Histoire d’He. Dallo shock alla moratoria

gettyimages-463014801Sono passati più di tre mesi da quando He Jiankui ha comunicato al mondo la nascita dei primi esseri umani geneticamente editati, e nel frattempo le riflessioni maturate all’interno della comunità scientifica si sono concretizzate nella richiesta di una moratoria internazionale su questo genere di esperimenti. All’azione (avventata) di un oscuro ricercatore dell’università SUSTech di Shenzhen è seguita la reazione (condivisibile) di diciotto fra i più affermati genetisti e bioeticisti di sette paesi. (L’articolo continua sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate)

Metti CRISPR nel polline e l’editing diventa facile

maisIl modo più naturale per portare del DNA dentro a una cellula è fecondarla. Nelle piante ci pensa il polline, ovviamente. Perché dunque non affidare proprio al polline il compito di dare inizio all’editing genomico, veicolando il sistema CRISPR dentro alle cellule da modificare? Con il senno di poi sembra l’uovo di Colombo, ma l’articolo scientifico che descrive questo approccio è stato accolto dagli specialisti come una gran bella sorpresa. La nuova strategia si chiama “HI Edit” e ha debuttato sul numero di marzo di Nature Biotechnology. Continua a leggere

Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

Duchenne CRISPR

© STEVE GRAEPEL (da “Infographic: Treating Duchenne Muscular Dystrophy with CRISPR“, The Scientist, settembre 2018)

Era il 2013 quando i ricercatori hanno affilato per la prima volta le forbici molecolari di CRISPR contro la distrofia di Duchenne, nelle cellule in vitro. Nel 2016 la correzione genetica ha dimostrato di funzionare anche nei topi distrofici. Poi la scorsa estate sono arrivati risultati incoraggianti dal primo esperimento con i cani. A che punto siamo adesso nella battaglia contro questa gravissima miopatia che affligge 300.000 ragazzi nel mondo? Cosa aspettiamo ancora, prima di provare a editare le mutazioni a carico del gene della distrofina direttamente nei pazienti? Continua a leggere

Brevetti CRISPR e litigi

PatentDisputeIl panorama brevettuale di CRISPR è sempre più complesso e frazionato, anche a causa dello sviluppo di nuove varianti che si vanno affiancando alla classica Cas9. Ma la novità è che la contesa sul brevetto fondante sta arrivando a un punto di svolta, almeno negli Stati Uniti. Entro qualche settimana il Patent Office riconoscerà finalmente i diritti di proprietà intellettuale per l’invenzione di CRISPR a Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier e compagni. Resta da vedere quale sarà la reazione del gruppo rivale, quello di Feng Zhang, che si era già visto riconoscere la paternità dell’invenzione. La contesa epocale che è già un caso di scuola per gli studiosi di diritto brevettuale, dunque, potrebbe spegnersi o ravvivarsi. Intanto, comunque, c’è un’altra battaglia minore che si è già accesa, sull’utilizzo delle licenze.

L’editing genomico scommette su CasX

cas tree

L’albero evolutivo delle proteine Cas

Specchio specchio delle mie brame, chi è la più bella del reame? Fino a ieri la risposta era ovvia. Nel regno di CRISPR, la sovrana indiscussa è sempre stata la proteina Cas9. Questo enzima programmabile, dotato di affilate forbici molecolari, ha consentito a tutti i ricercatori del mondo di tagliare il DNA in modo facile e preciso. Oggi però su Nature debutta un’altra pretendente, che si chiama CasX. Questa nucleasi è più maneggevole, perché più piccina. È costituita da meno di mille aminoacidi, anziché 1.300. Perciò potrà essere caricata più facilmente sui virus che fanno il servizio navetta verso il nucleo cellulare, portando a destinazione gli ingredienti per effettuare le operazioni di editing genomico. Continua a leggere

CRISPR in via di sviluppo

iitaLa buona notizia è che in futuro potrebbero arrivare in tavola platani e banane ottenuti da progenitori ripuliti dai virus con l’editing genetico. Un gruppo keniota dell’International Institute of Tropical Agriculture ha annunciato i primi risultati su Communications Biology e l’inizio è incoraggiante. Soprattutto se si considera che questi frutti rappresentano un alimento base in tanti paesi, e che il patogeno in questione (banana streak virus) limita il pool per il miglioramento genetico. Continua a leggere