Quattro anni dopo il trattamento sperimentale per una malattia rara, questo bimbo è stato operato per un cancro, il primo causato da un virus molto usato come vettore, ma ora sta bene (Foto dalla news dell’ospedale CHOP)
La questione se la terapia genica con virus adeno-associati (AAV) possa causare la comparsa di tumori è stata oggetto, negli ultimi decenni, di un intenso dibattito. Finora le conoscenze sui meccanismi di azione e i dati accumulati negli anni su migliaia di pazienti sono apparsi rassicuranti. In effetti se gli AAV sono i vettori più usati per le terapie “in vivo” è proprio perché solitamente consegnano il loro pacchetto, contenente il gene terapeutico, nei paraggi del DNA del paziente, senza integrarlo al suo interno e dunque senza causare perturbazioni. Il bilancio rischi-benefici è destinato a cambiare adesso che è stato documentato il primo caso di tumore legato al loro utilizzo nell’ambito di una sperimentazione clinica? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Un’associazione francese e tre associazioni tedesche che rappresentano genetisti, agronomi e altre figure del mondo accademico e professionale impegnate nel settore delle biotecnologie vegetali hanno inviato una lettera ai membri del Parlamento europeo per sollecitare un voto contrario agli ultimi emendamenti presentati in fatto di nuove tecniche genomiche (NGT), note in Italia con il nome TEA (tecniche di evoluzione assistita). Il messaggio congiunto è indirizzato, in particolare, alla Commissione per l’ambiente, la salute pubblica e la sicurezza alimentare (ENVI). Difende il testo elaborato in anni di trattative dalle istituzioni europee (Trilogo) e risponde punto per punto ai critici. Ritardando ulteriormente l’approvazione della nuova regolamentazione, sostengono gli esperti, si ostacolerebbe lo sviluppo di soluzioni necessarie per affrontare la sfida climatica e si danneggerebbe la competitività dell’Europa (attualmente oltre il 50% della ricerca NGT con revisione paritaria proviene dalla Cina, mentre l’UE si ferma al 15%).
Per ora l’exploit ha funzionato sul topo, ma se in futuro questo approccio dimostrasse di funzionare anche su soggetti umani potremmo avere un nuovo potente metodo per produrre cellule Car-T “in vivo” anziché “ex vivo”, ovvero direttamente nel corpo del paziente. Il video qui sopra è in inglese, ma vale la pena guardarlo (attivare i sottotitoli automatici in italiano è semplice: basta cliccare su “Guarda su YouTube” e, una volta lì, cliccare sulla rotellina delle impostazioni che si trova in basso sul video; nel menù comparirà la dicitura “subtitles” o sottotitoli che può essere settata sull’italiano). In alternativa, potete leggere qui sotto un riassunto dello studio pubblicato su Nature da ricercatori dell’Università di San Francisco e dell’Innovative Genomics Institute.
In breve, la posta in gioco è sviluppare una terapia “pronta all’uso” che non richiederebbe un pretrattamento chemioterapico e rappresenterebbe una semplificazione straordinaria del complicato processo usato sinora per produrre linfociti T “armati contro i tumori”, le cosiddette CAR-T. Come spiega la news pubblicata sul sito dell’IGI, oggi i medici prelevano le cellule immunitarie del paziente, le inviano a una struttura specializzata dove vengono geneticamente riprogrammate per combattere in modo mirato il cancro (a cominciare dai tumori del sangue) e poi le infondono nuovamente nel sangue del paziente. Questo sistema funziona bene, ma i tempi e i costi rappresentano barriere insuperabili per migliaia di pazienti.
La novità è che Justin Eyquem e colleghi, con l’aiuto di CRISPR, sono riusciti a integrare una lunga sequenza di DNA in un sito specifico nei linfociti T umani senza estrarli dal corpo. Negli esperimenti descritti su Nature, eseguiti su topi con sistema immunitario umanizzato, i ricercatori hanno utilizzato questo approccio per trattare con successo leucemia aggressiva, mieloma multiplo e persino un tumore solido (sarcoma).
Anna Meldolesi modererà tre incontri dedicati a “Il grano che verrà”, “Dal laboratorio al campo” e “La scienza e le sue regole”. A seguire tutte le informazioni.
