Non perdetevi il numero di luglio di Nature Biotechnology dedicato alla frontiera terapeutica di CRISPR. Come ricorda l’editoriale, lo scoppio della pandemia lo scorso marzo ci ha distratto dai progressi in corso nel mondo dell’editing. Nel frattempo però un altro capitolo di storia della medicina ha iniziato a essere scritto all’Oregon Health & Science University Casey Eye Institute.
Luigi Naldini, Direttore Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica, Milano
Ieri abbiamo dato notizia dei tre studi pre-pubblicati su biorxiv che evidenziano il rischio di “caos genetico” negli embrioni editati. Poiché anche Nature ha rilanciato l’allarme, abbiamo chiesto a Luigi Naldini, che è tra i massimi esperti internazionali di terapia genica, come interpreta quei dati e quanto lo preoccupano. Ecco cosa ci ha detto.
Riarrangiamenti, macro-delezioni, nei casi più estremi persino la perdita di un cromosoma. Gli studi sull’editing germinale pubblicati tra il 5 e il 20 giugno sul server bioRxiv allarmano gli esperti del settore.
Victoria Gray e i suoi tre figli Jadasia, Jamarius e Jaden
Victoria Gray è la prima persona affetta da una malattia genetica che sia stata trattata negli Usa con CRISPR. A quasi un anno di distanza dal trattamento sperimentale eseguito per la sua anemia falciforme, la donna sta bene e ha rilasciato questa intervista a NPR.
In natura serve a dare un segnale cruciale alle piante: è tempo di fiorire. In laboratorio è l’ultimo stratagemma per facilitare l’uso di CRISPR in agricoltura. Parliamo di Flowering Locus T (FT), una piccola proteina globulare prodotta dalle foglie in risposta ai cambiamenti della luce, capace di migrare nei germogli, entrare nei nuclei e promuovere la formazione dei fiori, con meccanismi che i ricercatori hanno iniziato a decifrare.
Very fast CRISPR attivata dalla luce [Credit: Ella Marushchenko]
Arriva la variante “very fast” della tecnologia di editing genomico più in voga. Grazie all’incontro con l’optogenetica, basterà un impulso luminoso per cambiare a piacimento il DNA in modo ancora più rapido e mirato.
Buone notizie dagli Stati Uniti, che hanno approvato nuove regole per le piante geneticamente modificate. Per quanto riguarda l’uso di CRISPR, non sono necessari controlli mirati se il prodotto avrebbe potuto essere ottenuto anche attraverso gli incroci. Via libera dunque all’editing di poche basi, alle delezioni, e anche allo spostamento intragenomico di sequenze per facilitarne la trasmissione coordinata durante gli incroci.
Il nome di Andrea Crisanti è noto ai più per il caso studio di Vo’ Euganeo e per la strategia di sorveglianza attiva che sta aiutando il Veneto ad arginare l’epidemia di COVID-19. Ma il medico romano è anche il pioniere di una tecnologia di frontiera per il controllo della malaria: i “gene drive”. L’idea, sviluppata con il suo gruppo di ricerca dell’Imperial College di Londra e pubblicata l’11 maggio su Nature Biotechnology, consiste nel modificare le zanzare che trasmettono il plasmodio della malaria, appartenenti alla specie Anopheles gambiae, in modo tale da far nascere solo gli esemplari del sesso che non punge. Non essendoci abbastanza femmine per sostenere la riproduzione, le popolazioni di insetti vettori collasserebbero e si fermerebbe la trasmissione della malattia. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)