Pazienti CRISPR, tre storie per sperare

Con i trattamenti sperimentali ci vuole molta cautela prima di poter parlare di successo, guarigione, cura. I benefici devono durare nel tempo e devono essere dimostrati in un certo numero di pazienti. Il rischio, quando si festeggia troppo presto, è di generare aspettative eccessive, illudere i malati in attesa di nuove soluzioni terapeutiche. Ma le storie dei primi pazienti trattati con CRISPR fanno ben sperare. Le sta seguendo la NPR americana, ecco i link per approfondire.

Questa è la storia di Carlene Knight, trattata per una forma di cecità detta amaurosi di Leber. Poi c’è Patrick Doherty, affetto da una malattia rara del fegato (amiloidosi da transtiretina). E la prima in assoluto, Victoria Gray, trattata per l’anemia falciforme.

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