Summer news: cosa ci siamo persi

La prima chicca da recuperare è l’editing spiegato da zero a grandi e piccini sul sito dell’Innovative Genomics Institute diretto da Jennifer Doudna.

La seconda notizia è SEND: il nuovo modo per trasportare CRISPR nelle cellule si ispira ai retrotrasposoni ed è stato messo a punto dal gruppo di Feng Zhang (da un paper di Science).

Infine segnaliamo Nature Biotechnology che racconta le preoccupazioni e le proposte della comunità scientifica di fronte al rischio che l’editing possa causare drammatici riarrangiamenti cromosomici (cromotripsi) durante la terapia genica.

CRISPR e le sue sorelle

Credit Kartik Lakshmi Rallapalli , Paesani Lab e Komor Lab

Da quando Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno inventato la tecnica di editing genomico attualmente più in voga (quella basata sull’enzima Cas9), i sistemi messi a punto in precedenza sono entrati in un cono d’ombra. L’invenzione delle due scienziate ha avuto un impatto così straordinario da segnare uno spartiacque tra l’era a.C. (avanti CRISPR) e d.C.(dopo CRISPR). TALEN però continua a conservare dei pregi, tanto da meritare un posto nella cassetta degli attrezzi biotech accanto alle strategie di nuova generazione. Lo conferma uno studio pubblicato su Nature Communications: più strumenti abbiamo meglio è, perché la piattaforma ideale dipende dall’uso che se ne vuole fare. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Cosa resta del Progetto Genoma

All’inizio l’idea di sequenziare per intero il DNA della nostra specie ha avuto i suoi detrattori, convinti che il mega-progetto da 3 miliardi di dollari avrebbe sottratto troppi fondi alle altre ricerche e che si trattasse di un lavoro poco creativo, più adatto a dei robot in camice bianco che a dei veri scienziati. Si sbagliavano. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Il prequel del Nobel a CRISPR

Alcuni dei pionieri di CRISPR insieme alle vincitrici del Nobel, durante un’altra premiazione. Da sinistra: Rodolphe Barrangou, Jennifer Doudna, Virginijus Siksnys, Emmanuelle Charpentier e Philippe Horvath (credit: Suzanne Camarata Ball)

C’era una volta CRISPR. La storia della scoperta del Nobel comincia prima del fondamentale esperimento di Doudna e Charpentier. Con il BoLive ho parlato dei pionieri della fase più acerba, quelli che hanno seminato gli indizi sulla strada delle due scienziate e in qualche caso non sono stati baciati dalla fortuna. Come il lituano Virginijus Siksnys che era decisamente sulla pista giusta ma è stato rallentato dagli ostacoli editoriali.

L’editing genomico scommette su CasX

cas tree

L’albero evolutivo delle proteine Cas

Specchio specchio delle mie brame, chi è la più bella del reame? Fino a ieri la risposta era ovvia. Nel regno di CRISPR, la sovrana indiscussa è sempre stata la proteina Cas9. Questo enzima programmabile, dotato di affilate forbici molecolari, ha consentito a tutti i ricercatori del mondo di tagliare il DNA in modo facile e preciso. Oggi però su Nature debutta un’altra pretendente, che si chiama CasX. Questa nucleasi è più maneggevole, perché più piccina. È costituita da meno di mille aminoacidi, anziché 1.300. Perciò potrà essere caricata più facilmente sui virus che fanno il servizio navetta verso il nucleo cellulare, portando a destinazione gli ingredienti per effettuare le operazioni di editing genomico. Continua a leggere