Abbiamo scritto tanto su questo bimbo che è diventato la mascotte dell’editing su misura, grazie a un trattamento sviluppato a tempo di record solo per lui, e siamo felici di vederlo in ottima forma, con l’abito delle grandi occasioni per il summit di STAT!
Cinque puntate, di una ventina di minuti ciascuna, per raccontare lo stato dell’arte delle nuove biotecnologie (NGTs o TEA che dir si voglia) in Italia. In questo podcast voluto dal più importante ente di ricerca agroalimentare del paese (CREA, affiliato al Ministero dell’agricoltura) potrete sentire la voce di tanti ricercatori e ricercatrici, rappresentanti delle istituzioni che si sono impegnati su questo tema e dirigenti delle organizzazioni che rappresentano gli agricoltori. Buon ascolto!
Insieme a me ci saranno Stefania Masci (presidente della Società Italiana di Genetica Agraria), Alessandro Nicolia (ricercatore CREA, artefice del pomodoro TEA resistente alle orobanche), Silvia Giuliani (Assosementi) e molti altri, tra cui rappresentanti di istituzioni, industria e Confagricoltura – Link al programma
Se conoscete Alta Charo, sapete già che è una delle bioeticiste più influenti (e simpatiche) della scena internazionale. In questo video spiega perché le terapie geniche sono “un miracolo medico e un disastro economico”, per poi allargare il focus a questioni più generali come le tensioni tra etica individuale, professionale e collettiva. Se preferite leggere piuttosto che ascoltare, sotto c’è un adattamento in italiano della sua video-intervista per il Museum of Science di Boston.
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Una tavola rotonda ha fatto il punto sulle lezioni apprese nel campo del manufacturing durante la corsa a salvare il neonato americano con un trattamento di editing su misura
Lo sforzo congiunto che la scorsa primavera ha salvato il piccolo KJ Muldoon ha meritato una copertura stampa ampia e dai toni entusiasti. Ma c’è una parte della storia che i media hanno trascurato, quella che segue l’invenzione del trattamento e precede la sua somministrazione. Dopo aver capito come correggere un difetto genetico (editing) e aver trovato il vettore giusto per raggiungere le cellule bersaglio (delivery), bisogna produrre gli ingredienti in tempi rapidi, con costi sostenibili e nel rispetto degli standard clinici. La celebre battuta di Inder Verma andrebbe aggiornata, non basta più dire che “ci sono tre problemi nella terapia genica: delivery, delivery e delivery”. Esiste almeno una quarta sfida: il manufacturing. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
La scorsa primavera avevamo riferito della possibile caduta in disgrazia della tecnologia dell’RNA messaggero presso l’amministrazione americana. Nonostante il Nobel a Katalin Karikó e Drew Weissman, nonostante i milioni di vite salvate dai vaccini a RNA durante la pandemia di Covid. Com’è andata a finire?
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Nature Biomedical Engineering ha presentato un chatbot creato appositamente per aiutare i principianti a fare i primi esperimenti e facilitare il lavoro ai ricercatori già esperti
Da quanto è stata descritta su Science nel 2012, nel celebre paper di Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, il successo della tecnica CRISPR è stato spiegato con una serie di aggettivi: economica, precisa, facile da usare. Ma poiché tutto è relativo, vale la pena chiedersi: facile quanto e rispetto a cosa? Se confrontata con le precedenti piattaforme di editing genetico, CRISPR è molto più semplice da adoperare. Mentre prima solo pochi centri altamente specializzati potevano eseguire questi esperimenti, con CRISPR può bastare un laboratorio standard, una manualità da comune biologo e una buona dimestichezza con la bioinformatica. I novellini però hanno bisogno di una guida e anche i ricercatori esperti possono incontrare dei problemi. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Una piccola carrellata delle notizie che ci siamo persi durante il mese di agosto. L’agenzia Reuters racconta le polemiche sui cavalli editati dalla Kheiron Biotech per il potenziamento dei muscoli. In Argentina le tecnologie riproduttive veterinarie sono all’avanguardia e il ricorso alla clonazione in campo ippico è accettata, ma per ora gli animali geneticamente editati non sono ammessi alle competizioni di polo.
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Dopo il successo del trattamento preparato su misura per un neonato parte la nuova iniziativa dell’Innovative Genomics Institute finanziata dalla fondazione Chan Zuckerberg
Lo scorso maggio ha fatto clamore il caso di baby KJ, il bimbo affetto da un grave disturbo metabolico che ha ricevuto una terapia sviluppata soltanto per lui in soli sei mesi di tempo. Il rapido miglioramento delle sue condizioni e le sue dimissioni dall’ospedale hanno lasciato la comunità dei pazienti rari con una domanda: si è trattato di un exploit irripetibile o di un modello di intervento replicabile? La risposta giusta potrebbe essere la seconda, come testimonia la nascita del Center for Pediatric CRISPR Cures in California. Il centro, che sarà diretto da Fyodor Urnov, parte con la missione di sviluppare trattamenti di editing personalizzati per otto piccoli pazienti con difetti congeniti del metabolismo e del sistema immunitario. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
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