Pazienti CRISPR, tre storie per sperare

Con i trattamenti sperimentali ci vuole molta cautela prima di poter parlare di successo, guarigione, cura. I benefici devono durare nel tempo e devono essere dimostrati in un certo numero di pazienti. Il rischio, quando si festeggia troppo presto, è di generare aspettative eccessive, illudere i malati in attesa di nuove soluzioni terapeutiche. Ma le storie dei primi pazienti trattati con CRISPR fanno ben sperare. Le sta seguendo la NPR americana, ecco i link per approfondire.

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CRISPR: i progressi durante la pandemia

Non perdetevi il numero di luglio di Nature Biotechnology dedicato alla frontiera terapeutica di CRISPR. Come ricorda l’editoriale, lo scoppio della pandemia lo scorso marzo ci ha distratto dai progressi in corso nel mondo dell’editing. Nel frattempo però un altro capitolo di storia della medicina ha iniziato a essere scritto all’Oregon Health & Science University Casey Eye Institute.

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La ricetta Telethon per l’editing genetico

editing genomico

I dati sono rassicuranti. Le tecniche sono mature. E l’istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) è quasi pronto per il debutto. “Non abbiamo ancora una data. Ma nel breve periodo il nostro istituto conta di avviare la prima sperimentazione clinica con l’editing del DNA”. Ce lo rivela Raffaella Di Micco, group leader all’SR-Tiget e coautrice di uno studio uscito recentemente su Cell Stem Cell in collaborazione con il team di Luigi Naldini. Continua a leggere

Cina-Usa: chi vincerà la disfida di CRISPR?

china vs usa

La prima sperimentazione con CRISPR autorizzata negli Stati Uniti ha finalmente avviato la fase del reclutamento dei pazienti. Interrogando il database che elenca i trial clinici autorizzati nel mondo, però, appare evidente che negli ultimi due anni la Cina ha accumulato un sostanzioso vantaggio in termini numerici: le sperimentazioni già approvate dalla nuova superpotenza scientifica con la piattaforma biotech più in voga del momento sono ufficialmente nove. Il numero sale a 11 considerando anche quelle rintracciate dal Wall Street Journal con un’inchiesta che ha fatto clamore. Altri particolari li ha aggiunti pochi giorni fa un approfondimento della National Public Radio. Fatto sta che i pazienti che hanno già iniziato ricevere un trattamento sperimentale a base di CRISPR in Cina sono oltre 80, mentre in Usa si comincerà con una sola persona, per arruolarne altre due dopo un mese, se tutto va bene. Insomma l’Occidente procede con i piedi di piombo e sono in tanti a chiedersi: stiamo perdendo la leadership nel settore dell’editing genomico? Dietro alla sfida scientifica ce n’è una geopolitica? Continua a leggere