Per ora l’exploit ha funzionato sul topo, ma se in futuro questo approccio dimostrasse di funzionare anche su soggetti umani potremmo avere un nuovo potente metodo per produrre cellule Car-T “in vivo” anziché “ex vivo”, ovvero direttamente nel corpo del paziente. Il video qui sopra è in inglese, ma vale la pena guardarlo (attivare i sottotitoli automatici in italiano è semplice: basta cliccare su “Guarda su YouTube” e, una volta lì, cliccare sulla rotellina delle impostazioni che si trova in basso sul video; nel menù comparirà la dicitura “subtitles” o sottotitoli che può essere settata sull’italiano). In alternativa, potete leggere qui sotto un riassunto dello studio pubblicato su Nature da ricercatori dell’Università di San Francisco e dell’Innovative Genomics Institute.
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Oscar della scienza: Jodie Foster spiega l’editing dei geni e altre chicche

David Liu, l’inventore dei modelli avanzati di CRISPR, ha ricevuto il Breakthrough Prize dalle mani di Jodie Foster e Lily Collins (Emily in Paris), ma la più applaudita è stata la giovane paziente Alyssa Tapley (qui in mezzo alle due star). Lo show per l’assegnazione del premio (più ricco e glamorous dei Nobel) è andato in scena il 12 aprile a Santa Monica, davanti a una folta platea di stelle del cinema e della tecnofinanza. Un modello di comunicazione-spettacolo che non sembra replicabile in Europa, ma merita di essere approfondito (ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate) e visto (qui la serata completa, qui la parte dedicata all’editing).
Un’esplosione del Cambriano per le CAR-T

Circa 500 milioni di anni fa la vita sulla Terra ha attraversato una fase di rapida diversificazione che ha portato alla formazione di strutture biologiche complesse e alla comparsa di nuovi gruppi di organismi. Questo evento cruciale per l’evoluzione è entrato nell’immaginario con una forza tale da diventare metafora. “CAR nel 2025: continua l’esplosione del Cambriano”, in effetti, è il titolo scelto da Michel Sadelain per la lezione ospitata da GEN (Genetic Engineering & Biotechnology News) il 29 gennaio. La branca dell’immunoterapia più in voga, quella che utilizza i linfociti T ingegnerizzati per attaccare in modo efficiente e selettivo le cellule tumorali, vive una fase di boom che promette di moltiplicare approcci e applicazioni. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Cellule armate contro la sclerosi multipla e altre CRISPR news

Chi si interessa alle terapie avanzate in campo oncologico conosce bene la sigla CAR-T. Si tratta di linfociti T modificati (anche con l’aiuto di CRISPR) per riconoscere e attaccare meglio le cellule tumorali, e si sono già rivelati una strategia vincente per i tumori del sangue. La novità è che si sta facendo strada la convinzione che un approccio simile possa dimostrarsi utile anche per la sclerosi multipla, che è una malattia autoimmune. L’idea consiste nell’usare le CAR-T per impedire ai linfociti B dei malati di attaccare le cellule nervose, anche nel cervello. La prima sperimentazione clinica è ai nastri di partenza negli Usa, per saperne di più c’è questa news di Nature.
Veniamo alle TEA, o Nuove Tecniche Genomiche per usare l’espressione dei documenti ufficiali europei sulle nuove biotecnologie agrarie. La proposta di regolamentazione della Commissione europea (approvata dal Parlamento UE il 7 febbraio) esclude l’utilizzo di piante editate o cisgeniche nell’agricoltura organica, ma tra i produttori del biologico iniziano a farsi avanti le prime voci aperturiste, che fanno sperare in una possibile convivenza pacifica tra i diversi tipi di coltivazioni negli anni a venire.
Per finire segnaliamo l’ultimo avanzamento in campo zootecnico: i maiali resistenti ai virus porcini ottenuti grazie all’editing genetico. Il paper è uscito sul CRISPR Journal, ma potete leggerne anche su GEN.
CRISPR e cancro: attacco e difesa

Le terapie avanzate in campo oncologico avrebbero bisogno di nuove metafore. Le imprese belliche e spaziali – ricordate la War on Cancer e il Cancer Moonshot? – non sembrano riflettere lo spirito con cui tanti ricercatori percorrono la strada dei piccoli passi in avanti anziché inseguire un’illusoria vittoria finale. La partita a scacchi è forse un’analogia più calzante, anche se lo scacco matto è lontano. L’idea di potenziare geneticamente le difese immunitarie del paziente, in particolare, ha aperto nuove entusiasmanti possibilità soprattutto per i tumori del sangue (le terapie Car-T) ma non è priva di limiti. Una possibile variante per aumentare le chance di successo è stata ideata dal gruppo di Pietro Genovese al Dana Farber Cancer Institute di Boston. [Continua sul numero di dicembre 2023 di Le Scienze, con la mia intervista Gabriele Casirati, primo firmatario del lavoro pubblicato su Nature]
Cancro, CAR-T e CRISPR: un balzo verso il futuro

Fanno ben sperare i risultati della piccola sperimentazione effettuata con l’immuno-trattamento più complesso mai sviluppato. Ma il successo di questo approccio pionieristico per ora è di tipo tecnico e concettuale, non ancora clinico.
Continua a leggereUna nuova immunoterapia anticancro sfida le cellule CAR-T

I linfociti ingegnerizzati con recettori TCR possono dare la caccia alle cellule tumorali senza fermarsi al riconoscimento di superficie. Dietro alla sperimentazione clinica appena approvata in Usa e Gran Bretagna per la leucemia mieloide acuta c’è la ricerca condotta all’Ospedale San Raffaele di Milano con l’aiuto di CRISPR.
Continua a leggereCAR-T, la terapia anti-cancro è duratura

Nel 2010, un paio di anni prima dell’invenzione di CRISPR, Doug Olson riceveva una terapia personalizzata sperimentale per la sua leucemia incurabile. Parliamo delle CAR-T, un acronimo che indica che nelle cellule T è stato inserito un recettore chimerico per l’antigene. Per farla breve, la terapia consiste nel somministrare linfociti T geneticamente modificati per dare meglio la caccia alle cellule tumorali.
Continua a leggereCRISPR sfida il cancro

L’immunoterapia contro il cancro prova a fare un salto qualità scommettendo su CRISPR. Un lavoro apripista appena pubblicato su Science combina per la prima volta in modo rigoroso due approcci, entrambi molto promettenti. Numero uno: la terapia cellulare basata sui linfociti T, già impiegata con successo per alcuni tipi di leucemie e di linfomi. Numero due: l’editing genomico, che con il perfezionamento della tecnica CRISPR è diventato la via maestra alla modificazione genetica.
Continua a leggereDNA REVOLUTION SU RAI2
Nella puntata disponibile su RaiPlay anche un ricco approfondimento sulla terapia anticancro CAR-T e molti spezzoni del bellissimo documentario d’autore Human Nature, che racconta la scoperta e la posta in gioco di CRISPR e molto altro ancora.