Buon compleanno CRISPR!

II 17 agosto, se si considera il numero di Science su carta, le forbici genetiche Crispr compiranno 10 anni. Il lavoro che ne ha annunciato l’invenzione, infatti, usciva sulla rivista scientifica nell’estate 2012. Nel frattempo la tecnica è entrata in decine di sperimentazioni cliniche, ha ottenuto i primi successi e regalato il Nobel a Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna. In questo decennio, inoltre, Crispr si è evoluta. Non è più un’unica tecnica di modificazione genetica, ma una sigla ombrello, che ne comprende tante. Ognuna con i suoi pregi e qualche difetto. Luigi Naldini, pioniere della terapia genica alla vecchia e alla nuova maniera, condivide il diffuso entusiasmo per i risultati rapidamente ottenuti per alcune malattie rare. Ma il genetista dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano è poco incline alle celebrazioni e preferisce soffermarsi sui dubbi da fugare per proseguire in sicurezza il cammino.

Continua a leggere

Stessa musica, cambia il volume. Così l’epi-editing regola i geni

Gli ultimi risultati del San Raffaele-Telethon dimostrano il grande potenziale degli editor che non modificano le sequenze del DNA ma soltanto l’intensità della loro espressione.

Immaginate le manopole di uno stereo, meglio ancora le leve sul pannello di controllo di un mixer audio. Per un’esecuzione ottimale della colonna sonora alcune frequenze devono sentirsi forte, altre piano. Il lavoro che fanno i tecnici del suono assomiglia a quello degli editor dell’epigenoma, che sciolgono o stringono le spire del DNA per rendere questo o quel tratto più o meno attivo, perché più o meno accessibile al macchinario di trascrizione cellulare. Questo approccio flessibile potrebbe superare alcuni dei limiti dell’editing genetico classico, riducendo i rischi di effetti indesiderati e allargando il ventaglio delle malattie trattabili. Una speranza in questo senso viene dagli esperimenti per il controllo del colesterolo del gruppo di Angelo Lombardo illustrati a Washington a maggio. [Il mio pezzo continua su Osservatorio Terapie Avanazate]