Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

Duchenne CRISPR

© STEVE GRAEPEL (da “Infographic: Treating Duchenne Muscular Dystrophy with CRISPR“, The Scientist, settembre 2018)

Era il 2013 quando i ricercatori hanno affilato per la prima volta le forbici molecolari di CRISPR contro la distrofia di Duchenne, nelle cellule in vitro. Nel 2016 la correzione genetica ha dimostrato di funzionare anche nei topi distrofici. Poi la scorsa estate sono arrivati risultati incoraggianti dal primo esperimento con i cani. A che punto siamo adesso nella battaglia contro questa gravissima miopatia che affligge 300.000 ragazzi nel mondo? Cosa aspettiamo ancora, prima di provare a editare le mutazioni a carico del gene della distrofina direttamente nei pazienti? Continua a leggere

Brevetti CRISPR e litigi

PatentDisputeIl panorama brevettuale di CRISPR è sempre più complesso e frazionato, anche a causa dello sviluppo di nuove varianti che si vanno affiancando alla classica Cas9. Ma la novità è che la contesa sul brevetto fondante sta arrivando a un punto di svolta, almeno negli Stati Uniti. Entro qualche settimana il Patent Office riconoscerà finalmente i diritti di proprietà intellettuale per l’invenzione di CRISPR a Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier e compagni. Resta da vedere quale sarà la reazione del gruppo rivale, quello di Feng Zhang, che si era già visto riconoscere la paternità dell’invenzione. La contesa epocale che è già un caso di scuola per gli studiosi di diritto brevettuale, dunque, potrebbe spegnersi o ravvivarsi. Intanto, comunque, c’è un’altra battaglia minore che si è già accesa, sull’utilizzo delle licenze.

L’editing genomico scommette su CasX

cas tree

L’albero evolutivo delle proteine Cas

Specchio specchio delle mie brame, chi è la più bella del reame? Fino a ieri la risposta era ovvia. Nel regno di CRISPR, la sovrana indiscussa è sempre stata la proteina Cas9. Questo enzima programmabile, dotato di affilate forbici molecolari, ha consentito a tutti i ricercatori del mondo di tagliare il DNA in modo facile e preciso. Oggi però su Nature debutta un’altra pretendente, che si chiama CasX. Questa nucleasi è più maneggevole, perché più piccina. È costituita da meno di mille aminoacidi, anziché 1.300. Perciò potrà essere caricata più facilmente sui virus che fanno il servizio navetta verso il nucleo cellulare, portando a destinazione gli ingredienti per effettuare le operazioni di editing genomico. Continua a leggere

CRISPR in via di sviluppo

iitaLa buona notizia è che in futuro potrebbero arrivare in tavola platani e banane ottenuti da progenitori ripuliti dai virus con l’editing genetico. Un gruppo keniota dell’International Institute of Tropical Agriculture ha annunciato i primi risultati su Communications Biology e l’inizio è incoraggiante. Soprattutto se si considera che questi frutti rappresentano un alimento base in tanti paesi, e che il patogeno in questione (banana streak virus) limita il pool per il miglioramento genetico. Continua a leggere

I topi CopyCat sfidano Mendel

white miceAll’apparenza sono dei semplici animali di laboratorio, ma al buio il loro mantello si illumina. In quel bagliore rossastro c’è la prova che tanti attendevano: con l’aiuto di CRISPR, anche i topi possono derogare alle leggi di Mendel. Lo stratagemma dei drive genetici si era già dimostrato efficace negli insetti, ma non era scontato che funzionasse con i mammiferi. Tra le due classi di animali c’è una divergenza evolutiva profonda e le differenze nei meccanismi dell’ereditarietà sono notevoli. Continua a leggere

CRISPR da ridere

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La materia oscura dell’universo è fatta di CRISPR. CRISPR è divisibile per zero. CRISPR ha scoperto Jennifer Doudna, non viceversa. Sfogliate questa galleria di tweet e, se ci avete preso gusto, procuratevi l’articolo che l’antropologa culturale Leah Lowthorp dedica a questo fenomeno sul Journal of American Folklore. Analizza le reazioni ironiche della comunità scientifica alle esagerazioni giornalistiche sugli strapoteri dell’editing genomico. L’Oscar dell’iperbole se lo è aggiudicato Wired nel 2015, perciò la studiosa si concentra sul twitstorm che ne è seguito. In risposta ai miti propagandati sulla copertina della rivista (“Zero fame, zero inquinamento, zero malattie. E la fine della vita che conosciamo”), Twitter è stata invasa dall’hashtag #CRISPRfacts. Il primo tweet è partito da Daniel MacArthur (Harvard-MIT). Poi è arrivata una tempesta di cinguettii (oltre 1.500 in due giorni) con riferimenti che vanno da Donald Trump e Beyoncé. Perché la CRISPeRmania è anche una cosa da ridere.