Archivi tag: Osservatorio Terapie Avanzate

Il summit di Londra e il fantasma di Hong Kong

Posted on by
Rispondi
La paziente simbolo delle terapie CRISPR, l’afroamericana Victoria Gray, ha parlato per la prima volta a un convegno scientifico, emozionando la platea di specialisti (credit The Royal Society)

La Human Genome Editing Initiative è arrivata al terzo – e forse ultimo – atto. Il primo summit (Washington 2015) si era svolto all’insegna dell’entusiasmo per l’invenzione di CRISPR, con lo scopo dichiarato di avviare un dialogo costruttivo tra scienza e società. La seconda edizione (Hong Kong 2018) è stata monopolizzata dall’annuncio della nascita in Cina dei primi esseri umani geneticamente modificati. La scorsa settimana gli specialisti riuniti nella capitale britannica (Londra 2023) hanno provato a superare lo shock e a concentrarsi sulle prossime sfide: allargare il ventaglio delle malattie trattabili, ridurre i costi delle terapie, semplificarle perché siano somministrabili ovunque nel mondo, raggiungere il maggior numero possibile di malati. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Dai fagi ai borg, la nuova genetica è un inno a Darwin

Posted on by
Rispondi
Jill Banfield raccoglie un campione di acqua dall’East River in Colorado insieme a Kenneth Williams, per studiare la vita microbica dell’ecosistema. Da indagini come questa sono emerse le ultime sorprendenti scoperte: una nuova miniera CRISPR nei virus e una nuova classe di misteriose molecole in alcuni oscuri microrganismi del suolo (credit: Roy Kaltschmidt, Berkeley Lab)

La natura è la più grande inventrice: ha avuto miliardi di anni per fare esperimenti. Non c’è da stupirsi, dunque, che il mondo microbico sia sempre stato una fucina naturale di invenzioni biotech e continui a riservare sorprese ai genetisti. Questa volta ad accendere l’entusiasmo della comunità scientifica sono due lavori pubblicati da poco su Cell e su Nature dalla co-inventrice di CRISPR Jennifer Doudna e da un’altra scienziata di Berkeley che è considerata la più abile esploratrice della diversità molecolare microbica: Jill Banfield. Le loro strade si erano incrociate in modo fatale nel 2006, quando Doudna ha sentito pronunciare per la prima volta la parola CRISPR proprio dalla bocca della collega. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Non solo CRISPR, torna AT2

Posted on by
Rispondi

Ricerca, manifattura, sperimentazioni cliniche, commercializzazione, accesso. La corsa a ostacoli delle terapie avanzate parte dal bancone di laboratorio e arriva (non sempre) al letto del malato. Le sfide, le opzioni, la roadmap per il futuro nel science show di Osservatorio Terapie Avanzate, lunedì 7 novembre a Roma (è necessaria la registrazione).

World CRISPR Day: micro-mondi e mega-prospettive

Posted on by
Rispondi

Il 20 ottobre la comunità di CRISPR è solita riunirsi virtualmente per festeggiare i successi, discutere i problemi, prepararsi alle prossime sfide (Osservatorio Terapie Avanzate ne parla qui). In Italia Assosementi ha colto l’occasione della ricorrenza per sottolineare il potenziale di CRISPR in agricoltura, attraverso quattro casi studio: il mais resistente alla siccità, i pomodori arricchiti di vitamina D, il frumento resistente ai funghi e le viti immuni alle malattie fungine. Il bello della piattaforma CRISPR è proprio questo: può arrivare dappertutto e servire tanti scopi diversi, può curare le cellule umane e fiorire nei campi. Pensare alle scale di grandezza che è in grado di abbracciare ha l’effetto di una vertigine genomica. Proviamo a farlo con l’aiuto del CRISPR Journal che dà i numeri nell’ultimo editoriale intitolato “Extreme Genome Editing”.

Continua a leggere →

Il creatore delle bimbe CRISPR è libero. E ora?

