“I progressi delle nuove terapie dell’era CRISPR possono essere raccontati intrecciando due storie. La prima è quella che ha per protagonisti Victoria, Carlene, Patrick, Alyssa, Terry e molti altri. Sono oltre duecento i pazienti che finora si sono sottoposti a qualche trattamento sperimentale basato sull’editing genomico, ovvero sulla correzione mirata del DNA anziché sull’aggiunta di nuovi geni come avviene nella terapia genica classica. Queste donne e questi uomini affetti da gravi patologie hanno dovuto affrontare dolori e rinunce crescenti, finché non hanno deciso di affidare le proprie speranze a un nuovo tipo di terapie sperimentali, promettenti ma non prive di rischi. Per i più sfortunati di loro questo atto di coraggio e fiducia nella scienza non è bastato, ma per molti di questi pionieri la vita è cambiata davvero. A conti fatti sono già molte decine le persone che sono riuscite a liberarsi (auspicabilmente a lungo termine) del fardello di una malattia genetica rara o, in qualche caso, di una leucemia. Insieme alle cellule geneticamente corrette (in gergo si dice “editate”), per loro è arrivata una nuova normalità e la possibilità di pensare finalmente al futuro.
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CRISPeR MANIA 