Il Tiget festeggia 25 anni di terapia genica

Con un po’ di ritardo per via della pandemia, il 23 dicembre l’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica ripercorre la sua storia lunga un quarto di secolo. Venticinque anni passati a cercare di spostare sempre un passo più in là le frontiere della medicina e le possibilità di cura. Con Luigi Naldini, Claudio Bordignon, Francesca Pasinelli, Alessandro Aiuti, Maria Grazia Roncarolo, Fabio Ciceri, Giuliana Ferrari, Alessandra Biffi, Maria Ester Bernardo, Raffaella Di Micco e Alngelo Lombardo ci sarò anch’io a Milano, per raccontare passato, presente e futuro di questa avventura scientifica e umana di cui l’Italia può andare orgogliosa.
CRISPR per toast e fritti più salutari

Caffè, cereali per la colazione, biscotti. Pane tostato, cracker e snack di ogni tipo. Torte dolci e salate, pastella per friggere, patate fritte e al forno. La lista degli alimenti che contengono acrilammide è lunga e appetitosa. Il problema è che questa sostanza è potenzialmente cancerogena e si forma, durante la cottura ad alte temperature, da precursori presenti naturalmente in cereali, tuberi e altri vegetali. La soluzione, dunque, potrebbe essere il ricorso all’editing genomico per ridurre la presenza di uno di questi precursori: l’aminoacido asparagina. (Continua su AgriScienza)
CRISPR-PASTE incolla geni interi

Il modello classico di CRISPR, quello premiato con il Nobel nel 2020, taglia entrambi i filamenti del DNA grazie alle affilate forbici molecolari dell’enzima Cas9. Disattivando parzialmente le forbici e aggiungendo alla Cas9 un altro enzima (retrotrascrittasi, RT nella figura) qualche anno fa è stato inventato il “prime editing”, che è più accurato ma può cambiare al massimo qualche decina di lettere. Ora a questi due pezzi è stato assemblato un terzo elemento (LSR, che sta per grande ricombinasi a serina). Il nuovo strumento a tre blocchi potrebbe rivelarsi utile per curare le malattie genetiche in cui non basta correggere un piccolo refuso ma è necessario sostituire un gene nella sua interezza. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
CRISPR sulla rivista della Luiss


ll terzo numero di La Meraviglia Del Possibile (presentato la scorsa settimana a Più Libri Più Liberi) sarà in libreria a partire dal 16 dicembre e contiene un articolo di Anna Meldolesi sulle applicazioni agroalimentari dell’editing genomico.
Finalmente a Stoccolma!
Le inventrici di CRISPR Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna hanno vinto il Nobel per la chimica nel 2020, anno pandemico, perciò hanno dovuto aspettare oggi, 10 dicembre 2022, per vivere la cerimonia del Nobel. In questo video viene applaudito anche Giorgio Parisi, Nobel per la fisica 2021.
Dai fagi ai borg, la nuova genetica è un inno a Darwin

La natura è la più grande inventrice: ha avuto miliardi di anni per fare esperimenti. Non c’è da stupirsi, dunque, che il mondo microbico sia sempre stato una fucina naturale di invenzioni biotech e continui a riservare sorprese ai genetisti. Questa volta ad accendere l’entusiasmo della comunità scientifica sono due lavori pubblicati da poco su Cell e su Nature dalla co-inventrice di CRISPR Jennifer Doudna e da un’altra scienziata di Berkeley che è considerata la più abile esploratrice della diversità molecolare microbica: Jill Banfield. Le loro strade si erano incrociate in modo fatale nel 2006, quando Doudna ha sentito pronunciare per la prima volta la parola CRISPR proprio dalla bocca della collega. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
La faccia più buia del genoma

Su Le Scienze di dicembre, ora in edicola, c’è una mia lunga ricognizione nell’ignoroma. Sì, avete letto bene: l’ignoroma è il genoma di cui ignoriamo tutto o quasi e ammonta a circa un terzo del totale. Li chiamano geni dark (oscuri) proprio perché sono sottostudiati, di solito infatti i ricercatori preferiscono concentrarsi su target più vicini al traguardo delle applicazioni cliniche. Ma tra questi elementi trascurati potrebbero nascondersi i farmaci blockbuster del futuro. Ne ho parlato con il bioinformatico danese Søren Brunak e con due vincitrici del primo bando Telethon dedicato al “dark genome”. Enza Maria Valente e Silvia Nicolis si occupano entrambe di genetica del neurosviluppo, anche se si concentrano su malattie differenti. [NB: tra gli strumenti utili per fare luce sui geni che sono ancora enigmatici, nonostante siano passati oltre vent’anni dal sequenziamento del genoma, ovviamente, c’è anche CRISPR]
CRISPR e la nutrizione personalizzata

Ho intervistato Angelo Santino del CNR per il sito AgriScienza. Abbiamo parlato dei pomodori arricchiti di vitamina D3 sviluppati in collaborazione con il John Innes Center, del perché hanno attirato l’attenzione dei media internazionali e di un futuro possibile (ma non ancora vicino) in cui consumatori che presentano carenze alimentari diverse (per età, genere, patologie, stili di vita) potranno trovare alimenti su misura per loro.
Cancro, CAR-T e CRISPR: un balzo verso il futuro

Fanno ben sperare i risultati della piccola sperimentazione effettuata con l’immuno-trattamento più complesso mai sviluppato. Ma il successo di questo approccio pionieristico per ora è di tipo tecnico e concettuale, non ancora clinico.
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