La svolta dell’editing in vivo

Credit: Intellia Therapeutics

Su Le Scienze oggi spiego perché è davvero importante l’ultimo exploit di Intellia Therapeutics, la company co-fondata da Jennifer Doudna, che insieme a un’altra società americana e altri partner internazionali ha da poco pubblicato un lavoro sul New England Journal of Medicine. Si tratta della sperimentazione clinica di una terapia genica a base di CRISPR per l’amiloidosi da accumulo da transtiretina. I sei pazienti trattati ne hanno tratto beneficio senza gravi effetti collaterali (NPR racconta l’esperienza di uno di loro), ma la rilevanza del trial va ben oltre questa malattia rara e fatale causata da mutazioni nella proteina TTR.

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Sasso carta forbici: le zanzare CRISPR giocano a morra cinese

L’antico gioco che si fa con le mani è un’utile metafora per spiegare l’ultimo studio del gruppo di Andrea Crisanti sulla strategia dei drive genetici contro la malaria, pubblicato il 25 giugno su Nature Communications. Rock-paper-scissors. Le forbici, ovviamente, sono quelle della tecnologia di editing genomico CRISPR/Cas9, premiata con il Nobel per la chimica 2020. La carta è la sequenza bersaglio sul DNA, contro cui sono indirizzate le forbici genetiche. E il sasso?

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La rivincita dell’RNA

Il testo che segue è stato pubblicato su Corriere Innovazione con il titolo “La saggezza della curiosità”

Pochi anni dopo la scoperta della doppia elica, Francis Crick ha coniato l’espressione “dogma centrale della biologia” per illustrare il flusso delle informazioni che sta alla base della vita. L’idea di fondo è semplice: il DNA è la molecola regina, le proteine svolgono le mansioni pesanti e l’altro acido nucleico, l’RNA, è una sorta di grigio intermediario tra i due. Lo stesso Crick poi ha ammesso che la parola dogma era troppo impegnativa, perché implica una verità immutabile, senza eccezioni. Anzi è stato tra i primi a ipotizzare che la vita si sia originata dall’acido nucleico meno celebrato, insomma che un mondo a RNA abbia preceduto quello a DNA. Chissà cosa direbbe oggi il grande scienziato britannico assistendo alla rivincita dell’RNA tuttora in corso.

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CRISPR al Gran Sasso

Sidecar è il podcast del Gran Sasso Science Institute. La puntata su CRISPR è una conversazione tra Fernando Ferroni (direttore dell’area Fisica del GSSI), Luigi Naldini (pioniere della terapia genica del San Raffaele-Telethon) e Anna Meldolesi. La trovate su queste piattaforme:
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Nature Italy: zero campi CRISPR e una speranza

Il Governo Draghi non si è ancora espresso in materia. Durante il Governo Conte, però, le autorità competenti italiane hanno risposto in modo iper-cauto al questionario della Commissione europea, arrivando a negare che le Nuove Tecnologie Genomiche potranno essere di qualche utilità. Intanto i ricercatori italiani cercano di districarsi tra difficoltà burocratiche e scarsità di fondi. Ecco il quadro che emerge dal mio lavoro per Nature Italy.

Taglia-e-cuci del DNA: è sessismo?

“Cucire. Cucinare. Impastare. Questi e altri verbi mutuati dall’esperienza storica delle donne nella gestione della casa vengono spesso applicati nel discorso pubblico ad azioni che niente hanno a che fare col cibo o il rammendo, ma che vi vengono ricondotte solo perché a compierle è una donna”, scrive Michela Murgia in un passaggio dedicato all’invenzione di CRISPR nel libro Stai zitta e altre nove frasi che non vogliamo sentire più (Einaudi 2001).

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