World CRISPR Day: micro-mondi e mega-prospettive

Il 20 ottobre la comunità di CRISPR è solita riunirsi virtualmente per festeggiare i successi, discutere i problemi, prepararsi alle prossime sfide (Osservatorio Terapie Avanzate ne parla qui). In Italia Assosementi ha colto l’occasione della ricorrenza per sottolineare il potenziale di CRISPR in agricoltura, attraverso quattro casi studio: il mais resistente alla siccità, i pomodori arricchiti di vitamina D, il frumento resistente ai funghi e le viti immuni alle malattie fungine. Il bello della piattaforma CRISPR è proprio questo: può arrivare dappertutto e servire tanti scopi diversi, può curare le cellule umane e fiorire nei campi. Pensare alle scale di grandezza che è in grado di abbracciare ha l’effetto di una vertigine genomica. Proviamo a farlo con l’aiuto del CRISPR Journal che dà i numeri nell’ultimo editoriale intitolato “Extreme Genome Editing”.

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Craspasi, le nuove sorprendenti forbici CRISPR

Fonte: Ailong Ke

Il modello classico di CRISPR taglia il DNA. Altre versioni recidono l’RNA. Ma adesso nella cassetta degli attrezzi delle nuove biotecnologie potrebbe arrivare uno strumento che prende di mira le proteine: una caspasi guidata da CRISPR, già ribattezzata Craspasi. Quello che resta costante è che tutti questi strumenti sono programmabili, grazie alla molecola guida che individua il bersaglio desiderato. Non fanno come i trituradocumenti, piuttosto agiscono come bisturi. Eliminare selettivamente le proteine, unendo i poteri di programmabilità di CRISPR con la capacità di tagliare le proteine delle caspasi, potrebbe essere molto utile sia per la ricerca di base che per quella applicata.

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Nuove tecniche genomiche: i risultati della consultazione UE

Il 29 aprile scorso la Commissione europea ha lanciato una consultazione pubblica online sull’opportunità di riformare il quadro regolatorio UE in modo da tenere il passo con gli avanzamenti scientifici e tecnologici. I risultati, diffusi sul sito della consultazione, fotografano una chiara maggioranza a favore di un ripensamento delle attuali regole, approvate quando le Nuove Tecniche Genomiche (NGT) come la mutagenesi mirata (ovvero CRISPR) non esistevano ancora. Ecco i dati principali, nella sintesi preparata da Cibo per la mente:

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Exa-cel, la prima terapia CRISPR si avvicina al traguardo

Rodger Novak (qui a sinistra) è il presidente di CRISPR Therapeutics, company fondata nel 2013 insieme a Emmanuelle Charpentier (a destra). Jennifer Doudna (nel mezzo) fu invitata a unirsi ma declinò.

La conoscevamo con la sigla CTX001 ma ha cambiato nome in exa-cel (che sta per exagamglogene autotemcel). È stata una delle prime terapie geniche a base di CRISPR a entrare nella sperimentazione clinica, nel 2019. Ha cambiato la vita alla paziente simbolo della nuova stagione dell’editing genomico, l’afroamericana Vittoria Gray, e poi a dozzine di pazienti affetti da anemia falciforme e talassemia, arruolati in diversi paesi del mondo, tra cui l’Italia. Ora fa da apripista anche nella fase avanzata del processo regolatorio, sia in Europa che negli Stati Uniti, e potrebbe arrivare sul mercato per prima, nel 2023. Com’è stata costruita questa success story, dal lancio della start-up ai dossier inviati a Ema e Fda? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

CRISPR alle urne. Cosa dicono i partiti?

La testata online del gruppo Nature dedicata all’Italia ha chiesto ai partiti quali posizioni hanno su temi legati a scienza, ricerca, ambiente e salute. Tra le domande poste da Marta Paterlini, Fabio Turone e Nicola Nosengo ce n’è una sulle Tea (ovvero le tecnologie genomiche applicate all’agricoltura, ribattezzate in Italia tecniche di evoluzione assistita), tra cui primeggia CRISPR. A seguire riportiamo le risposte dei partiti che hanno aderito all’iniziativa di Nature Italy (peccato per gli assenti). In breve due risposte evasive (Movimento 5 Stelle e Unione Popolare) e quattro positive, seppure con sfumature differenti (Partito Democratico, Azione-Italia Viva, +Europa, Lega).

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Terapia genica: oltre ai profitti c’è di più

Shana è una bambina di origini siriane affetta da immunodeficienza severa di tipo ADA-SCID, trattata con successo a Milano con lo Strimvelis. Recentemente l’azienda produttrice ha deciso di non commercializzare più questa terapia genica perché poco remunerativa.

Nonostante gli ottimi risultati clinici il trattamento simbolo del San Raffaele-Telethon non interessa più all’industria farmaceutica. In soccorso dei pazienti arriverà una nuova fondazione no profit ma questa storia è soltanto l’inizio di una sfida epocale: per tenere viva la ricerca e rendere disponibili i suoi frutti servono riforme e buona volontà.

Ne ho scritto su Le Scienze dopo una lunga chiacchierata con Francesca Pasinelli, Alessandro Aiuti e Luigi Naldini. L’articolo è accessibile sul sito della rivista, senza paywall.

Gattaca, 25 anni dopo

Chi non l’ha visto allora in sala dovrebbe farlo oggi in streaming. Il film di Andrew Niccol, infatti, continua a essere un punto di riferimento per chiunque si occupi di scienza e bioetica. Quando faccio una conferenza sulle tecnologie genomiche, ad esempio, dal pubblico arriva puntualmente una domanda: le persone saranno discriminate in base al loro genoma? Dopo il razzismo, si affermerà il genoismo? Tra me e me lo chiamo il “Gattaca moment”, perché molti dei timori sulle applicazioni future della genetica sono modellati sulle vicende di Vincent (interpretato da Ethan Hawke), Jerome Eugene (Jude Law) e Irene (Uma Thurman).

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