Xenotrapianti, cresce l’attesa per il primo trial

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Non esiste ancora un consenso sul modo migliore per umanizzare gli organi di maiale ma i recenti progressi hanno convinto l’agenzia americana Fda a dare il via libera.

Il primo trial clinico coinvolgerà 6 persone e, se i risultati saranno positivi, potrà estendersi a 44. La sopravvivenza a sei mesi dallo xenotrapianto sarà considerata un indicatore di successo, anche se non è chiaro in quanti casi dovrà essere raggiunto questo traguardo. In attesa che cominci la sperimentazione – autorizzata a febbraio dall’ente competente Usa – gli occhi sono puntati su Timothy Andrews, che oltre quattro mesi fa ha ricevuto un rene di suino editato, grazie a un’autorizzazione una tantum in regime compassionevole. L’uomo ha battuto il record detenuto in precedenza da Towana Looney (quattro mesi e 9 giorni con uno xeno-rene) e, nel momento in cui scriviamo, sta bene. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Baby KJ è un simbolo di speranza, ma è un successo replicabile?

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La terapia personalizzata di editing sviluppata a tempo di record per il neonato americano ha richiesto studi preliminari, circostanze favorevoli e un eroico sforzo collettivo

Dopo 307 giorni il piccolo KJ Muldoon è stato dimesso dal Children’s Hospital di Philadelphia (CHOP) e per l’occasione ha indossato una minuscola veste da neolaureato, con tanto di toga e tocco azzurri. Il bimbo, nato 10 mesi fa con un grave disordine metabolico, ha ricevuto una terapia di editing genomico sviluppata esclusivamente per lui e i suoi evidenti progressi sono stati salutati da molti commentatori come l’inizio di una nuova stagione per la medicina di precisione. Un mese dopo la pubblicazione del suo caso sul New England Journal of Medicine proviamo a capire come hanno fatto i ricercatori a sviluppare il trattamento in soli sei mesi e se l’exploit potrà essere replicato per i tanti pazienti rari in attesa di cure salvavita. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Brevettare le piante TEA sarà possibile?

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Bruxelles è alla ricerca di un compromesso sul nodo dei brevetti dopo che il Parlamento europeo ha introdotto un emendamento per vietarli all’interno del regolamento sulle nuove tecniche genomiche

La revisione del quadro regolatorio sulle piante geneticamente modificate in corso in Europa ha lo scopo di tenere il passo con i progressi tecnologici e favorire lo sviluppo di un’agricoltura sostenibile. La comunità scientifica, l’industria sementiera e le principali associazioni degli agricoltori ne giudicano positivamente l’impianto, ma c’è ancora qualche diavolo nascosto nei dettagli.    

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Un reset della bioetica? Lo chiede l’Osservatorio Globale

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Un summit negli Usa e un numero speciale del CRISPR Journal hanno ospitato una pluralità di voci che chiedono un dibattito allargato nel nome di cosmopolitismo e partecipazione. Ma cosa significa esattamente? (Continua su Osservatorio terapie Avanzate)

Emma e i linfociti infiltranti

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Emma Dimery aveva 23 anni quando le hanno diagnosticato un cancro al colon al quarto stadio. Nel successivo decennio ha provato di tutto, invano: chirurgia, chemioterapia, radiazioni, immunoterapia “classica”. Finché nel marzo del 2023 non ha ricevuto un’infusione di linfociti infiltranti il tumore (TIL) editati con CRISPR in corrispondenza di un gene chiave (il checkpoint CISH). Da allora è in remissione completa, del suo tumore sembra non esserci traccia. Il suo caso è stato presentato al meeting annuale dell’American Association for Cancer Research che si è tenuto da poco a Chicago, e contemporaneamente Emil Lou e colleghi hanno pubblicato i risultati della sperimentazione su Lancet Oncology. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

