La svolta dell’editing in vivo

Credit: Intellia Therapeutics

Su Le Scienze oggi spiego perché è davvero importante l’ultimo exploit di Intellia Therapeutics, la company co-fondata da Jennifer Doudna, che insieme a un’altra società americana e altri partner internazionali ha da poco pubblicato un lavoro sul New England Journal of Medicine. Si tratta della sperimentazione clinica di una terapia genica a base di CRISPR per l’amiloidosi da accumulo da transtiretina. I sei pazienti trattati ne hanno tratto beneficio senza gravi effetti collaterali (NPR racconta l’esperienza di uno di loro), ma la rilevanza del trial va ben oltre questa malattia rara e fatale causata da mutazioni nella proteina TTR.

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La rivincita dell’RNA

Il testo che segue è stato pubblicato su Corriere Innovazione con il titolo “La saggezza della curiosità”

Pochi anni dopo la scoperta della doppia elica, Francis Crick ha coniato l’espressione “dogma centrale della biologia” per illustrare il flusso delle informazioni che sta alla base della vita. L’idea di fondo è semplice: il DNA è la molecola regina, le proteine svolgono le mansioni pesanti e l’altro acido nucleico, l’RNA, è una sorta di grigio intermediario tra i due. Lo stesso Crick poi ha ammesso che la parola dogma era troppo impegnativa, perché implica una verità immutabile, senza eccezioni. Anzi è stato tra i primi a ipotizzare che la vita si sia originata dall’acido nucleico meno celebrato, insomma che un mondo a RNA abbia preceduto quello a DNA. Chissà cosa direbbe oggi il grande scienziato britannico assistendo alla rivincita dell’RNA tuttora in corso.

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Da Nobel a Nobel

La vincitrice del Nobel per la chimica del 2018 Frances Arnold intervista la Nobel per la chimica 2020 Jennifer Doudna. Non perdetevi lo scambio sugli ostacoli incontrati dalle ragazze che decidono di fare le scienziate, a partire dal minuto 19.25, e soprattutto la risata di Doudna al minuto 22.05. Nel resto della loro chiacchierata si parla di etica, del futuro della ricerca, dell’importanza della “chimica” umana nelle collaborazioni, e anche di come si concilia la ricerca di base in un laboratorio accademico con l’avvio di start-up per sviluppare applicazioni utili. CRISPR è un frutto inaspettato della ricerca mossa dalla curiosità, non il risultato di una ricerca finalizzata alle applicazioni. Eppure vale ciò che ama ripetere Arnold: “Non è utile finché nessuno lo usa”.

C’eravamo tanto amate

Storia della scienza o gossip? Il libro sulla CRISPR saga firmato dal molto influente (e molto bravo, va detto) Walter Isaacson prova a rispondere a una domanda che mi ronzava in testa dal 2013 o giù di lì. Perché dopo aver firmato insieme l’immortale paper del 2012 su Science le strade delle inventrici di CRISPR si sono divise? Separazione consensuale? Chi ha lasciato chi?

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I retroscena della saga CRISPR

Ricevere le attenzioni di Walter Isaacson è un’altra medaglia che Jennifer Doudna può appendersi al camice. Biografo e giornalista appassionato di storia, Isaacson è una delle penne più influenti degli Stati Uniti (tra le altre cose ha guidato la CNN). Prima di dedicarsi all’inventrice di CRISPR ha ritratto Steve Jobs, Leonardo da Vinci, Albert Einstein, Benjamin Franklin e Henry Kissinger, arrivando al grande pubblico senza dispiacere ai lettori raffinati.

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Musica CRISPR: la super compilation dei pionieri

I video completi sono sul canale YouTube dei Canada Gairdner Awards

Chi viene premiato ai prestigiosi Canada Gairdner Awards deve scegliere la musica che lo accompagnerà sul palco. Appena l’ho scoperto sono andata a cercare i video dei pionieri di CRISPR, insigniti nel 2016, e li ho messi insieme. Apre le danze (letteralmente) la co-inventrice (ora Nobel) Jennifer Doudna, con On the Sunny Side of the Street nella versione di Billie Holiday. Divertenti le mosse dei due pionieri che hanno scoperto come proteggere lo yogurt dagli attacchi virali usando il sistema CRISPR: Rodolphe Barrangou fa la sua bella figura in smoking al ritmo di Happy, by Pharrell Williams, mentre Philippe Horvath si scatena con un adattamento jazz di Mission Impossible. Non ho incluso Feng Zhang, che ha scelto la colonna sonora di Jurassic Park, perché non balla (ma chi vuole può vederlo qui). Chiude l’altra co-inventrice (ora Nobel) Emmannuelle Charpentier, ma non voglio rivelarvi la sua (sorprendente e azzeccatissima) scelta musicale. No spoiler, ma alla fine ho inserito il testo della canzone scelta dalla microbiologa più stilosa del mondo, perché sembra che sia stato scritto immaginando le future evoluzioni di CRISPR!

CRISPR test per Covid: a che punto siamo?

Le difficoltà del tracciamento durante la pandemia dimostrano che c’è urgente bisogno di test rapidi e affidabili, e CRISPR si candida a rappresentare una svolta anche in campo diagnostico. Qualche mese fa avevo fatto il punto per Osservatorio Terapie Avanzate, ma cosa è successo nel frattempo? I due gruppi rivali, che fanno capo ai due pionieri di CRISPR Jennifer Doudna e Feng Zhang, pensano di arrivare sul mercato con i loro test rapidi per la fine del 2021. La competizione è forte, spiega Walter Isaacson su STAT, ma i brevetti sono stati messi da parte per il bene comune.  

Nobel Lectures: dopo CRISPR altre sorprese dai microbi

Credit Nobel Prize Outreach

La pandemia ha rivoluzionato la cerimonia di consegna del più prestigioso dei premi, spostando online le celebrazioni della Nobel Week. Non potendo recarsi a Stoccolma, l’8 dicembre le due inventrici di CRISPR hanno tenuto le loro presentazioni rispettivamente da Germania e Stati Uniti. Charpentier ha messo in fila gli indizi fatti di piccoli RNA microbici che l’hanno portata fatalmente a occuparsi di editing genomico. Doudna si è soffermata sulla dinamicità delle famigerate forbici molecolari di CRISPR, capaci di tagliare il DNA. Entrambe, raccontando la convergenza dei loro percorsi, hanno enfatizzato il debito di riconoscenza che la biochimica e la genetica hanno, e continueranno ad avere, nei confronti della microbiologia. (Continua sul sito di Osservatorio Terapie Avanzate)

Nobel week: si festeggia online

Se i vincitori del Nobel non possono andare a Stoccolma (causa Covid), è il Nobel ad andare da loro. Ecco il calendario degli eventi, molti dei quali trasmessi live. Per festeggiare insieme alle due inventrici di CRISPR, potete collegarvi:

il 7 dicembre, h. 19.00 CET, per la consegna di medaglia e diploma a Emmanuelle Charpentier presso la residenza dell’Ambasciatore svedese a Berlino;

l’8 dicembre, h 16 PST (in Italia è l’una di notte), per la consegna di medaglia e diploma a Jennifer Doudna presso la residenza di Barbro Osher, Consule onorario a san Francisco;

l’8 dicembre, h 11-13 CET per le lezioni in streaming di Charpentier (“For the development of a method for genome editing”) e Doudna (“The Chemistry of CRISPR: Editing the Code of Life”).