
Ci sarò anche io, appuntamento venerdì 14 marzo con l’Unistem Day 2025, un’iniziativa di divulgazione scientifica dedicata alle studentesse e agli studenti delle scuole superiori (qui il programma).

Ci sarò anche io, appuntamento venerdì 14 marzo con l’Unistem Day 2025, un’iniziativa di divulgazione scientifica dedicata alle studentesse e agli studenti delle scuole superiori (qui il programma).

Un’avventura scientifica che ha come ingredienti la minaccia incombente di una malattia fatale, la decisione di reinventarsi entrambi biologi e l’obiettivo di silenziare i prioni
La sperimentazione clinica con oligonucleotidi antisenso nata dal loro impegno è considerata uno dei trial più interessanti del 2025. Ma questa coppia di sposi sta perseguendo anche altre strade per bloccare l’insorgere delle malattie da prioni. Nell’estate del 2024 hanno pubblicato su Science uno studio eseguito sui topi con l’editing epigenetico. Mentre nel gennaio del 2025 i loro esperimenti con l’editing di basi sono usciti su Nature Medicine. Eppure, prima di scoprire di avere una mutazione che nel giro di due o tre decenni l’avrebbe condannata a morire di insonnia familiare fatale, Sonia Vallabh era una giurista neolaureata e suo marito Eric Minikel si occupava di pianificazione urbana. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Sembra la cover di un magazine dedicato al design e invece è il supplemento tecnologico pubblicato dall’Economist a marzo. “L’età di CRISPR”, recita il titolo. All’interno ben otto articoli dedicati ai filoni più caldi dell’editing genomico: dalle terapie geniche aglli xenotrapianti, dai gene drive alle piante geneticamente corrette. Non nasconde le difficoltà, tra company dell’editing a corto di finanziatori e difficoltà regolatorie. Comunque il tono è quello giusto: la fase del sensazionalismo è passata, ma CRISPR è qui per restare.
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Voglio segnalarvi una lecture tenuta recentemente da uno degli scienziati più attivi nel dibattito internazionale sulle biotecnologie in agricoltura. Indiano di origine, C. S. Prakash vive e insegna negli Usa, ed è stato eletto nella più grande associazione scientifica del mondo, l’American Association for the Advancement of Science (AAAS).
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Struttura 3D della NanoCas (credit mammoth Biosciences)
Le istruzioni per le forbici genetiche di tipo NanoCas possono essere trasportate dentro a un unico virus raggiungendo agevolmente i tessuti più difficili da editare
Si tratta dell’ultimo strumento messo a punto dalla Mammoth Biosciences, la società biotech fondata da Jennifer Doudna, una delle due scienziate premiate con il Nobel per l’invenzione di CRISPR. I primi esperimenti fatti per dimostrarne il potenziale sono stati descritti su bioRxiv sotto forma di preprint, ovvero di bozza non sottoposta a revisione dei pari. Ma hanno immediatamente attirato l’attenzione della comunità scientifica e della rivista Science. Rispetto al modello standard di CRISPR, che usa l’enzima Cas9 originario del batterio Streptococcus pyogenes, questa nuova variante è miniaturizzata. Subito ribattezzata NanoCas, ha già dimostrato di poter lavorare bene dove la classica Cas9 fatica a spingersi, nei muscoli di topi e scimmie. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]

Intervengono Silvio Salvi, Alessandro Nicolia, Vittoria Brambilla, Sara Zeoni, Mario Pezzotti e altri ancora. Il convegno di può seguire online, previa registrazione (per saperne di più)

Nella notte tra il 12 e il 13 febbraio ignoti vandali hanno fatto irruzione nel campo sperimentale dell’Università di Verona danneggiando le viti Chardonnay editate per combattere un’infezione fungina. Lo scorso settembre l’avvio della sperimentazione era stato festeggiato da ricercatori, produttori ed esponenti politici di spicco (dal ministro Lollobrigida al presidente di Coldiretti Ettore Prandini), perché si trattava di un primato italiano (il primo campo con viti TEA/NGT avviato in Europa) e di un passo avanti verso una viticoltura più sana e sostenibile, meno dipendente dagli agrofarmaci.
Prima delle viti era toccato al riso editato dell’Università di Milano per resistere a un altro fungo: dopo essere stato piantato, è stato vandalizzato e solo parzialmente recuperato dai ricercatori. In attesa di capire come proseguirà la sperimentazione di Verona, quanto questo gesto brutale e ideologico peserà sul futuro delle altre sperimentazioni già autorizzate o in corso di autorizzazione, se ci sarà la volontà politica di contrastare seriamente questi reati, magari inquadrandoli anche nella cornice della legge anti-ecovandali, vi segnaliamo alcuni degli articoli usciti a caldo sulla stampa nazionale.
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Asilomar non è solo la località della California dove nel febbraio del 1975 si è tenuta la celebre Conferenza sul DNA ricombinante, ribattezzata “Il congresso di Pandora” nell’indimenticabile resoconto pubblicato su Rolling Stones. È un luogo mitico, segnato in evidenza nella mappa dei rapporti tra società e scienza. Un po’ come Woodstock rappresenta il simbolo della controcultura giovanile di fine anni ‘60. Con la fondamentale differenza che in un caso si è trattato di un concertone non-stop, nell’altro di una maratona che ha coinvolto 140 scienziati, impegnati a discutere se e come regolamentare gli esperimenti di ingegneria genetica per evitare errori fatali, come la fuga di un super-virus. L’anniversario dell’evento rappresenta, dunque, un’occasione per riflettere sulle paure e le difficoltà normative che accompagnano le innovazioni più dirompenti, quelle di cui non capiamo bene i rischi e le implicazioni.
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Circa 500 milioni di anni fa la vita sulla Terra ha attraversato una fase di rapida diversificazione che ha portato alla formazione di strutture biologiche complesse e alla comparsa di nuovi gruppi di organismi. Questo evento cruciale per l’evoluzione è entrato nell’immaginario con una forza tale da diventare metafora. “CAR nel 2025: continua l’esplosione del Cambriano”, in effetti, è il titolo scelto da Michel Sadelain per la lezione ospitata da GEN (Genetic Engineering & Biotechnology News) il 29 gennaio. La branca dell’immunoterapia più in voga, quella che utilizza i linfociti T ingegnerizzati per attaccare in modo efficiente e selettivo le cellule tumorali, vive una fase di boom che promette di moltiplicare approcci e applicazioni. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

I pazienti trapiantati con uno xeno-organo prima di lei erano arrivati all’intervento in condizioni disperate, probabilmente è anche per questo che nessuno di loro è mai sopravvissuto per più di due mesi. Towana Looney in confronto era più sana quando ha ricevuto il rene suino editato per ridurre il rischio di rigetto, ha potuto beneficiare delle conoscenze accumulate con i primi tentativi, e il 25 gennaio ha festeggiato in buona salute il record dei sessanta giorni.
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