Il blog va in vacanza, a presto!
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CRISPR a Radio CICAP
Questioni di cuore (e di base-editing)
Su Le Scienze spiego che la sperimentazione clinica di Verve Therapeutics partita il 12 luglio è importante per almeno due motivi. Perché usa un correttore di basi al posto delle classiche forbici CRISPR. E perché si cimenta con un problema (l’eccesso di colesterolo LDL) che affligge milioni di persone. I dati preclinici erano molto incoraggianti (come avevo scritto per Osservatorio Terapie Avanzate), fra un anno faremo il punto sui primi risultati nell’umano.
Buon compleanno CRISPR!
II 17 agosto, se si considera il numero di Science su carta, le forbici genetiche Crispr compiranno 10 anni. Il lavoro che ne ha annunciato l’invenzione, infatti, usciva sulla rivista scientifica nell’estate 2012. Nel frattempo la tecnica è entrata in decine di sperimentazioni cliniche, ha ottenuto i primi successi e regalato il Nobel a Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna. In questo decennio, inoltre, Crispr si è evoluta. Non è più un’unica tecnica di modificazione genetica, ma una sigla ombrello, che ne comprende tante. Ognuna con i suoi pregi e qualche difetto. Luigi Naldini, pioniere della terapia genica alla vecchia e alla nuova maniera, condivide il diffuso entusiasmo per i risultati rapidamente ottenuti per alcune malattie rare. Ma il genetista dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano è poco incline alle celebrazioni e preferisce soffermarsi sui dubbi da fugare per proseguire in sicurezza il cammino.
Continua a leggereLa mappa completa della funzione dei geni
Un nuovo metodo basato su CRISPR consente di assegnare a ciascun gene umano il proprio compito, generando mutazioni mirate a tappeto e poi verificando nelle singole cellule come cambiano i trascritti di conseguenza.
Continua a leggereIl punto sugli xenotrapianti, su Le Scienze
Cosa sappiamo della causa di morte di David Bennett, il primo paziente con un cuore di maiale? Se è stato davvero un virus suino a far precipitare la situazione, com’è possibile che fosse sfuggito ai test prima dell’intervento? Che cosa comporta questo decesso per il futuro degli xenotrapianti? L’esperimento è stato un fallimento o un successo? Potete trovare le risposte a queste e altre domande sul numero di luglio di Le Scienze, dove firmo un approfondimento di sei pagine, con interviste alla massima specialista del rischio zoonosi negli xenotrapianti (Linda Scobie) e ai due maggiori esperti italiani di trapianti uomo-animale (Cesare Galli ed Emanuele Cozzi). Le risposte di Linda Scobie sono riportate per intero nell’edizione inglese di questo blog.
Dai piselli di Mendel ai gene drive. Com’è cambiata la genetica
Il 20 luglio del 1822, in un piccolo villaggio dell’attuale Repubblica Ceca, nasceva Gregor Mendel. Il suo compleanno è l’occasione per celebrare la nascita della genetica, ma anche per porsi qualche domanda scomoda. Concentrare tanta enfasi sul famoso esperimento dei piselli, nella divulgazione e nei libri di scuola, aiuta a capire la genetica del XXI secolo?
Continua a leggereUna nuova rivista, con tante cose CRISPR
Si chiama GEN Biotechnology ed è già arrivata alla terza uscita, ma io ho ricevuto solo ora il mio numero inaugurale su carta (grazie!). Ha lo stesso editore e la stessa passione per le frontiere biotech del CRISPR Journal. Ecco le gemme CRISPR contenute nella “inaugural issue”:
On the money – CRISPR genome editing into the second decade (by G. Livshits)
News and views – Outsmarting delivery barriers in vivo: base editing via next-generation virus-like particles (by Ross C. Wilson)
Review – Gene editing: the next breakthrough technology in our 10,000-year journey of crop improvement (by W. Smic)
Review – Genome editing of pluripotent stem cells for adoptive and regenerative cell therapies (by R. Blassberg)
Stessa musica, cambia il volume. Così l’epi-editing regola i geni
Gli ultimi risultati del San Raffaele-Telethon dimostrano il grande potenziale degli editor che non modificano le sequenze del DNA ma soltanto l’intensità della loro espressione.
Immaginate le manopole di uno stereo, meglio ancora le leve sul pannello di controllo di un mixer audio. Per un’esecuzione ottimale della colonna sonora alcune frequenze devono sentirsi forte, altre piano. Il lavoro che fanno i tecnici del suono assomiglia a quello degli editor dell’epigenoma, che sciolgono o stringono le spire del DNA per rendere questo o quel tratto più o meno attivo, perché più o meno accessibile al macchinario di trascrizione cellulare. Questo approccio flessibile potrebbe superare alcuni dei limiti dell’editing genetico classico, riducendo i rischi di effetti indesiderati e allargando il ventaglio delle malattie trattabili. Una speranza in questo senso viene dagli esperimenti per il controllo del colesterolo del gruppo di Angelo Lombardo illustrati a Washington a maggio. [Il mio pezzo continua su Osservatorio Terapie Avanazate]
CRISPR a Ferrara
CRISPeR MANIA 