I segnali di buona volontà ci sono ma molto resta da fare, perché le rivendicazioni di proprietà intellettuale sulla tecnologia per l’editing genomico crescono vertiginosamente, soprattutto in Cina e negli Stati Uniti.
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Si fa presto a dire editing somatico. Le chance che CRISPR possa essere impiegata con successo in tessuti e organi malati per correggere i difetti genetici dipendono da molti fattori. Dal tipo di modifica che è necessario apportare al gene bersaglio, dalla variante di CRISPR usata per farlo, dagli stratagemmi impiegati per portare il sistema dentro alle cellule, dal fatto che queste ultime possano essere prelevate (ex vivo) o debbano essere trattate dentro al corpo del paziente (in vivo). Lo scopo del Consorzio per l’editing genomico delle cellule somatiche (SCGE), creato dai National Institutes of Health americani, è migliorare l’efficienza e la sicurezza di tutti questi passaggi e disseminare le procedure migliori. (L’articolo continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Il titolo è lo stesso – “The human genome” – e i numeri delle due riviste sono entrambi da collezione. Nature sfoggia in copertina il fotomosaico di una doppia elica, costruito assemblando tante minuscole foto di donne e di uomini. Come a dire: il DNA siamo noi ed è di tutti. La cover scelta da Science è più patinata, con i volti di sei persone diverse per etnia, sesso ed età, disposti in modo da alludere vagamente ad un intreccio. Sullo sfondo della mia copia spiccano pochi segni tracciati a pennarello. Si tratta dell’autografo di Craig Venter, lo scienziato che nel 1998 con la sua company Celera Genomics ha osato sfidare il consorzio internazionale dello Human Genome Project, costringendolo ad accelerare il passo. Purtroppo non ho la firma di Francis Collins, che nel 1993 ha preso il posto di James Watson a capo dello sforzo pubblico e ha portato a termine l’impresa. È lui l’altro protagonista della gara che sul finire degli anni ’90 ha appassionato scienziati e osservatori, per poi concludersi diplomaticamente in un pari e patta. (Continua su Le Scienze)
Un super-chip per diagnosticare tanti virus, tutti insieme, con l’aiuto di CRISPR. Si chiama CARMEN (Combinatorial Arrayed Reactions for Multiplexed Evaluation of Nucleic acids) ed è l’ultima novità messa a punto al Broad Institute e pubblicata su Nature.
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Ronald Cohn (SickKids)
L’ultimo passo avanti nel tragitto per trovare una via d’uscita dalla distrofia muscolare congenita di tipo 1A (MDC1A) è stato annunciato da Ronald Cohn e colleghi su Nature. Si tratta ancora di ricerca preclinica sui topi, ma l’approccio indiretto presentato dal gruppo canadese è decisamente promettente. Continua a leggere
Data Center, Wellcome Sanger Institute
Se conosci il nemico e te stesso, la tua vittoria è sicura. Lo ha scritto oltre duemila anni fa lo stratega militare Sun Tzu, ma questa massima potrebbe valere anche per la ricerca oncologica ai tempi di CRISPR. Individuare i punti deboli delle cellule tumorali è il primo passo per identificare i bersagli molecolari da colpire con la prossima generazione di farmaci. E il Wellcome Sanger Institute di Cambridge ha appena fatto un balzo avanti decisivo verso il traguardo, stilando una lista di 600 target potenziali. Lo studio appena pubblicato su Nature dal gruppo diretto da Mathew Garnett ha come primi firmatari tre ricercatori, due dei quali italiani. Ad accompagnarlo, sempre sulla stessa rivista, c’è un paper gemello prodotto dal Broad Institute di Boston, che ne conferma i risultati seguendo un approccio alternativo. Continua a leggere
Wired di aprile dedica la copertina alle promesse dell’uso di CRISPR in zootecnia, concentrandosi in particolare sugli esperimenti in corso all’Università della California a Davis. Qui Alison Van Eenennaam sta cercando di alterare le caratteristiche sessuali dei bovini, prendendo di mira un singolo gene detto SRY. Continua a leggere
Sono passati più di tre mesi da quando He Jiankui ha comunicato al mondo la nascita dei primi esseri umani geneticamente editati, e nel frattempo le riflessioni maturate all’interno della comunità scientifica si sono concretizzate nella richiesta di una moratoria internazionale su questo genere di esperimenti. All’azione (avventata) di un oscuro ricercatore dell’università SUSTech di Shenzhen è seguita la reazione (condivisibile) di diciotto fra i più affermati genetisti e bioeticisti di sette paesi. (L’articolo continua sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate)
L’albero evolutivo delle proteine Cas
Specchio specchio delle mie brame, chi è la più bella del reame? Fino a ieri la risposta era ovvia. Nel regno di CRISPR, la sovrana indiscussa è sempre stata la proteina Cas9. Questo enzima programmabile, dotato di affilate forbici molecolari, ha consentito a tutti i ricercatori del mondo di tagliare il DNA in modo facile e preciso. Oggi però su Nature debutta un’altra pretendente, che si chiama CasX. Questa nucleasi è più maneggevole, perché più piccina. È costituita da meno di mille aminoacidi, anziché 1.300. Perciò potrà essere caricata più facilmente sui virus che fanno il servizio navetta verso il nucleo cellulare, portando a destinazione gli ingredienti per effettuare le operazioni di editing genomico. Continua a leggere
