L’editing alla conquista dei mitocondri

All’interno delle cellule, oltre al DNA nucleare, esiste il piccolissimo genoma dei mitocondri, gli organelli che sono le centrali energetiche delle cellule. Le mutazioni a carico del DNA mitocondriale possono generare malattie devastanti, come la neuropatia ottica ereditaria di Leber che causa perdita della vista, debolezza muscolare e problemi cardiaci.

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CRISPR: i progressi durante la pandemia

Non perdetevi il numero di luglio di Nature Biotechnology dedicato alla frontiera terapeutica di CRISPR. Come ricorda l’editoriale, lo scoppio della pandemia lo scorso marzo ci ha distratto dai progressi in corso nel mondo dell’editing. Nel frattempo però un altro capitolo di storia della medicina ha iniziato a essere scritto all’Oregon Health & Science University Casey Eye Institute.

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Le macromutazioni sono un problema anche per l’editing somatico?

Luigi Naldini, Direttore Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica, Milano

Ieri abbiamo dato notizia dei tre studi pre-pubblicati su biorxiv che evidenziano il rischio di “caos genetico” negli embrioni editati. Poiché anche Nature ha rilanciato l’allarme, abbiamo chiesto a Luigi Naldini, che è tra i massimi esperti internazionali di terapia genica, come interpreta quei dati e quanto lo preoccupano. Ecco cosa ci ha detto.

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Anemia falciforme, la prima paziente CRISPR sta bene

Victoria Gray e i suoi tre figli Jadasia, Jamarius e Jaden

Victoria Gray è la prima persona affetta da una malattia genetica che sia stata trattata negli Usa con CRISPR. A quasi un anno di distanza dal trattamento sperimentale eseguito per la sua anemia falciforme, la donna sta bene e ha rilasciato questa intervista a NPR.  

CRISPR si ispira ai fiori

Editing genetico multiplex a guida mobile

In natura serve a dare un segnale cruciale alle piante: è tempo di fiorire. In laboratorio è l’ultimo stratagemma per facilitare l’uso di CRISPR in agricoltura. Parliamo di Flowering Locus T (FT), una piccola proteina globulare prodotta dalle foglie in risposta ai cambiamenti della luce, capace di migrare nei germogli, entrare nei nuclei e promuovere la formazione dei fiori, con meccanismi che i ricercatori hanno iniziato a decifrare.

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CRISPR alla velocità della luce

Very fast CRISPR attivata dalla luce [Credit: Ella Marushchenko]

Arriva la variante “very fast” della tecnologia di editing genomico più in voga. Grazie all’incontro con l’optogenetica, basterà un impulso luminoso per cambiare a piacimento il DNA in modo ancora più rapido e mirato.

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Piante CRISPR, a che punto siamo

Credit Pairwise Plants

Buone notizie dagli Stati Uniti, che hanno approvato nuove regole per le piante geneticamente modificate. Per quanto riguarda l’uso di CRISPR, non sono necessari controlli mirati se il prodotto avrebbe potuto essere ottenuto anche attraverso gli incroci. Via libera dunque all’editing di poche basi, alle delezioni, e anche allo spostamento intragenomico di sequenze per facilitarne la trasmissione coordinata durante gli incroci.

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