Posted on by
1

Lo scoop è stato messo a segno ancora una volta da Antonio Regalado. Il giornalista della MIT Technology Review è stato il primo a dare la notizia della liberazione di He Jiankui, noto anche con la sigla JK. Contattato al telefono, lo scienziato si è limitato a rispondere “non è il caso di parlare adesso” e ha riagganciato. Ma i media difficilmente si accontenteranno di questo no-comment e la comunità scientifica segue gli sviluppi con apprensione. Nel novembre del 2018 era stato sempre Regalado a sganciare la breaking news, alla vigilia del secondo Summit Internazionale sull’Editing del Genoma Umano, con un pezzo intitolato “Scienziati cinesi stanno creando bambini CRISPR”. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Come stanno le tre bimbe CRISPR?

Posted on by
Rispondi
Rielaborazione di un disegno di Stefano Navarrini con elemento grafico IGI

Destreggiandosi fra i no-comment e le dichiarazioni rilasciate a patto di mantenere l’anonimato, Nature Biotechnology ha fatto il punto sul caso delle due gemelline nate in Cina nell’autunno del 2018 e sul terzo bebè CRISPR venuto alla luce pochi mesi dopo nell’ambito dello stesso progetto. Il nome di fantasia assegnato a quest’ultimo implica che sia un’altra femmina: Amy. Le prime due possiamo continuare a chiamarle Lulu e Nana, gli pseudonimi scelti tre anni fa dal biofisico dell’università di Shenzhen He Jiankui per annunciarne la nascita su YouTube. La rivelazione arrivò dopo uno scoop giornalistico e venne confermata dallo scienziato stesso al Summit internazionale sull’editing del genoma umano che si teneva a Hong Kong. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Un podcast per CRISPR

Posted on by
Rispondi

La serie Reshape – Un viaggio nella medicina del futuro è composta da otto puntate, tutte dedicate alle terapie avanzate che stanno “rimodellando” il concetto di cura, disponibili sulle principali piattaforme per podcast. Dopo la terapia genica e le cellule Car-T, è arrivata anche la puntata su CRISPR (con un mio piccolo contributo). Non perdetevi questa bella iniziativa di Osservatorio Terapie Avanzate, curata da Francesca Ceradini, Rachele Mazzaracca ed Enrico Orzes, e le storie illustrate da Matilda Mazzaracca.  

CRISPR mini e altre clamorose novità

Posted on by
Rispondi
Credit: Mon Oo Yee/Innovative Genomics Institute

La natura offre un ricco repertorio di enzimi e i laboratori fanno a gara per perfezionarli. Ecco gli ultimi arrivati nella cassetta degli attrezzi per l’editing genomico. 

Dopo che Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno inventato CRISPR, meritandosi il Nobel, altri ricercatori si sono dati da fare per reinventarla, sviluppandone nuove varianti che promettono di fare più cose e farle meglio. Una delle menti più creative impegnate in questa attività di riprogettazione molecolare è il ricercatore di origine cinese Lei Stanely Qi. Il suo laboratorio all’Università di Stanford è diventato una miniera di novità. Suo è stato il primo modello di CRISPR con le forbici disattivate deliberatamente, per trovare il bersaglio senza tagliare (dCas). Sua è anche l’ultima arrivata: una Cas miniaturizzata per poter entrare più facilmente nelle cellule di cui si vuole modificare il genoma. (Continua su Osservatorio terapie Avanzate)

CRISPR in stile Ikea

Posted on by
Rispondi

Due lavori, pubblicati su Nature Communications e The CRISPR Journal, suggeriscono che l’ultima tendenza in atto è progettare kit assemblabili dentro alla cellula, modulari e multitasking. Anziché fondere la Cas9 ad altri enzimi, si forniscono i ganci molecolari (nanocorpi o aptameri) per reclutare i singoli pezzi. La strategia può servire sia per fare editing dell’epigenoma che per fare base editing. Ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate.