
Il modello classico di CRISPR, quello premiato con il Nobel nel 2020, taglia entrambi i filamenti del DNA grazie alle affilate forbici molecolari dell’enzima Cas9. Disattivando parzialmente le forbici e aggiungendo alla Cas9 un altro enzima (retrotrascrittasi, RT nella figura) qualche anno fa è stato inventato il “prime editing”, che è più accurato ma può cambiare al massimo qualche decina di lettere. Ora a questi due pezzi è stato assemblato un terzo elemento (LSR, che sta per grande ricombinasi a serina). Il nuovo strumento a tre blocchi potrebbe rivelarsi utile per curare le malattie genetiche in cui non basta correggere un piccolo refuso ma è necessario sostituire un gene nella sua interezza. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)