Torna l’editing degli embrioni, ma ancora non ci siamo

Combinare fecondazione assistita e interventi genetici per mettere al mondo bambini con il DNA ritoccato resta una pratica scientificamente discutibile, eticamente controversa e legalmente sanzionata nella gran parte dei paesi che regolamentano la ricerca sugli embrioni. Ma se davvero il maggior ostacolo tecnico (le macromutazioni indotte da CRISPR negli embrioni) fosse stato superato e gli altri fossero in via di risoluzione, inevitabilmente si riaprirebbe il dibattito. Vorrebbe dire che la tecnica si sta avvicinando all’applicabilità clinica, ed è possibile che durante questo tragitto qualcuno tenti un nuovo salto in avanti. Ne ho scritto su Le Scienze, alla luce dei nuovi risultati riportati da Dieter Egli su bioRxiv.

Piacere KJ, sono il primo neonato trattato con CRISPR su misura

L’annuncio è arrivato ieri al meeting annuale della Società americana di terapia genica e cellulare e in contemporanea sul New England Journal of Medicine. Io ne ho scritto su Le Scienze, ma questa storia vale la pena di vederla, oltre che leggerla. Per chi non è a suo agio con l’inglese, riporto sotto il trascritto in italiano.

PS: Prima di KJ, c’era stato il caso di Terry Horgan, affetto da distrofia muscolare, ma il trattamento personalizzato per lui era arrivato troppo tardi e non ce l’aveva fatta a superare una reazione avversa. Dunque sì, possiamo dire che KJ rappresenta una prima volta: la prima volta in cui l’editing genomico è stato usato presto, in fretta e su misura, tanto da poter sperare davvero nel lieto fine.

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Questioni di cuore (e di base-editing)

Su Le Scienze spiego che la sperimentazione clinica di Verve Therapeutics partita il 12 luglio è importante per almeno due motivi. Perché usa un correttore di basi al posto delle classiche forbici CRISPR. E perché si cimenta con un problema (l’eccesso di colesterolo LDL) che affligge milioni di persone. I dati preclinici erano molto incoraggianti (come avevo scritto per Osservatorio Terapie Avanzate), fra un anno faremo il punto sui primi risultati nell’umano.