L’ultima sfida è proteggere il tessuto cardiaco dai danni causati dall’infarto. Ma sono centinaia le malattie devastanti che colpiscono il miocardio o altri muscoli e sono causate da mutazioni che potrebbero essere corrette con l’editing genetico. Dalla distrofia di Duchenne alle cardiomiopatie, alcuni risultati preliminari fanno ben sperare.
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Dalle prime idee sul base-editing abbozzate in uno scambio via email (2013) fino all’invenzione del prime-editing, che è un vero e proprio sistema “trova-e-sostituisci” per il DNA (2019), dal primo successo preclinico per la progeria (2021) fino alla recentissima autorizzazione della sperimentazione clinica per le coronopatie (2022). Non perdetevi questo aggiornatissimo video-racconto fatto dal mago dell’editing di nuova generazione David Liu per l’evento Life Itself della CNN.
Due lavori, pubblicati su Nature Communications e The CRISPR Journal, suggeriscono che l’ultima tendenza in atto è progettare kit assemblabili dentro alla cellula, modulari e multitasking. Anziché fondere la Cas9 ad altri enzimi, si forniscono i ganci molecolari (nanocorpi o aptameri) per reclutare i singoli pezzi. La strategia può servire sia per fare editing dell’epigenoma che per fare base editing. Ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate.
La mia lezione del 19 gennaio 2021, per il ciclo di incontri dedicati alla chimica della Centrale del’Acqua di Milano
Un paper su Nature firmato dal mago dei correttori di basi David Liu insieme a un gigante della genetica medica, Francis Collins, ha acceso le speranze. Per ora si tratta di risultati sui topi, ma si tratta di risultati eclatanti. Basta un’iniezione per correggere la singola lettera sbagliata in una varietà di tessuti diversi e raddoppiare la vita ai topini portatori della mutazione della progeria umana. Ecco come Francis Collins (ex direttore del Progetto Genoma Umano, ora a capo dei National Institutes of Heatlh americani) racconta il lavoro nel suo blog. Ed ecco come inizia l’articolo che ho scritto su Le Scienze.
Continua a leggereDall’alba delle tecnologie pre-CRISPR fino all’orizzonte del Prime Editing. Le carte in alta risoluzione sono disponibili qui.
Californiano, figlio di un ingegnere aerospaziale e di una fisica, entrambi originari di Taiwan. È il 44enne David Liu la stella di CRISPR che ha brillato di più nel 2017, almeno secondo Nature, che lo ha inserito tra le personalità che hanno reso speciale l’anno che sta per finire. A giudicare da un vecchio profilo pubblicato su Harvard Gazette il chimico del Broad Institute sarebbe perfetto per una puntata della serie cult The Big Bang Theory. Continua a leggere
CRISPeR MANIA 