Un Nobel bellissimo che non deve ripetersi

Ci perdonerà Drew Weissman, ma questo passerà alla storia soprattutto come il Nobel di Katalin Karikó. E forse oltre a essere un premio da festeggiare, è anche un premio che dovrebbe farci arrabbiare. Perché la storia di questa scienziata è troppo straordinaria, per tutti gli ostacoli che ha dovuto affrontare e superare. Si dice sempre che le ragazze hanno bisogno di scienziate modello a cui ispirarsi, Karikó è un bellissimo modello ma speriamo sinceramente che non debba essere di esempio a nessuna, perché non è giusto che una ricercatrice di questo calibro sia stata costretta alla precarietà per decenni e non abbia potuto contare su una cattedra stabile negli Stati Uniti dove si è trasferita dall’Ungheria negli anni ’80 (all’Università della Pennsylvania risulta “adjunct professor”).

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Gli antibiotici non funzionano? Arrivano i fagi armati con CRISPR

credit IGI

La crescente diffusione di infezioni resistenti ai farmaci ha riacceso l’interesse per i nemici naturali dei batteri e per le loro varianti geneticamente potenziate

C’era una volta un filone di ricerca quiescente da oltre un secolo, ebbene ora si è risvegliato. Le sperimentazioni cliniche approvate sono decine, le riviste scientifiche documentano lo stato dell’arte pubblicando corpose rassegne, escono i primi libri che raccontano alcuni inaspettati successi su singoli pazienti e spuntano anche le prime inchieste di grandi testate come l’Economist. Parliamo dell’idea di mettere i microrganismi l’uno contro l’altro per sconfiggere le infezioni che minacciano la nostra salute. Si chiamano terapie fagiche, perché il compito di risolvere le patologie di origine batterica è affidato a minuscoli virus detti fagi o batteriofagi, che significa proprio “mangiatori di batteri”. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate

Telethon salva Strimvelis

Dopo mezzo secolo di tentativi, gli strumenti biotech sono avanzati a tal punto da rendere realizzabili, almeno in teoria, trattamenti capaci di cambiare la vita alle persone affette da molte malattie rare e ultrarare. La dura realtà è che, nella grande maggioranza dei casi, i costi di ricerca e produzione sono troppo alti, mentre il numero dei beneficiari di ogni singolo trattamento è troppo esiguo, per riuscire ad attirare e poi tenere acceso l’interesse delle industrie farmaceutiche. Come hanno scritto Michele De Luca e Giulio Cossu su EMBO Reports, dopo la prima “valle della morte” in cui fatalmente si arenano i candidati farmaci bocciati durante le sperimentazioni, si sta profilando una seconda catastrofica “valle della morte” per i trattamenti che funzionano ma non sono abbastanza profittevoli. È in questo contesto che si inserisce l’ultima mossa della Fondazione Telethon, che alla conferenza stampa del 12 settembre si è presentata ufficialmente come “la prima charity al mondo a essere responsabile della produzione e distribuzione di un farmaco”. [Continua su Le Scienze]

Scivoloni CRISPR: quando il refuso è colpa dell’editing

Quattro domande a Luigi Naldini sullo studio dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica che ha svelato limiti e rischi delle piattaforme più avanzate per la correzione del DNA

Si fa presto a dire CRISPR. Ne esistono ormai molte versioni, riconducibili a tre modelli di base. Forbici, matita e correttore di word. Le prime sono quelle che hanno vinto il Nobel e tagliano entrambi i filamenti del DNA nel punto in cui si vuole cambiare la sequenza. Gli altri due modelli, invece, sono in grado di intervenire senza recidere la doppia elica e per questo sono considerati potenzialmente più sicuri per cancellare le lettere sbagliate del genoma e cambiarne qualche pezzetto. Ma c’è una novità: un lavoro del gruppo di Luigi Naldini pubblicato su Nature Biotechnology evidenzia i limiti di questa rappresentazione semplicistica degli editori (ovvero degli strumenti per l’editing genetico) di vecchia e nuova generazione.

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Brilliant Minds: David Liu dialoga con Sammy Basso

Il primo è un innovatore di CRISPR (dal suo laboratorio sono usciti i correttori di basi, che sono un’evoluzione delle classiche forbici genetiche). Il secondo ha una malattia genetica che lo fa invecchiare precocemente (progeria) e ha deciso di prendere in mano il proprio destino diventando biologo. Sono l’uno fonte di ispirazione per l’altro e in questo video ci raccontano perché.

