CRISPR mini e altre clamorose novità

Credit: Mon Oo Yee/Innovative Genomics Institute

La natura offre un ricco repertorio di enzimi e i laboratori fanno a gara per perfezionarli. Ecco gli ultimi arrivati nella cassetta degli attrezzi per l’editing genomico. 

Dopo che Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno inventato CRISPR, meritandosi il Nobel, altri ricercatori si sono dati da fare per reinventarla, sviluppandone nuove varianti che promettono di fare più cose e farle meglio. Una delle menti più creative impegnate in questa attività di riprogettazione molecolare è il ricercatore di origine cinese Lei Stanely Qi. Il suo laboratorio all’Università di Stanford è diventato una miniera di novità. Suo è stato il primo modello di CRISPR con le forbici disattivate deliberatamente, per trovare il bersaglio senza tagliare (dCas). Sua è anche l’ultima arrivata: una Cas miniaturizzata per poter entrare più facilmente nelle cellule di cui si vuole modificare il genoma. (Continua su Osservatorio terapie Avanzate)

Riorganizzare i brevetti perché CRISPR sia di tutti

I segnali di buona volontà ci sono ma molto resta da fare, perché le rivendicazioni di proprietà intellettuale sulla tecnologia per l’editing genomico crescono vertiginosamente, soprattutto in Cina e negli Stati Uniti.  

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Summer news: cosa ci siamo persi

La prima chicca da recuperare è l’editing spiegato da zero a grandi e piccini sul sito dell’Innovative Genomics Institute diretto da Jennifer Doudna.

La seconda notizia è SEND: il nuovo modo per trasportare CRISPR nelle cellule si ispira ai retrotrasposoni ed è stato messo a punto dal gruppo di Feng Zhang (da un paper di Science).

Infine segnaliamo Nature Biotechnology che racconta le preoccupazioni e le proposte della comunità scientifica di fronte al rischio che l’editing possa causare drammatici riarrangiamenti cromosomici (cromotripsi) durante la terapia genica.

Il vino ha bisogno di innovazione genetica

(vigna friulana, dalla presentazione di M. Morgante)

CRISPeR Mania ha il piacere di pubblicare il testo della presentazione che Michele Morgante (Università di Udine) ha tenuto il 6 giugno al Workshop virtuale sulle biotecnologie Innovative e gli approcci regolatori organizzato dall’Ambasciata e dal Dipartimento dell’agricoltura degli Stati Uniti.

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L’editing in agricoltura, secondo C.S. Prakash

L’evoluzione del mais

L’8 e 9 giugno 2021 l’Ambasciata Usa ha organizzato un Workshop virtuale sulle biotecnologie innovative a cui hanno partecipato esperti di diversi paesi. Quello che segue è il testo dell’intervento di C.S. Prakash della Tuskegee University, uno degli scienziati più impegnati al mondo nel dibattito pubblico sul potenziale delle biotecnologie in agricoltura.

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La roadmap dell’Oms per l’editing del genoma

Due anni di consultazioni, 18 esperti in rappresentanza di tutte le aree geografiche, oltre 150 pagine di analisi. L’atteso rapporto dell’Organizzazione Mondiale della Sanità sull’editing del genoma umano è stato pubblicato il 12 luglio e si articola in tre parti: Un quadro per la governance, Raccomandazioni e Position Paper. Pur non essendo vincolanti, le indicazioni dell’Oms sono destinate a influenzare sia i governi che la comunità scientifica, poiché rappresentano il primo tentativo di mettere ordine su scala globale in un settore di ricerca tanto promettente quanto delicato. Non regole, ma coordinate per una roadmap che tiene conto di principi etici largamente condivisibili e approcci normativi concretamente utilizzabili. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

La svolta dell’editing in vivo

Credit: Intellia Therapeutics

Su Le Scienze oggi spiego perché è davvero importante l’ultimo exploit di Intellia Therapeutics, la company co-fondata da Jennifer Doudna, che insieme a un’altra società americana e altri partner internazionali ha da poco pubblicato un lavoro sul New England Journal of Medicine. Si tratta della sperimentazione clinica di una terapia genica a base di CRISPR per l’amiloidosi da accumulo da transtiretina. I sei pazienti trattati ne hanno tratto beneficio senza gravi effetti collaterali (NPR racconta l’esperienza di uno di loro), ma la rilevanza del trial va ben oltre questa malattia rara e fatale causata da mutazioni nella proteina TTR.

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