I gene drive e l’etica dell’estinzione programmata

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Sin dalle sue origini Homo sapiens ha spinto molte specie sull’orlo dell’estinzione, e talvolta irrimediabilmente oltre. Lo abbiamo fatto per sfamarci, difenderci, colonizzare, coltivare, bonificare, arricchirci. Spesso senza esserne pienamente consapevoli. Farlo oggi, intenzionalmente, nell’epoca dei trattati sulla biodiversità e degli sforzi per la conservazione, può apparire come un atto assurdo ed estremo. Ma non mancano gli esempi di organismi considerati altamente nocivi per la salute o per l’ambiente. In quali circostanze sarebbe ammissibile eliminarli ricorrendo alle tecnologie genetiche? Abbiamo il diritto di cancellare dalla faccia della Terra un’altra forma di vita? Probabilmente queste domande non hanno una sola risposta giusta, ma un gruppo di biologi, ecologi, naturalisti, bioeticisti e scienziati sociali ha organizzato un workshop per discuterne e ha provato a rispondere sulla rivista Science analizzando tre casi concreti: la mosca assassina (Cochliomyia hominivorax) in Sud America, la zanzara della malaria (Anopheles gambiae) in Africa, i topi e i ratti (Mus musculus, Rat­tus rattus, Rattus norvegicus) nelle isole dell’Oceania. [Continua su Le Scienze]

Piacere KJ, sono il primo neonato trattato con CRISPR su misura

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L’annuncio è arrivato ieri al meeting annuale della Società americana di terapia genica e cellulare e in contemporanea sul New England Journal of Medicine. Io ne ho scritto su Le Scienze, ma questa storia vale la pena di vederla, oltre che leggerla. Per chi non è a suo agio con l’inglese, riporto sotto il trascritto in italiano.

PS: Prima di KJ, c’era stato il caso di Terry Horgan, affetto da distrofia muscolare, ma il trattamento personalizzato per lui era arrivato troppo tardi e non ce l’aveva fatta a superare una reazione avversa. Dunque sì, possiamo dire che KJ rappresenta una prima volta: la prima volta in cui l’editing genomico è stato usato presto, in fretta e su misura, tanto da poter sperare davvero nel lieto fine.

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La carne CRISPR e il difficile dibattito sul benessere animale

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Il settore zootecnico è quello in cui le modificazioni genetiche classiche hanno incontrato più resistenza ma presto i consumatori americani potranno mettere in tavola la carne dei primi animali editati: i maiali immuni al virus PRRS.

Costine con salsa BBQ, pulled pork, bacon croccante. Nel prossimo futuro chi andrà negli USA probabilmente avrà l’opportunità di assaggiare i classici piatti della tradizione americana in veste geneticamente editata. La Food and Drug Administration infatti ha dato il via libera ai primi maiali il cui genoma è stato corretto con CRISPR per renderli resistenti a una grave malattia virale: la sindrome riproduttiva e respiratoria suina (PRRS). L’occasione è ghiotta anche per i vegetariani come me, perché consente di ragionare sull’applicazione dell’editing genetico al settore zootecnico e magari anche di sfidare qualche pregiudizio frutto della cattiva informazione. Se avete visto il fortunato film-documentario di Giulia Innocenzi Food for profit, ad esempio, è quasi inevitabile che vi siate fatti un’idea sbagliata dell’ingresso delle biotecnologie avanzate in questo comparto.

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I 7 geni di Mendel

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Altro che sette nani di Biancaneve, avete mai provato a ricordare i sette caratteri studiati nei piselli da Mendel? Semi lisci o rugosi, semi gialli o verdi, fiori bianchi o viola…sinceramente io mi fermavo qui, finché non ho letto dell’ultimo studio pubblicato su Nature. Unendo le forze il John Innes Centre di Norwich in Gran Bretagna e l’Istituto di genomica agraria di Shenzhen, in Cina, hanno identificato i geni di Mendel ancora mancanti, risolvendo un enigma di storia della scienza e ponendo le basi per un balzo in avanti nel miglioramento genetico di una risorsa alimentare buona e nutriente ma troppo spesso trascurata dai genetisti.

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