Il 14 e il 15 maggio a Roma, anche in diretta streaming (qui il programma completo e le informazioni logistiche). Segnaliamo, in particolare, l’intervento di Pamela RONALD (University of California, Davis) “From Genomes to Grains: Engineering Rice for a Changing Climate”, quello di Francesco SALAMINI (Linceo, Max-Planck-Institut für Züchtungsforschung, Colonia) “Agricoltura: storie di futuro” e la tavola rotonda finale con Michele MORGANTE (Università di Udine).
Gli attori Sean Penn e Octavia Spencer premiano Stuart H. Orkin (Harvard University) e Swee Lay Thein (National Institutes of Health)
Li chiamano “Oscar della scienza” per il glamour hollywoodiano, ma assomigliano sempre più spesso a un gran galà delle terapie avanzate. Qualche esempio? Nel 2015 Cameron Diaz aveva consegnato il premio per le scienze della vita alle inventrici di CRISPR Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier. Nel 2025 era stata la volta di David Liu, il padre dei correttori di basi, premiato da Jodie Foster e Lily Collins. Ed ecco che nel 2026 la giuria composta dai vincitori delle precedenti edizioni (tra cui i pionieri delle CAR-T e dei vaccini a RNA) ha deciso di fare un passo indietro, omaggiando sette scienziati che hanno indagato le basi genetiche di gravi malattie e hanno messo la comunità scientifica sulla strada giusta per cercare una cura. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Tra la fine degli anni ’90 e l’inizio degli anni 2000 andava di moda parlarne male: egotico, vendicativo, senza scrupoli, incarnava il diavolo agli occhi di chi non voleva che i capitali privati macchiassero l’innocenza della ricerca pubblica nella nascente genomica. Ma ormai la sfida lanciata da Craig Venter al consorzio pubblico del Progetto Genoma Umano è un ricordo lontano e lui non c’è più (è morto a 79 anni per un tumore, il 29 aprile 2026). L’ego ingombrante, dunque, ha smesso di fare ombra agli innegabili meriti. Eccone alcuni, in buona parte da condividere con il Nobel Hamilton Smith, che lo ha seguito in molte avventure e lo ha preceduto nell’uscita di scena lo scorso anno. (Continua su Le Scienze)
AGO.RAí (ASSEMBLEA GENERALE DI ORVIETO RAGAZZI) è un progetto ideato e promosso dall’IIS Majorana-Maitani di Orvieto che coinvolge gli studenti delle scuole superiori in una simulazione dell’Assemblea Generale del Parlamento Europeo. I partecipanti, suddivisi in sei commissioni, discutono e votano le risoluzioni da loro stessi elaborate sui temi proposti annualmente. Anna Meldolesi vestirà i panni dell’esperta audita per il tema ingegneria genetica/editing genomico.
Photo credit Brett Shipe / J. Craig Venter Institute
Craig Venter è stato il primo uomo a leggere il proprio genoma (la sua sequenza completa è stata pubblicata nel 2007). Ha potuto studiare le proprie predisposizioni genetiche e sottoporsi ai test più avanzati per verificarne l’attendibilità nel mondo reale. Nel 2014 ha lanciato una company chiamata Human Longevity proprio per costruire ponti tra sequenze e diagnosi. In questo modo nel 2016 aveva identificato e sconfitto un tumore alla prostata, ma scienza e fortuna non sono bastate a salvarlo una seconda volta nel 2026. Quando il 29 aprile se n’è andato, non aveva realizzato tutto quello che avrebbe voluto, ma più che abbastanza per assicurarsi un posto nella storia e forse anche per farsi apprezzare da molti dei suoi vecchi rivali. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]
L’Innovative Genomics Institute, fondato da Jennifer Doudna, torna a fare il punto sui trattamenti di editing in via di sperimentazione nel mondo per malattie genetiche e non solo
Fra i tagli alla ricerca dell’amministrazione Trump, la contrazione dei fondi di venture capital e le incertezze create dalle mutevoli politiche in ambiti confinanti, come i vaccini a RNA, l’ultimo anno è stato tutt’altro che tranquillo per le terapie basate sull’editing genomico. Ciò nonostante, i trial clinici hanno continuato a crescere e un paio di trattamenti si avvicinano alla commercializzazione. Inoltre il successo della prima terapia personalizzata sviluppata per un neonato con una malattia rara (Baby KJ) ha avviato un ripensamento regolatorio che promette di creare nuove opportunità. È questa l’ultima fotografia scattata dall’Innovative Genomics Institute, che monitora regolarmente progressi e prospettive della medicina CRISPR. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
CRISPeR MANIA 