Non perdetevi il numero di luglio di Nature Biotechnology dedicato alla frontiera terapeutica di CRISPR. Come ricorda l’editoriale, lo scoppio della pandemia lo scorso marzo ci ha distratto dai progressi in corso nel mondo dell’editing. Nel frattempo però un altro capitolo di storia della medicina ha iniziato a essere scritto all’Oregon Health & Science University Casey Eye Institute.

Finora i primi trattamenti sperimentali a base di CRISPR erano stati “ex vivo”, ovvero su cellule prelevate dal paziente, editate e poi re-infuse. Ma mentre il mondo era impegnato a combattere Covid19, è accaduto che sia stato somministrata direttamente nel corpo del primo paziente la prima CRISPR-terapia “in vivo” (un trattamento per una forma di amaurosi congenita di Leber).

Pochi giorni prima erano stati pubblicati i risultati positivi della prima sperimentazione con cellule T editate ex vivo. Almeno altre 20 sperimentazioni cliniche sono in corso per studiare la sicurezza di CRISPR nell’uomo. Per lo più si tratta di trial in cui si usa la variante classica della tecnologia, quella con l’enzima Cas9 che effettua il doppio taglio sul DNA.

Ma allo studio ci sono molte altre varianti, che secondo Nature Biotechnology consentiranno di intensificare gli sforzi per portare la tecnologia dal bancone di laboratorio al letto dei malati con un obiettivo più ambizioso: la correzione diretta delle lesioni genetiche.