Le nuove vie CRISPR alla partenogenesi

“Nel mondo animale ci sono specie naturalmente capaci di far nascere una nuova vita da una cellula uovo non fecondata, sempre o in circostanze eccezionali (recentemente è stato scoperto un caso in una femmina di coccodrillo). Ma con lo zampino delle biotecnologie è diventato possibile eliminare il contributo maschile anche in specie che hanno sempre fatto affidamento sulla riproduzione sessuale. Manipolando degli ovociti in vitro, dei ricercatori cinesi sono arrivati al risultato nel topo. L’ultima novità è stata annunciata su Current Biology: usando la tecnica CRISPR per accendere e spegnere combinazioni diverse di geni, un gruppo di Cambridge è riuscito a identificare le basi molecolari della partenogenesi nel moscerino della frutta e a trasferire artificialmente questa caratteristica in un ceppo che non l’aveva. Dopo essere state dotate del giusto corredo genetico, alcune femmine hanno messo al mondo altre femmine, anche loro capaci di riprodursi in assenza di maschi. Ovviamente siamo ben lontani da qualsiasi applicazione sulla specie umana, per motivi sia tecnici che etici, ma non ci sono rischi a esplorare con l’immaginazione la possibilità teorica che le donne riescano a procreare da sole”. E proprio a questo è dedicata la rubrica mia e di Chiara Lalli oggi su 7, il magazine del Corriere della sera.

NGT/TEA: dite la vostra sulla proposta UE

La Commissione Europea sta raccogliendo commenti sulla proposta di regolamento sulle Nuove Tecniche Genomiche (NGT) presentata il 5 luglio. In questa pagina ci sono tutti i documenti utili a farsi un’opinione: dai criteri per stabilire quando una pianta NTG (in Italia si usa anche la sigla TEA, Tecniche di evoluzione assistita) è equiparabile a una pianta convenzionale, fino ai calcoli sui costi della coesistenza per i produttori del biologico (si veda in particolare l’Impact assessment report). I feedback ricevuti durante il periodo di consultazione (8 settimane, estendibili) saranno riassunti dalla Commissione europea e presentati al Parlamento europeo e al Consiglio con l’obiettivo di alimentare il dibattito legislativo. In generale, CRISPeR Mania apprezza la proposta di regolamento, soprattutto per l’attenzione rivolta ai benefici promessi dalle nuove tecniche genomiche in termini di sostenibilità ambientale.

Radio3Scienza su TEA e OGM

Conduce Francesca Buoninconti, ospiti Anna Meldolesi, Donatello Sandroni e Alberto Grandi. Trenta minuti di buon approfondimento, dedicati al via libera delle sperimentazioni in campo in Italia, alla nuova proposta di regolamento della Commissione europea e alla differenza tra le nuove tecniche di precisione (come CRISPR) e gli OGM.

Fanzor, il sistema di editing degli organismi complessi

Struttura 3D del sistema Fanzor ottenuta con la microscopia crioelettronica. La proteina Fanzor è colorata in grigio, giallo, azzurro e rosa; l’RNA guida è viola; il filamento bersaglio di DNA è rosso; il filamento non bersaglio è blu. Per gentile concessione del laboratorio Zhang.


La caccia ai tesori molecolari nascosti in funghi e vongole ha portato alla scoperta di proteine simili a CRISPR che possono essere programmate per correggere il DNA umano.
“La natura non fa salti”, hanno affermato molti pensatori del passato, ma i genetisti dei giorni nostri possono indicare molte eccezioni alla regola. I trasposoni sono geni mobili per eccellenza e saltano da un punto all’altro del genoma. In particolare quelli associati al sistema OMEGA, scoperto due anni fa nei batteri, si dirigono in punti di atterraggio prescelti grazie a una sorta di Gps programmabile simile a CRISPR. E ora un fenomeno del genere è stato individuato anche negli organismi con cellule dotate di nucleo, i cosiddetti eucarioti di cui fanno parte funghi, piante e animali. Il gruppo di Feng Zhang ha già iniziato a studiare al Broad Institute il potenziale di questi elementi, detti Fanzor, come strumenti di editing genomico. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]