La pandemia ha accelerato i progressi nel campo delle nanoparticelle lipidiche e adesso a beneficiarne saranno le terapie avanzate che si basano sul sistema CRISPR.

I problemi della terapia genica sono tre: vettori, vettori, vettori. Il primo a dirlo potrebbe essere stato il premio Nobel Harold Varmus, poi tanti ricercatori hanno ripreso questo slogan che resta tuttora vero. Volendo aggiornare la celebre frase, comunque, si potrebbe aggiungere che le sfide sono tre: manufacturing, manufacturing, manufacturing. In effetti oltre a progettare sistemi sempre più efficienti e sicuri per trasportare nei tessuti giusti le molecole necessarie a correggere il DNA, bisogna riuscire a produrli su larga scala, per poter rendere i trattamenti disponibili a un numero potenzialmente elevato di pazienti. La buona notizia è che i recenti progressi in questa direzione sono stati notevoli. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]