CRISPR punta dritto al cuore

Photo credit Singularity Hub

L’ultima sfida è proteggere il tessuto cardiaco dai danni causati dall’infarto. Ma sono centinaia le malattie devastanti che colpiscono il miocardio o altri muscoli e sono causate da mutazioni che potrebbero essere corrette con l’editing genetico. Dalla distrofia di Duchenne alle cardiomiopatie, alcuni risultati preliminari fanno ben sperare.   

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CRISPR, ultima edizione

crispr-latest-edition[8047]Non passa giorno senza che CRISPR faccia notizia. Febbraio è iniziato con l’editing di cellule umane con mutazioni legate alla distrofia muscolare di Duchenne (Science Advances) e di topi affetti da retinite pigmentosa (bioRxiv, presto anche sul CRISPR Journal). Segnaliamo anche una notizia che ci era sfuggita a gennaio: come ottenere cellule staminali pluripotenti crispando un solo gene (Cell Stem Cell).

L’editing incontra l’epigenetica

lucine crisprCorreggere tre malattie genetiche senza cambiare neppure una lettera del DNA. Può sembrare impossibile ma per riuscirci è bastato far incontrare le due tendenze più calde della ricerca in biomedicina. Una è la tecnica CRISPR, che consente di intervenire in modo mirato sui geni bersaglio grazie all’utilizzo di una macchina molecolare programmabile. L’altra è l’epigenetica, ovvero lo studio delle modificazioni chimiche che influiscono su accensione e spegnimento dei geni anziché sulla successione delle loro lettere. Da questa unione è nato un approccio che può essere chiamato editing epigenetico, perché le correzioni sono precise e puntuali come nella lavorazione editoriale di un testo (l’editing appunto), e perché avvengono a un livello che sta al di sopra di quello genetico (epi-genetico). Continua a leggere