
Richard Slayman è deceduto l’11 maggio, torneremo su questa notizia quando saranno chiarite le cause della morte.
Continua a leggere

Richard Slayman è deceduto l’11 maggio, torneremo su questa notizia quando saranno chiarite le cause della morte.
Continua a leggere

La recente approvazione del Casgevy rappresenta il primo successo ufficiale delle terapie basate sull’editing genetico. Il trattamento per anemia falciforme e talassemia è arrivato a tempo di record, appena 11 anni dopo l’invenzione di CRISPR. “Due malattie in meno. Ne restano cinquemila”, ha commentato Fyodor Urnov, che all’Innovative Genomics Institute (IGI) si occupa di tecnologia e traslazione. Ma fra tante patologie in attesa di una cura, quali saranno le prossime a beneficiare di CRISPR? A che ritmo possiamo aspettarci che arrivino i nuovi trattamenti? Per orientarsi tra annunci e pubblicazioni, coltivando le speranze senza cadere nel sensazionalismo, è utile il periodico aggiornamento curato dall’istituto californiano. Il bilancio è decisamente positivo, ma non manca qualche delusione. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]

Per vedere questi prodotti sulle nostre tavole bisognerà aspettare, ma è sempre il momento giusto per fare il punto sui progressi raggiunti in laboratorio. Ecco alcune novità, segnalate dall’Isaaa: l’orzo a elevato contenuto di fibre, il latte di soia aromatico, il frumento dai chicchi extralong, le fragole TiGER, senza dimenticare more e lamponi neri senza semi, senza spine e a più alta resa.

The Choreography of CRISPR è un’intricata danza del DNA, con avvolgimenti e scioglimenti di spirali, torsioni, tagli e inserimenti, ripetizioni, palindromi e cluster. Ispirata ai meccanismi dell’editing genomico, commissionata dall’MIT Museum, ideata da Gabrielle Lamb su musica originale di James Budinich, eseguita dal gruppo newyorchese di danza contemporanea Pigeonwing Dance. Tutti coloro che non saranno a Cambridge, nel Massachusetts, per la prossima performance dal vivo che si terrà il 16 marzo, possono gustare un minuto della première sulla pagina Facebook della compagnia).

Festeggiamo l’8 marzo raccontando una grande scienziata dell’universo CRISPR (e non solo). Se intervenire dopo la nascita è troppo tardi (perché i danni di alcune malattie sono già diventati permanenti), e se intervenire sugli embrioni è troppo rischioso (perché la correzione genetica diventerebbe ereditabile), esiste una terza possibilità: provare a unire chirurgia fetale ed editing facendo correzioni genetiche in utero. Tippi MacKenzie è la pioniera di questa frontiera, e io ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate.


Non c’è dubbio che si tratti di una buona notizia: il 7 febbraio il Parlamento Europeo ha approvato la proposta di regolamentazione della Commissione sulle Nuove Tecniche Genomiche (la sigla in inglese è NGT, ma in Italia sono spesso chiamate TEA, che sta per Tecniche di Evoluzione Assistita). Alcuni degli emendamenti approvati (in particolare quello sulle modificazioni genetiche ammesse) hanno l’effetto di migliorare il testo, altri rischiano di rappresentare un problema e dovrebbero essere riconsiderati durante il processo di triangolazione con gli Stati membri (in particolare quello sull’etichettatura di tutti i prodotti finali, anche se non contengono geni estranei). A seguire riportiamo i punti principali della posizione espressa in proposito il 14 febbraio dall’EPSO che riunisce gli scienziati europei.
Continua a leggere
Chi si interessa alle terapie avanzate in campo oncologico conosce bene la sigla CAR-T. Si tratta di linfociti T modificati (anche con l’aiuto di CRISPR) per riconoscere e attaccare meglio le cellule tumorali, e si sono già rivelati una strategia vincente per i tumori del sangue. La novità è che si sta facendo strada la convinzione che un approccio simile possa dimostrarsi utile anche per la sclerosi multipla, che è una malattia autoimmune. L’idea consiste nell’usare le CAR-T per impedire ai linfociti B dei malati di attaccare le cellule nervose, anche nel cervello. La prima sperimentazione clinica è ai nastri di partenza negli Usa, per saperne di più c’è questa news di Nature.
Veniamo alle TEA, o Nuove Tecniche Genomiche per usare l’espressione dei documenti ufficiali europei sulle nuove biotecnologie agrarie. La proposta di regolamentazione della Commissione europea (approvata dal Parlamento UE il 7 febbraio) esclude l’utilizzo di piante editate o cisgeniche nell’agricoltura organica, ma tra i produttori del biologico iniziano a farsi avanti le prime voci aperturiste, che fanno sperare in una possibile convivenza pacifica tra i diversi tipi di coltivazioni negli anni a venire.
Per finire segnaliamo l’ultimo avanzamento in campo zootecnico: i maiali resistenti ai virus porcini ottenuti grazie all’editing genetico. Il paper è uscito sul CRISPR Journal, ma potete leggerne anche su GEN.

Victoria Gray è il volto simbolo della prima terapia a base di CRISPR, approvata anche in Europa, e con la sua storia sta ispirando malati e ricercatori.
In un certo senso i veri pionieri non sono gli scienziati ma loro, i primi pazienti delle terapie sperimentali. Si cimentano con qualcosa di mai provato, aprendo un varco per tutti gli altri. Spesso e volentieri diventano ambasciatori dell’innovazione biomedica, simboli di coraggio e speranza. Prendiamo ad esempio Victoria Gray, la donna afroamericana malata di anemia falciforme che è diventata la prima paziente trattata negli Usa con la prima terapia a base di CRISPR. Dovrebbe entrare “nel pantheon dei nomi scritti a lettere d’oro nella storia della medicina”, sostiene Fyodor Urnov, il genetista che ha inventato l’espressione editing genetico. Il CRISPR Journal ha preso l’inusuale decisione di pubblicare la foto sorridente di Gray sulla copertina dell’ultimo numero, quello di febbraio, lo stesso mese in cui è arrivato anche il via libera dell’Europa.
Continua a leggere