpo di CRISPR. Questi biomateriali reattivi, presentati il 23 agosto su Science, potrebbero trovare molte applicazioni, in medicina e non solo, perché rispondono in modo tempestivo e specifico agli stimoli presenti nell’ambiente. (Continua sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate)

Histoire d’He. Dallo shock alla moratoria

gettyimages-463014801Sono passati più di tre mesi da quando He Jiankui ha comunicato al mondo la nascita dei primi esseri umani geneticamente editati, e nel frattempo le riflessioni maturate all’interno della comunità scientifica si sono concretizzate nella richiesta di una moratoria internazionale su questo genere di esperimenti. All’azione (avventata) di un oscuro ricercatore dell’università SUSTech di Shenzhen è seguita la reazione (condivisibile) di diciotto fra i più affermati genetisti e bioeticisti di sette paesi. (L’articolo continua sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate)