CRISPR ridà l’udito ai topi di Beethoven

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Si chiamano topi di Beethoven in onore del celebre compositore che perse l’udito intorno ai trent’anni di età. Gli esemplari di questo ceppo, infatti, sono un modello sperimentale per lo studio della sordità genetica, perché portatori di una mutazione puntiforme che, col passare del tempo, finisce per renderli sordi. Ora un gruppo del Broad Institute ha dimostrato di poter fermare questo processo degenerativo, grazie alla terapia genica basata sulla tecnica CRISPR. Il lavoro, appena pubblicato su Nature, porta la firma del chimico David Liu, che proprio questa settimana è stato indicato dalla stessa rivista come una delle 10 personalità più significative dell’anno, per aver messo a punto i correttori di basi capaci di cambiare le singole lettere del DNA. Continua a leggere →

Chi è David Liu, nuova stella di CRISPR

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Californiano, figlio di un ingegnere aerospaziale e di una fisica, entrambi originari di Taiwan. È il 44enne David Liu la stella di CRISPR che ha brillato di più nel 2017, almeno secondo Nature, che lo ha inserito tra le personalità che hanno reso speciale l’anno che sta per finire. A giudicare da un vecchio profilo pubblicato su Harvard Gazette il chimico del Broad Institute sarebbe perfetto per una puntata della serie cult The Big Bang Theory.  Continua a leggere →

Le 10 metafore più usate per CRISPR

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Doudna Zhang metaphorsUn’immagine vale più di mille parole, e la scienza ha sempre fatto uso di metafore, analogie e similitudini a forte impatto visivo per descrivere concetti e processi che altrimenti sarebbero risultati difficilmente comprensibili. Il dibattito sul potere di persuasione esercitato con questo tipo di strategie comunicative è aperto. Fatto sta che in passato qualcuno si è interrogato sulle conseguenze regolatorie delle scelte lessicali adottate in relazione ad altre tecnologie: internet è un’autostrada, una nuvola o un ecosistema? Ora dunque è lecito ragionare su come convenga rappresentare CRISPR. È il pugno della vittoria che mette i geni KO o la mano di Dio? Un artificiere che disinnesca le bombe genetiche, un meccanico che ripara il genoma, un chirurgo dotato di bisturi? Continua a leggere →

L’editing incontra l’epigenetica

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lucine crisprCorreggere tre malattie genetiche senza cambiare neppure una lettera del DNA. Può sembrare impossibile ma per riuscirci è bastato far incontrare le due tendenze più calde della ricerca in biomedicina. Una è la tecnica CRISPR, che consente di intervenire in modo mirato sui geni bersaglio grazie all’utilizzo di una macchina molecolare programmabile. L’altra è l’epigenetica, ovvero lo studio delle modificazioni chimiche che influiscono su accensione e spegnimento dei geni anziché sulla successione delle loro lettere. Da questa unione è nato un approccio che può essere chiamato editing epigenetico, perché le correzioni sono precise e puntuali come nella lavorazione editoriale di un testo (l’editing appunto), e perché avvengono a un livello che sta al di sopra di quello genetico (epi-genetico). Continua a leggere →

Gene drive: l’esperimento è (anche) sociale

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Harvard Mag Pete RyanScegliete una parola per completare la frase. “I gene drive sono un ambizioso esperimento di …”. Genetica? Ecologia? Evoluzione? Ovviamente i gene drive sono tutto questo e di più. A pensarci bene, rappresentano anche un grande esperimento di tipo sociale, su comunicazione del rischio, public engagement, processi partecipativi. Non sappiamo ancora se questi “acceleratori genetici”, progettati per favorire la diffusione di geni di interesse con l’aiuto di CRISPR, funzioneranno in campo aperto come ci si augura. Se ci permetteranno davvero di impedire agli insetti vettori di trasmettere malattie killer come la malaria o se ci consentiranno di eliminare le specie invasive che minacciano la biodiversità degli ecosistemi insulari. Per arrivare a scoprirlo sarà necessario prima di tutto negoziare (con l’opinione pubblica, i gruppi di pressione, i regolatori, i governi) il via libera per sperimentare la tecnologia fuori dai laboratori, in condizioni controllate. Oggi questa impresa per la costruzione di un consenso condiviso prende ufficialmente le mosse con l’impegno sottoscritto su Science dai grandi sponsor della ricerca sui gene drive. Tra le organizzazioni che hanno aderito ci sono fondazioni e istituti di ricerca sparsi tra Stati Uniti e India, Nuova Zelanda e Canada, Gran Bretagna e Francia. In prima fila, naturalmente, la Fondazione di Bill e Melinda Gates con il suo progetto Target Malaria.  Continua a leggere →

Rec-Stop-Play: CRISPR diventa un registratore biologico

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Con i normali registratori vocali basta premere il tasto Rec per avviare la registrazione, Stop per fermarla, Play per ascoltare. Ora un gruppo della Columbia University ha ideato un sistema per fare qualcosa del genere nei sistemi viventi, registrando i cambiamenti che avvengono dentro e intorno alle cellule. Il nuovo registratore biologico si chiama Trace e ci aiuterà a studiare quello che avviene in habitat aperti come il mare, o difficilmente accessibili come l’intestino dei mammiferi. Al posto della musica o delle voci, si registrano le tracce lasciate dalle fluttuazioni molecolari, che riflettono l’andamento di particolari vie metaboliche, gli alti e bassi dell’espressione genica, le relazioni tra le cellule di una popolazione. Come supporto, invece delle vecchie bobine, c’è il DNA. Sequenziarlo, alla fine, equivale a riascoltare la registrazione. Ma come si fa a incidere il nastro? Continua a leggere →

Ciak si gira. CRISPR filmata in tempo reale (wow!)

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Il miglior film che abbia visto negli ultimi anni. Sono senza parole. Strabiliante. Super cool. Oltre tremila retweet e decine di commenti estasiati, è questo il bottino incassato su Twitter da Hiroshi Nishimasu (Università di Tokio), con il primo video che mostra CRISPR in azione in tempo reale. Questa volta non è una ricostruzione artistica, non si tratta di un’animazione. E’ proprio lei: la proteina Cas9 ripresa mentre fa il suo lavoro. Continua a leggere →

Le dita di zinco agguantano CRISPR. È derby?

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sangamo tweetQuesta settimana è arrivata la notizia del primo paziente editato “in vivo” (non “ex vivo”, vedi nota sotto). Editato sì, ma non con CRISPR, con una nucleasi a dita di zinco (ZFN). Ma come, una tecnica quasi dimenticata ruba la scena alla regina del’editing? E’ un po’ come se il figlio del vento Carl Lewis (campione degli anni ’80 e ’90) avesse battuto Usain Bolt. Non il Bolt dei Mondiali di Londra, quello delle Olimpiadi di Rio. In qualche caso la stampa ha giocato sull’equivoco, e bisognava arrivare quasi in fondo agli articoli per capire quale sistema era stato usato su Brian Madeux, per cercare di trattare la sua sindrome di Hunter. Insomma in un certo senso la breaking news di questa settimana ha sfruttato il traino mediatico di CRISPR, pur riguardando una tecnologia diversa che molti consideravano ormai sul viale del tramonto. E su twitter per un po’ ha tirato aria di derby. Continua a leggere →