Anemia falciforme, la prima paziente CRISPR sta bene

Victoria Gray e i suoi tre figli Jadasia, Jamarius e Jaden

Victoria Gray è la prima persona affetta da una malattia genetica che sia stata trattata negli Usa con CRISPR. A quasi un anno di distanza dal trattamento sperimentale eseguito per la sua anemia falciforme, la donna sta bene e ha rilasciato questa intervista a NPR.  

Buone notizie (di parte) sui primi pazienti CRISPR

credit NIH

STAT news ha potuto vedere i dati relativi ai primi due pazienti trattati con CRISPR per anemia falciforme e talassemia. Le notizie sono ottime, anche se il periodo di osservazione è ancora limitato a pochi mesi: il gene per l’emoglobina fetale si sarebbe riattivato, liberandoli almeno per ora dal bisogno di trasfusioni periodiche. Se i dati saranno confermati si tratta di uno splendido inizio per l’avventura clinica di CRISPR. Per ora non abbiamo pubblicazioni peer-reviewed, e dispiace che le due companies che conducono le sperimentazioni (CRISPR Therapeutics e Vertex) abbiano posto come condizione che STAT news non mostrasse i dati a esperti indipendenti. Ma i primi commenti a caldo rilasciati (sulla fiducia) sono entusiasti.

Tre speranze per CRISPR

easter eggs

Assoluzione per non aver commesso il fatto: Nature Methods ha ritirato lo studio che accusava CRISPR di causare un gran numero di mutazioni fuori bersaglio dopo che gli autori hanno ammesso che i risultati, molto probabilmente, erano sbagliati. Fino a prova contraria, dunque, la precisione si conferma una delle doti di CRISPR. E speriamo che d’ora in poi le pubblicazioni che vogliono mettere alla prova la tecnica siano altrettanto precise.   Continua a leggere