Piacere KJ, sono il primo neonato trattato con CRISPR su misura

L’annuncio è arrivato ieri al meeting annuale della Società americana di terapia genica e cellulare e in contemporanea sul New England Journal of Medicine. Io ne ho scritto su Le Scienze, ma questa storia vale la pena di vederla, oltre che leggerla. Per chi non è a suo agio con l’inglese, riporto sotto il trascritto in italiano.

PS: Prima di KJ, c’era stato il caso di Terry Horgan, affetto da distrofia muscolare, ma il trattamento personalizzato per lui era arrivato troppo tardi e non ce l’aveva fatta a superare una reazione avversa. Dunque sì, possiamo dire che KJ rappresenta una prima volta: la prima volta in cui l’editing genomico è stato usato presto, in fretta e su misura, tanto da poter sperare davvero nel lieto fine.

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La carne CRISPR e il difficile dibattito sul benessere animale

Il settore zootecnico è quello in cui le modificazioni genetiche classiche hanno incontrato più resistenza ma presto i consumatori americani potranno mettere in tavola la carne dei primi animali editati: i maiali immuni al virus PRRS.

Costine con salsa BBQ, pulled pork, bacon croccante. Nel prossimo futuro chi andrà negli USA probabilmente avrà l’opportunità di assaggiare i classici piatti della tradizione americana in veste geneticamente editata. La Food and Drug Administration infatti ha dato il via libera ai primi maiali il cui genoma è stato corretto con CRISPR per renderli resistenti a una grave malattia virale: la sindrome riproduttiva e respiratoria suina (PRRS). L’occasione è ghiotta anche per i vegetariani come me, perché consente di ragionare sull’applicazione dell’editing genetico al settore zootecnico e magari anche di sfidare qualche pregiudizio frutto della cattiva informazione. Se avete visto il fortunato film-documentario di Giulia Innocenzi Food for profit, ad esempio, è quasi inevitabile che vi siate fatti un’idea sbagliata dell’ingresso delle biotecnologie avanzate in questo comparto.

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I 7 geni di Mendel

Altro che sette nani di Biancaneve, avete mai provato a ricordare i sette caratteri studiati nei piselli da Mendel? Semi lisci o rugosi, semi gialli o verdi, fiori bianchi o viola…sinceramente io mi fermavo qui, finché non ho letto dell’ultimo studio pubblicato su Nature. Unendo le forze il John Innes Centre di Norwich in Gran Bretagna e l’Istituto di genomica agraria di Shenzhen, in Cina, hanno identificato i geni di Mendel ancora mancanti, risolvendo un enigma di storia della scienza e ponendo le basi per un balzo in avanti nel miglioramento genetico di una risorsa alimentare buona e nutriente ma troppo spesso trascurata dai genetisti.

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Metapolemiche sui metalupi

I metalupi “geneticamente resuscitati” dall’azienda statunitense Colossal hanno fatto sgranare gli occhi a mezzo mondo con la loro bellezza ma hanno anche scandalizzato molti commentatori. Tra questi: i fustigatori del sensazionalismo mediatico, i puristi della scienza fatta come peer-review comanda (quella che procede con le pubblicazioni ufficiali anziché con i video su youtube) e i naturalisti che combattono ogni giorno con la scarsità dei fondi disponibili per salvare le specie messe a rischio dal sovrasfruttamento del pianeta e dai cambiamenti climatici. Ciascuno ha le sue buone ragioni, per carità. Salvo il fatto che la valanga di puntualizzazioni rischia di far perdere di vista i fatti.

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Oscar della scienza: Jodie Foster spiega l’editing dei geni e altre chicche

David Liu, l’inventore dei modelli avanzati di CRISPR, ha ricevuto il Breakthrough Prize dalle mani di Jodie Foster e Lily Collins (Emily in Paris), ma la più applaudita è stata la giovane paziente Alyssa Tapley (qui in mezzo alle due star). Lo show per l’assegnazione del premio (più ricco e glamorous dei Nobel) è andato in scena il 12 aprile a Santa Monica, davanti a una folta platea di stelle del cinema e della tecnofinanza. Un modello di comunicazione-spettacolo che non sembra replicabile in Europa, ma merita di essere approfondito (ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate) e visto (qui la serata completa, qui la parte dedicata all’editing).

Il pangenoma dell’agrobiodiversità

Confrontare le specie coltivate di uso comune e le varietà indigene è una strategia vincente per capire come rendere le prime più resistenti e le seconde più produttive

Pomodori e patate li conoscete tutti. Le melanzane africane forse no, ma quando sono mature si tingono di rosso proprio come i pomodori. Il lulo, dal canto suo, è un frutto arancione con sentori agrumati, per questo in Ecuador lo chiamano naranjilla, ovvero piccola arancia. Il pepino delle Ande, invece, ha una polpa succosa che lo fa somigliare a un melone. Cambiano dimensioni, colori, sapori ma tutte queste piante appartengono allo stesso gruppo tassonomico e rappresentano alcune delle specie sequenziate per produrre una ricca collezione di genomi imparentati, degna di nota perché ha l’ambizione di abbracciare l’intero genere di appartenenza (Solanum).

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CRISPR news: un tris di prime volte

Sono tanti i lavori interessanti usciti di recente, ecco le nostre tre segnalazioni. Riguardano un trial innovativo di terapia genica, un nuovo approccio sperimentale per l’oncologia e l’invenzione di nuovi strumenti per mappare le reti di regolazione genetica.

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L’RNA censurato? Speriamo sia un equivoco

fonte: Nature Biotechnology

Gira voce che l’RNA sia caduto politicamente in disgrazia, presumibilmente in quanto molecola chiave per i vaccini di nuova generazione che hanno debuttato contro il Covid, dunque simbolo sgradito all’amministrazione USA ai tempi di Robert F. Kennedy Jr. e Donald Trump. Secondo indiscrezioni ai ricercatori americani sarebbe stato consigliato di rimuovere, in particolare, i riferimenti all’RNA messaggero dai progetti di ricerca che competono per i finanziamenti pubblici.

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