Fanno ben sperare i risultati della piccola sperimentazione effettuata con l’immuno-trattamento più complesso mai sviluppato. Ma il successo di questo approccio pionieristico per ora è di tipo tecnico e concettuale, non ancora clinico.
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I linfociti ingegnerizzati con recettori TCR possono dare la caccia alle cellule tumorali senza fermarsi al riconoscimento di superficie. Dietro alla sperimentazione clinica appena approvata in Usa e Gran Bretagna per la leucemia mieloide acuta c’è la ricerca condotta all’Ospedale San Raffaele di Milano con l’aiuto di CRISPR.
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Nel 2010, un paio di anni prima dell’invenzione di CRISPR, Doug Olson riceveva una terapia personalizzata sperimentale per la sua leucemia incurabile. Parliamo delle CAR-T, un acronimo che indica che nelle cellule T è stato inserito un recettore chimerico per l’antigene. Per farla breve, la terapia consiste nel somministrare linfociti T geneticamente modificati per dare meglio la caccia alle cellule tumorali.
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L’immunoterapia contro il cancro prova a fare un salto qualità scommettendo su CRISPR. Un lavoro apripista appena pubblicato su Science combina per la prima volta in modo rigoroso due approcci, entrambi molto promettenti. Numero uno: la terapia cellulare basata sui linfociti T, già impiegata con successo per alcuni tipi di leucemie e di linfomi. Numero due: l’editing genomico, che con il perfezionamento della tecnica CRISPR è diventato la via maestra alla modificazione genetica.
Continua a leggereNella puntata disponibile su RaiPlay anche un ricco approfondimento sulla terapia anticancro CAR-T e molti spezzoni del bellissimo documentario d’autore Human Nature, che racconta la scoperta e la posta in gioco di CRISPR e molto altro ancora.
CRISPeR MANIA 