xCas9: CRISPR diventa super-adattabile

pam sequence

Per infilarsi nella giusta posizione e fare il suo lavoro, il sistema CRISPR ha bisogno di ancorarsi a una breve sequenza detta PAM. James Kozubek nel libro “Modern Prometheus” (Cambridge University Press) l’ha paragonata a un calzascarpe, perché questa sequenza consente al complesso molecolare di scivolare aderendo al sito bersaglio. Per poter calzare ogni gene, servirebbe un calzascarpe super-adattabile. L’equivalente di una chiave universale in grado di aprire ogni serratura. Il gruppo di David Liu, del Broad Institute, si è avvicinato all’obiettivo sviluppando una nuova variante dell’enzima taglia-DNA Cas9. Si chiama xCas9 e viene descritta oggi su Nature. Continua a leggere

Cina-Usa: chi vincerà la disfida di CRISPR?

china vs usa

La prima sperimentazione con CRISPR autorizzata negli Stati Uniti ha finalmente avviato la fase del reclutamento dei pazienti. Interrogando il database che elenca i trial clinici autorizzati nel mondo, però, appare evidente che negli ultimi due anni la Cina ha accumulato un sostanzioso vantaggio in termini numerici: le sperimentazioni già approvate dalla nuova superpotenza scientifica con la piattaforma biotech più in voga del momento sono ufficialmente nove. Il numero sale a 11 considerando anche quelle rintracciate dal Wall Street Journal con un’inchiesta che ha fatto clamore. Altri particolari li ha aggiunti pochi giorni fa un approfondimento della National Public Radio. Fatto sta che i pazienti che hanno già iniziato ricevere un trattamento sperimentale a base di CRISPR in Cina sono oltre 80, mentre in Usa si comincerà con una sola persona, per arruolarne altre due dopo un mese, se tutto va bene. Insomma l’Occidente procede con i piedi di piombo e sono in tanti a chiedersi: stiamo perdendo la leadership nel settore dell’editing genomico? Dietro alla sfida scientifica ce n’è una geopolitica? Continua a leggere

Science si gioca il tris

Cas12 playing cardLa rivista dell’Associazione americana per l’avanzamento della scienza oggi sembra il CRISPR Journal. Nello stesso giorno, infatti, Science pubblica tre lavori firmati da tre assi di CRISPR – David Liu, Jennifer Doudna e Feng Zhang – illustrando i passi avanti compiuti in due diversi settori di ricerca: la costruzione di registratori molecolari sempre più versatili e lo sviluppo di test diagnostici sempre più precisi e facili da usare. Continua a leggere

Lady CRISPR a Radio 3 Scienza

Emmanuelle CharpentierEmmanuelle Charpentier, la microbiologa che ha co-inventato CRISPR, è stata intervistata da Marco Motta. Il suo interesse per un settore di ricerca poco alla moda ha contribuito in modo determinante alla scoperta-invenzione più cool del momento. Vive la sua inaspettata popolarità come l’occasione per rappresentare pubblicamente il suo campo e la ricerca di base. Il suo nomadismo scientifico l’ha resa più forte, dice. E la paura di modificare il DNA? Non bisogna averne, nei laboratori si fa da cinquant’anni e le regole sono stringenti… Tutto questo e altro ancora nell’intervista concessa a Radio 3 Scienza.

CRISPR, ultima edizione

crispr-latest-edition[8047]Non passa giorno senza che CRISPR faccia notizia. Febbraio è iniziato con l’editing di cellule umane con mutazioni legate alla distrofia muscolare di Duchenne (Science Advances) e di topi affetti da retinite pigmentosa (bioRxiv, presto anche sul CRISPR Journal). Segnaliamo anche una notizia che ci era sfuggita a gennaio: come ottenere cellule staminali pluripotenti crispando un solo gene (Cell Stem Cell).