La conoscevamo con la sigla CTX001 ma ha cambiato nome in exa-cel (che sta per exagamglogene autotemcel). È stata una delle prime terapie geniche a base di CRISPR a entrare nella sperimentazione clinica, nel 2019. Ha cambiato la vita alla paziente simbolo della nuova stagione dell’editing genomico, l’afroamericana Vittoria Gray, e poi a dozzine di pazienti affetti da anemia falciforme e talassemia, arruolati in diversi paesi del mondo, tra cui l’Italia. Ora fa da apripista anche nella fase avanzata del processo regolatorio, sia in Europa che negli Stati Uniti, e potrebbe arrivare sul mercato per prima, nel 2023. Com’è stata costruita questa success story, dal lancio della start-up ai dossier inviati a Ema e Fda? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)