Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

Duchenne CRISPR

© STEVE GRAEPEL (da “Infographic: Treating Duchenne Muscular Dystrophy with CRISPR“, The Scientist, settembre 2018)

Era il 2013 quando i ricercatori hanno affilato per la prima volta le forbici molecolari di CRISPR contro la distrofia di Duchenne, nelle cellule in vitro. Nel 2016 la correzione genetica ha dimostrato di funzionare anche nei topi distrofici. Poi la scorsa estate sono arrivati risultati incoraggianti dal primo esperimento con i cani. A che punto siamo adesso nella battaglia contro questa gravissima miopatia che affligge 300.000 ragazzi nel mondo? Cosa aspettiamo ancora, prima di provare a editare le mutazioni a carico del gene della distrofina direttamente nei pazienti? Continua a leggere