Le stelle emergenti di CRISPR

Andrew Anzalone (Broad Institute), Jennifer Hamilton (Berkeley), Cameron Myhrvold (Princeton)

Dicembre è tempo di classifiche e bilanci. STAT News, che negli ultimi anni si è affermata come una delle testate più vivaci e autorevoli nel campo delle scienze della vita, è andata alla ricerca dei giovani talenti che potrebbero diventare le prossime superstar della ricerca. Nella sua rosa compaiono tre specialisti CRISPR. Non poteva mancare Andrew Anzalone, del Liu Group, a cui si deve l’invenzione del prime editing (una Cas9 ibrida, perché fusa a una trascrittasi inversa, e doppiamente programmabile, perché l’RNA non fa solo da guida ma anche da stampo). Poi c’è Jennifer Hamilton, del Doudna Lab, che lavora per risolvere un problema cruciale per la terapia genica del futuro: mettere a punto dei vettori efficienti per portare il sistema CRISPR dentro alle cellule. Il trittico è completato da Cameron Myhrvold, che sta per lanciare il proprio gruppo a Princeton. C’è la sua firma dietro al super-chip Carmen, Cameron infatti lavora con un enzima della famigla Cas (il numero 13) per identificare i virus e distruggerli.

L’editing salva-arterie abbassa il colesterolo

Due trattamenti sperimentali per le malattie cardiovascolari sono stati testati nelle scimmie. L’annuncio al meeting dell’International Society for Stem Cell Research. (Il testo completo è sul sito dell‘Osservatorio Terapie Avanzate)

Buone notizie (di parte) sui primi pazienti CRISPR

credit NIH

STAT news ha potuto vedere i dati relativi ai primi due pazienti trattati con CRISPR per anemia falciforme e talassemia. Le notizie sono ottime, anche se il periodo di osservazione è ancora limitato a pochi mesi: il gene per l’emoglobina fetale si sarebbe riattivato, liberandoli almeno per ora dal bisogno di trasfusioni periodiche. Se i dati saranno confermati si tratta di uno splendido inizio per l’avventura clinica di CRISPR. Per ora non abbiamo pubblicazioni peer-reviewed, e dispiace che le due companies che conducono le sperimentazioni (CRISPR Therapeutics e Vertex) abbiano posto come condizione che STAT news non mostrasse i dati a esperti indipendenti. Ma i primi commenti a caldo rilasciati (sulla fiducia) sono entusiasti.