Due lavori, pubblicati su Nature Communications e The CRISPR Journal, suggeriscono che l’ultima tendenza in atto è progettare kit assemblabili dentro alla cellula, modulari e multitasking. Anziché fondere la Cas9 ad altri enzimi, si forniscono i ganci molecolari (nanocorpi o aptameri) per reclutare i singoli pezzi. La strategia può servire sia per fare editing dell’epigenoma che per fare base editing. Ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate.
Correggere tre malattie genetiche senza cambiare neppure una lettera del DNA. Può sembrare impossibile ma per riuscirci è bastato far incontrare le due tendenze più calde della ricerca in biomedicina. Una è la tecnica CRISPR, che consente di intervenire in modo mirato sui geni bersaglio grazie all’utilizzo di una macchina molecolare programmabile. L’altra è l’epigenetica, ovvero lo studio delle modificazioni chimiche che influiscono su accensione e spegnimento dei geni anziché sulla successione delle loro lettere. Da questa unione è nato un approccio che può essere chiamato editing epigenetico, perché le correzioni sono precise e puntuali come nella lavorazione editoriale di un testo (l’editing appunto), e perché avvengono a un livello che sta al di sopra di quello genetico (epi-genetico). Continua a leggere
CRISPeR MANIA 