CRISPR in aerosol contro i coronavirus

Quando è esplosa la pandemia, nel marzo del 2020, la comunità degli specialisti dell’editing genetico si è sentita chiamata all’azione. Jennifer Doudna ha convocato una riunione a Berkeley, nel suo Innovative Genomics Institute, proponendo dieci progetti di ricerca. Il suo storico rivale Feng Zhang, del Broad Institute, è stato esortato direttamente dal Consolato cinese di New York. Altri gruppi si sono messi al lavoro, da Stanford al Georgia Institute of Technology. Oltre un anno dopo, è tempo di fare il punto sui risultati ottenuti. In aggiunta ai test diagnostici basati su CRISPR, messi a punto dalle company vicine ai due pionieri dell’editing, è in arrivo qualche nuova strategia antivirale? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

CRISPR contro il dolore cronico

Il bersaglio da colpire è stato individuato anni fa grazie a un ragazzo pakistano, che usava la propria insensibilità al dolore per esibirsi in numeri pericolosi, con carboni ardenti e lame affilate, ed è morto tragicamente. Studiando il suo caso e altri cinque individui appartenenti allo stesso clan, anch’essi immuni al dolore, è stata notata una mutazione rara a carico del gene SCN9A e il lavoro è finito su Nature. Poi diversi gruppi di ricerca hanno seguito questa pista, nella speranza di offrire a tanti pazienti un sollievo farmacologico senza troppe controindicazioni. Ora finalmente un lavoro pubblicato su Science Translational Medicine suggerisce che la soluzione potrebbe arrivare da una terapia genica a base di CRISPR. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

CRISPR in stile Ikea

Due lavori, pubblicati su Nature Communications e The CRISPR Journal, suggeriscono che l’ultima tendenza in atto è progettare kit assemblabili dentro alla cellula, modulari e multitasking. Anziché fondere la Cas9 ad altri enzimi, si forniscono i ganci molecolari (nanocorpi o aptameri) per reclutare i singoli pezzi. La strategia può servire sia per fare editing dell’epigenoma che per fare base editing. Ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate.

CRISPR e le sue sorelle

Credit Kartik Lakshmi Rallapalli , Paesani Lab e Komor Lab

Da quando Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno inventato la tecnica di editing genomico attualmente più in voga (quella basata sull’enzima Cas9), i sistemi messi a punto in precedenza sono entrati in un cono d’ombra. L’invenzione delle due scienziate ha avuto un impatto così straordinario da segnare uno spartiacque tra l’era a.C. (avanti CRISPR) e d.C.(dopo CRISPR). TALEN però continua a conservare dei pregi, tanto da meritare un posto nella cassetta degli attrezzi biotech accanto alle strategie di nuova generazione. Lo conferma uno studio pubblicato su Nature Communications: più strumenti abbiamo meglio è, perché la piattaforma ideale dipende dall’uso che se ne vuole fare. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Cosa resta del Progetto Genoma

All’inizio l’idea di sequenziare per intero il DNA della nostra specie ha avuto i suoi detrattori, convinti che il mega-progetto da 3 miliardi di dollari avrebbe sottratto troppi fondi alle altre ricerche e che si trattasse di un lavoro poco creativo, più adatto a dei robot in camice bianco che a dei veri scienziati. Si sbagliavano. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Nobel Lectures: dopo CRISPR altre sorprese dai microbi

Credit Nobel Prize Outreach

La pandemia ha rivoluzionato la cerimonia di consegna del più prestigioso dei premi, spostando online le celebrazioni della Nobel Week. Non potendo recarsi a Stoccolma, l’8 dicembre le due inventrici di CRISPR hanno tenuto le loro presentazioni rispettivamente da Germania e Stati Uniti. Charpentier ha messo in fila gli indizi fatti di piccoli RNA microbici che l’hanno portata fatalmente a occuparsi di editing genomico. Doudna si è soffermata sulla dinamicità delle famigerate forbici molecolari di CRISPR, capaci di tagliare il DNA. Entrambe, raccontando la convergenza dei loro percorsi, hanno enfatizzato il debito di riconoscenza che la biochimica e la genetica hanno, e continueranno ad avere, nei confronti della microbiologia. (Continua sul sito di Osservatorio Terapie Avanzate)

Il futuro di CRISPR, secondo la sua inventrice

Jennifer Doudna (Innovative Genomics Institute, Berkeley) ha vinto il Nobel per la chimica 2020 per l’invenzione di CRISPR, insieme ad Emmanuelle Charpentier

Il Nobel per l’invenzione di CRISPR ha generato grande entusiasmo. Merito della tecnica premiata, che sta trasformando la pratica e anche l’immagine dell’ingegneria genetica. E merito delle sue inventrici, che sono diventate un modello di collaborazione, rigore, creatività e capacità di sfondare il tetto di cristallo. Tra tutti i pionieri di CRISPR, Jennifer Doudna è colei che più si è spesa per avviare dentro e fuori dalla comunità scientifica un dibattito sull’innovazione responsabile nel campo dell’editing, riunendo gruppi di lavoro e scrivendo anche per i non-specialisti. Seguendo il suo esempio, intorno a CRISPR è cresciuta una comunità di ricercatori che s’impegna per discutere pubblicamente, tessendo la tela di scienza e democrazia. (Continua sul sito di Osservatorio Terapie Avanzate)

L’editing delle emoglobinopatie si sdoppia. Rompere o aggiustare?

Opera del pittore Hertz Nazaire sull’anemia falciforme

Il pioniere Matthew Porteus ha annunciato nuovi studi clinici per il 2021 con un approccio diverso da quello già in sperimentazione per anemia falciforme e beta talassemia. (Il testo completo sul sito di Osservatorio Terapie Avanzate)

CRISPR per i giornalisti

Il 5 dicembre a Roma, al Media Tutorial dell’Osservatorio Terapie Avanzate valido per la Formazione continua dei giornalisti, ci saranno leading scientist e specialisti della comunicazione biomedica per parlare di terapia genica, terapia cellulare, ingegneria tissutale, organoidi, editing genomico, CAR-T. Il mio intervento sarà sul Brave New Journalism, ovvero su memi e tic del giornalismo nelle scienze della vita, da Dolly a CRISPR.