Non solo CRISPR, torna AT2

Ricerca, manifattura, sperimentazioni cliniche, commercializzazione, accesso. La corsa a ostacoli delle terapie avanzate parte dal bancone di laboratorio e arriva (non sempre) al letto del malato. Le sfide, le opzioni, la roadmap per il futuro nel science show di Osservatorio Terapie Avanzate, lunedì 7 novembre a Roma (è necessaria la registrazione).

World CRISPR Day: micro-mondi e mega-prospettive

Il 20 ottobre la comunità di CRISPR è solita riunirsi virtualmente per festeggiare i successi, discutere i problemi, prepararsi alle prossime sfide (Osservatorio Terapie Avanzate ne parla qui). In Italia Assosementi ha colto l’occasione della ricorrenza per sottolineare il potenziale di CRISPR in agricoltura, attraverso quattro casi studio: il mais resistente alla siccità, i pomodori arricchiti di vitamina D, il frumento resistente ai funghi e le viti immuni alle malattie fungine. Il bello della piattaforma CRISPR è proprio questo: può arrivare dappertutto e servire tanti scopi diversi, può curare le cellule umane e fiorire nei campi. Pensare alle scale di grandezza che è in grado di abbracciare ha l’effetto di una vertigine genomica. Proviamo a farlo con l’aiuto del CRISPR Journal che dà i numeri nell’ultimo editoriale intitolato “Extreme Genome Editing”.

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Il creatore delle bimbe CRISPR è libero. E ora?

Lo scoop è stato messo a segno ancora una volta da Antonio Regalado. Il giornalista della MIT Technology Review è stato il primo a dare la notizia della liberazione di He Jiankui, noto anche con la sigla JK. Contattato al telefono, lo scienziato si è limitato a rispondere “non è il caso di parlare adesso” e ha riagganciato. Ma i media difficilmente si accontenteranno di questo no-comment e la comunità scientifica segue gli sviluppi con apprensione. Nel novembre del 2018 era stato sempre Regalado a sganciare la breaking news, alla vigilia del secondo Summit Internazionale sull’Editing del Genoma Umano, con un pezzo intitolato “Scienziati cinesi stanno creando bambini CRISPR”. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Come stanno le tre bimbe CRISPR?

Rielaborazione di un disegno di Stefano Navarrini con elemento grafico IGI

Destreggiandosi fra i no-comment e le dichiarazioni rilasciate a patto di mantenere l’anonimato, Nature Biotechnology ha fatto il punto sul caso delle due gemelline nate in Cina nell’autunno del 2018 e sul terzo bebè CRISPR venuto alla luce pochi mesi dopo nell’ambito dello stesso progetto. Il nome di fantasia assegnato a quest’ultimo implica che sia un’altra femmina: Amy. Le prime due possiamo continuare a chiamarle Lulu e Nana, gli pseudonimi scelti tre anni fa dal biofisico dell’università di Shenzhen He Jiankui per annunciarne la nascita su YouTube. La rivelazione arrivò dopo uno scoop giornalistico e venne confermata dallo scienziato stesso al Summit internazionale sull’editing del genoma umano che si teneva a Hong Kong. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Un podcast per CRISPR

La serie Reshape – Un viaggio nella medicina del futuro è composta da otto puntate, tutte dedicate alle terapie avanzate che stanno “rimodellando” il concetto di cura, disponibili sulle principali piattaforme per podcast. Dopo la terapia genica e le cellule Car-T, è arrivata anche la puntata su CRISPR (con un mio piccolo contributo). Non perdetevi questa bella iniziativa di Osservatorio Terapie Avanzate, curata da Francesca Ceradini, Rachele Mazzaracca ed Enrico Orzes, e le storie illustrate da Matilda Mazzaracca.  

CRISPR mini e altre clamorose novità

Credit: Mon Oo Yee/Innovative Genomics Institute

La natura offre un ricco repertorio di enzimi e i laboratori fanno a gara per perfezionarli. Ecco gli ultimi arrivati nella cassetta degli attrezzi per l’editing genomico. 

Dopo che Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno inventato CRISPR, meritandosi il Nobel, altri ricercatori si sono dati da fare per reinventarla, sviluppandone nuove varianti che promettono di fare più cose e farle meglio. Una delle menti più creative impegnate in questa attività di riprogettazione molecolare è il ricercatore di origine cinese Lei Stanely Qi. Il suo laboratorio all’Università di Stanford è diventato una miniera di novità. Suo è stato il primo modello di CRISPR con le forbici disattivate deliberatamente, per trovare il bersaglio senza tagliare (dCas). Sua è anche l’ultima arrivata: una Cas miniaturizzata per poter entrare più facilmente nelle cellule di cui si vuole modificare il genoma. (Continua su Osservatorio terapie Avanzate)

CRISPR in stile Ikea

Due lavori, pubblicati su Nature Communications e The CRISPR Journal, suggeriscono che l’ultima tendenza in atto è progettare kit assemblabili dentro alla cellula, modulari e multitasking. Anziché fondere la Cas9 ad altri enzimi, si forniscono i ganci molecolari (nanocorpi o aptameri) per reclutare i singoli pezzi. La strategia può servire sia per fare editing dell’epigenoma che per fare base editing. Ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate.

CRISPR e le sue sorelle

Credit Kartik Lakshmi Rallapalli , Paesani Lab e Komor Lab

Da quando Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno inventato la tecnica di editing genomico attualmente più in voga (quella basata sull’enzima Cas9), i sistemi messi a punto in precedenza sono entrati in un cono d’ombra. L’invenzione delle due scienziate ha avuto un impatto così straordinario da segnare uno spartiacque tra l’era a.C. (avanti CRISPR) e d.C.(dopo CRISPR). TALEN però continua a conservare dei pregi, tanto da meritare un posto nella cassetta degli attrezzi biotech accanto alle strategie di nuova generazione. Lo conferma uno studio pubblicato su Nature Communications: più strumenti abbiamo meglio è, perché la piattaforma ideale dipende dall’uso che se ne vuole fare. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Cosa resta del Progetto Genoma

All’inizio l’idea di sequenziare per intero il DNA della nostra specie ha avuto i suoi detrattori, convinti che il mega-progetto da 3 miliardi di dollari avrebbe sottratto troppi fondi alle altre ricerche e che si trattasse di un lavoro poco creativo, più adatto a dei robot in camice bianco che a dei veri scienziati. Si sbagliavano. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)