Targeting mirato: come mandare CRISPR a bersaglio

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Immaginate di lanciare un trilione di freccette e che tutte quante colpiscano il centro del bersaglio. Per raggiungere questo livello di precisione con l’editing genetico bisognerebbe veicolare in modo intelligente il macchinario molecolare per la correzione del DNA (CRISPR o una sua variante) nel corpo dei pazienti, introducendolo soltanto nelle cellule difettose e bypassando i tessuti sani. I vantaggi sarebbero molteplici: massima efficienza di intervento, zero sprechi, minori rischi in termini di tossicità, immunogenicità, mutazioni indesiderate. Come si può ottenere un targeting così mirato? Agendo su diversi livelli, spiegano su Nature Biotechnology Jennifer Doudna e tre ricercatori del suo Innovative Genomics Institute. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

ISAAA: una finestra sull’editing vegetale

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Compito del blog è anche segnalare fonti autorevoli per restare aggiornati. L’ISAAA è un’organizzazione internazionale no-profit impegnata a censire le applicazioni agrobiotecnologiche e fare corretta informazione. Segnaliamo volentieri il suo supplemento dedicato all’editing, che nell’ultimo numero si occupa di una varietà di riso ad accresciuta produttività pronta per la coltivazione in India, un altro riso resistente alla siccità sviluppato anch’esso nei laboratori indiani, un tipo di patate geneticamente corrette per ridurre gli sprechi in Cile e, per finire, lo scanner per individuare gli interruttori genetici delle piante messo a punto a Berkeley. Buona lettura!

La nuova company ispirata da Baby KJ

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La Nobel Jennifer Doudna e il pioniere Fyodor Urnov hanno fondato una company che si cimenterà anche con l’editing delle malattie rare a cominciare dalla fenilchetonuria o PKU

Il problema è noto: tante patologie sono teoricamente trattabili correggendo i difetti genetici responsabili con l’aiuto degli strumenti CRISPR, ma farlo rischia di essere difficile e persino impossibile per ragioni di rigidità regolatoria e insostenibilità economica. Il caso del primo neonato trattato con una terapia di editing sviluppata su misura a tempo di record (il piccolo KJ Muldoon) ha rappresentato una splendida dimostrazione di principio. Ma ha lasciato tanti genitori di bambini con malattie rare a chiedersi: quando arriverà il nostro turno? Mentre tra gli specialisti serpeggia da tempo la domanda: gli investitori torneranno a considerare l’editing come un approccio profittevole su cui ha senso investire?(Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Illustrare CRISPR con grazia e rigore

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Stanchi di illustrare articoli e presentazioni sull’editing genomico con i soliti disegni di forbici genetiche e coltellini svizzeri multifunzione? Forse non sapete che l’Innovative Genomics Institute, quello fondato dall’inventrice di CRISPR Jennifer Doudna, offre gratuitamente le immagini sviluppate dai suoi grafici per scopi didattici e non commerciali. Date un’occhiata alla sezione Science x Art del loro sito, da cui è ripresa anche questa immagine, e al loro glossario illustrato.

L’atlante dei genomi vegetali

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Mentre impariamo a rimodellare i genomi cresce anche il bisogno di organizzare in modo efficiente e accessibile le informazioni. Ormai sono stati sequenziati più di mille genomi di piante, con un’accelerazione crescente, dunque è una buona notizia che la comunità dei genetisti vegetali possa contare su PubPlant, il nuovo atlante interattivo, aggiornabile e liberamente accessibile presentato su Frontiers in Plant Science. Ne ha scritto la rivista The Scientist, paragonandolo a una sorta di Google Maps del DNA vegetale, utile per trovare più rapidamente regioni genomiche chiave per tratti come la resistenza, la qualità nutrizionale o gli adattamenti al clima. (Credit immagine: Salk Institute-USDA)

Baby KJ nella top ten di Nature

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Ogni dicembre Nature sceglie le 10 persone dell’anno, quelle che più hanno segnato l’anno che si appresta a finire. Per il 2025 non poteva mancare il piccolo KJ Muldoon di cui tante volte abbiamo scritto. Il primo neonato destinatario di un trattamento CRISPR sviluppato soltanto per lui, l’ispiratore di nuove regole per la sperimentazione di terapie avanzate per le malattie rare, la mascotte di cui malati, familiari, medici e scienziati avevano bisogno per guardare con più fiducia al futuro dell’editing in medicina.