Un rene suino, geneticamente editato per ridurre il rischio di rigetto immediato, è stato collegato al corpo di una donna in morte cerebrale. Nei tre giorni del periodo di osservazione, secondo il chirurgo a capo del team, l’organo ha funzionato bene. Per il settore degli xenotrapianti potrebbe essere un nuovo inizio, lungo una strada ancora ricca di incognite.
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I due fratelli di Pistoia di 19 e 23 anni sono stati trattati al Bambin Gesù di Roma (lei ad agosto 2021, lui a novembre 2020) dal gruppo di Franco Locatelli, nell’ambito della prima sperimentazione internazionale con CRISPR, avviata nel 2019 negli Stati Uniti. La terapia genica a base di CRISPR è servita a riattivare la produzione di emoglobina fetale, per compensare la loro emoglobina adulta resa difettosa dalla talassemia. Prima del trattamento avevano bisogno di trasfusioni di sangue ogni 15-20 giorni. Per saperne di più, il link all’articolo di Repubblica (riservato agli abbonati), e un mio approfondimento sull’uso di CRISPR per anemia falciforme e talassemia.
Un breve assaggio della puntata dedicata a CRISPR dalla trasmissione #Maestri su Rai3, con Edoardo Camurri e Anna Meldolesi. La puntata completa è su RaiPlay.
CRISPR è stata inventata dai batteri, prima che da Doudna e Charpentier. E se questo non bastasse, le due vincitrici del Nobel hanno dichiarato a più riprese che anche le prossime grandi scoperte arriveranno dai microbi. Eppure le cronache dell’era CRISPR continuano a privilegiare gli esperirmenti e le applicazioni i cui protagonisti sono esseri multicellulari. Per rimediare a questa colpevole disattenzione per le meraviglie del mondo microbico, ci siamo affidati al biotecnologo Stefano Bertacchi, autore del libro “Piccoli geni. Alla scoperta dei microrganismi”. Ecco il nostro colloquio su batteri e biotech.
Il pioniere sino-americano, celebre per aver adattato CRISPR alle cellule umane, ha illustrato le sue linee di ricerca al congresso annuale dei genetisti italiani.
Feng Zhang è considerato un mago dell’innovazione biotech. A 24 anni ha dato un contributo fondamentale all’invenzione dell’optogenetica, che serve a controllare il funzionamento delle cellule attraverso gli impulsi luminosi. A 32 ha capito come far funzionare il sistema batterico CRISPR nei mammiferi, il cui DNA è compartimentato e organizzato ben diversamente rispetto a quello dei microrganismi. Oggi di anni ne ha 40 e nelle provette del suo laboratorio, al Broad Institute di Boston, continuano a bollire idee originali. “Spero che troverete interessanti i progetti che illustrerò”, ha esordito il 24 settembre, quando si è collegato da remoto al meeting dell’Associazione Genetica Italiana. La sua lezione non ha deluso le aspettative. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Con i trattamenti sperimentali ci vuole molta cautela prima di poter parlare di successo, guarigione, cura. I benefici devono durare nel tempo e devono essere dimostrati in un certo numero di pazienti. Il rischio, quando si festeggia troppo presto, è di generare aspettative eccessive, illudere i malati in attesa di nuove soluzioni terapeutiche. Ma le storie dei primi pazienti trattati con CRISPR fanno ben sperare. Le sta seguendo la NPR americana, ecco i link per approfondire.
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