Il genoma umano senza errori e senza buchi

Il consorzio T2T ha completato il lavoro: abbiamo finalmente una sequenza completa e corretta, che fa luce sull’8% del genoma mancante o mal sequenziato dal Progetto Genoma Umano. Disporre di una sequenza di riferimento senza lacune e senza errori servirà anche all’editing genomico. Per saperne di più, qui c’è il pezzo che ho scritto per il Corriere della sera e qui l’intervista che ho fatto per Le Scienze a uno dei bioinformatici del progetto T2T, Giulio Formenti.

RNA, l’altra molecola della vita

Michele Mirabella e Benedetta Rinaldi intervistano Anna Meldolesi

Il segreto di CRISPR è la sua guida di RNA. La complessità della specie umana è dovuta alla fine regolazione dei suoi geni classici (quelli che codificano per proteine), affidata a una miriade di RNA regolatori che non vengono tradotti in prodotti proteici. L’arma più potente contro il Covid sono stati i vaccini a RNA, e tante altre possibili applicazioni di questo acido nucleico sono allo studio. Ne avaveo già scritto per il Corriere Innovazione e per 7-Sette. Ieri ne ho parlato su Rai3 ad Elisir (la puntata è visibile su Raiplay, il mio segmento è nei primi dieci minuti della trasmisione).

Una nuova immunoterapia anticancro sfida le cellule CAR-T

I linfociti ingegnerizzati con recettori TCR possono dare la caccia alle cellule tumorali senza fermarsi al riconoscimento di superficie. Dietro alla sperimentazione clinica appena approvata in Usa e Gran Bretagna per la leucemia mieloide acuta c’è la ricerca condotta all’Ospedale San Raffaele di Milano con l’aiuto di CRISPR.  

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CAR-T, la terapia anti-cancro è duratura

Doug Olson (75 anni) è stato uno dei primi pazienti trattati con le cellule CAR-T; qui festeggia il suo compleanno con la famiglia, più di un decennio dopo il trattamento sperimentale che lo ha liberato dalla leucemia. La foto è presa dal comunicato stampa dell’Università della Pennsylvania.

Nel 2010, un paio di anni prima dell’invenzione di CRISPR, Doug Olson riceveva una terapia personalizzata sperimentale per la sua leucemia incurabile. Parliamo delle CAR-T, un acronimo che indica che nelle cellule T è stato inserito un recettore chimerico per l’antigene. Per farla breve, la terapia consiste nel somministrare linfociti T geneticamente modificati per dare meglio la caccia alle cellule tumorali.

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Tutti insieme appassionatamente. L’editing incontra i microbiomi

Jill Banfield e Jennifer Doudna (foto di Keegan Houser)

Studiare intere comunità batteriche è finalmente possibile grazie a un nuovo approccio messo a punto dall’inventrice di CRISPR Jennifer Doudna e dalla cacciatrice di microrganismi Jill Banfield. Tante le applicazioni possibili, tra ambiente, agricoltura e medicina.

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Il primo trapianto CRISPR da maiale a essere umano

Questa e altre foto dell’intervento, scattate da Joe Carrotta, sono disponibili sul sito del centro NYU Langone Health

Un rene suino, geneticamente editato per ridurre il rischio di rigetto immediato, è stato collegato al corpo di una donna in morte cerebrale. Nei tre giorni del periodo di osservazione, secondo il chirurgo a capo del team, l’organo ha funzionato bene. Per il settore degli xenotrapianti potrebbe essere un nuovo inizio, lungo una strada ancora ricca di incognite.  

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La roadmap dell’Oms per l’editing del genoma

Due anni di consultazioni, 18 esperti in rappresentanza di tutte le aree geografiche, oltre 150 pagine di analisi. L’atteso rapporto dell’Organizzazione Mondiale della Sanità sull’editing del genoma umano è stato pubblicato il 12 luglio e si articola in tre parti: Un quadro per la governance, Raccomandazioni e Position Paper. Pur non essendo vincolanti, le indicazioni dell’Oms sono destinate a influenzare sia i governi che la comunità scientifica, poiché rappresentano il primo tentativo di mettere ordine su scala globale in un settore di ricerca tanto promettente quanto delicato. Non regole, ma coordinate per una roadmap che tiene conto di principi etici largamente condivisibili e approcci normativi concretamente utilizzabili. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Sasso carta forbici: le zanzare CRISPR giocano a morra cinese

L’antico gioco che si fa con le mani è un’utile metafora per spiegare l’ultimo studio del gruppo di Andrea Crisanti sulla strategia dei drive genetici contro la malaria, pubblicato il 25 giugno su Nature Communications. Rock-paper-scissors. Le forbici, ovviamente, sono quelle della tecnologia di editing genomico CRISPR/Cas9, premiata con il Nobel per la chimica 2020. La carta è la sequenza bersaglio sul DNA, contro cui sono indirizzate le forbici genetiche. E il sasso?

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L’NIH prepara il CRISPR-kit del futuro

Si fa presto a dire editing somatico. Le chance che CRISPR possa essere impiegata con successo in tessuti e organi malati per correggere i difetti genetici dipendono da molti fattori. Dal tipo di modifica che è necessario apportare al gene bersaglio, dalla variante di CRISPR usata per farlo, dagli stratagemmi impiegati per portare il sistema dentro alle cellule, dal fatto che queste ultime possano essere prelevate (ex vivo) o debbano essere trattate dentro al corpo del paziente (in vivo). Lo scopo del Consorzio per l’editing genomico delle cellule somatiche (SCGE), creato dai National Institutes of Health americani, è migliorare l’efficienza e la sicurezza di tutti questi passaggi e disseminare le procedure migliori.  (L’articolo continua su Osservatorio Terapie Avanzate)