L’NIH prepara il CRISPR-kit del futuro

Si fa presto a dire editing somatico. Le chance che CRISPR possa essere impiegata con successo in tessuti e organi malati per correggere i difetti genetici dipendono da molti fattori. Dal tipo di modifica che è necessario apportare al gene bersaglio, dalla variante di CRISPR usata per farlo, dagli stratagemmi impiegati per portare il sistema dentro alle cellule, dal fatto che queste ultime possano essere prelevate (ex vivo) o debbano essere trattate dentro al corpo del paziente (in vivo). Lo scopo del Consorzio per l’editing genomico delle cellule somatiche (SCGE), creato dai National Institutes of Health americani, è migliorare l’efficienza e la sicurezza di tutti questi passaggi e disseminare le procedure migliori.  (L’articolo continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

CRISPR Express: i nuovi vettori sono nano

nanoparticle MIT[1423]Supponiamo di aver messo a punto l’arma vincente per battere alcune malattie genetiche, correggendo in modo preciso e affidabile le mutazioni che le causano. Resta pur sempre un problema: come la trasportiamo sul campo di battaglia, dentro alle cellule malate? L’arma è il sistema di editing genomico CRISPR, e il cargo più efficiente mai provato è una nanoparticella lipidica. Questo approccio è stato descritto in un esperimento pubblicato su Nature Biotechnology e ha battuto il record dell’efficienza per l’uso di CRISPR in animali adulti: ben l’80% delle cellule dell’organo bersaglio (il fegato) sono state modificate con successo. Continua a leggere