Primo trattamento sperimentale CRISPR in Italia

Franco Locatelli, Bambin Gesù (Roma)

Il primo paziente trattato con CRISPR in Italia è un ragazzo di vent’anni affetto da talassemia. Il trattamento indicato con la sigla CTX001 è stato effettuato solo il 17 novembre, quindi è presto per fare bilanci, ma il paziente «per il momento risponde bene» e la speranza è che non debba più ricorrere alle trasfusioni. Il virgolettato appartiene a Franco Locatelli, oncoematologo del Bambino Gesù e firmatario del primo lavoro sulla sperimentazione internazionale uscito da poco sul New England Journal of Medicine. Presto il Bambin Gesù potrebbe arruolare anche soggetti affetti da anemia falciforme, l’altra malattia inclusa nella sperimentazione CRISPR Therapeutics-Vertex Pharmaceuticals che, con l’aiuto di CRISPR, riattiva la produzione dell’emoglobina fetale per sopperire ai difetti dell’emoglobina adulta. Per saperne di più: il lavoro sul Nejm, l’articolo di Margherita Debac sul Corriere della sera, l’approfondimento di Rachele Mazzaracca su Osservatorio Terapie Avanzate, il link alle sperimentazioni con CTX001 nel database internazionale, le notizie sulla prima paziente americana trattata oltre un anno fa.