La terza generazione di CRISPR si appresta al debutto clinico

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È atteso per il 2024 l’annuncio della prima sperimentazione umana con il “prime editing”, che promette di correggere il genoma in modo ancora più affidabile e versatile

La versione standard di CRISPR utilizza una piccola molecola di RNA per identificare il sito da modificare sul DNA. Perché non usare lo stesso RNA per dettare anche la correzione, insomma per specificare cosa fare oltre che dove andare? Questa intuizione è sbocciata nella mente di un dottorando di medicina, Andrew Anzalone. La prima dimostrazione pratica è arrivata con un paper pubblicato su Nature nel 2019, sotto la supervisione di David Liu. Da allora questa forma avanzata di editing è stata impiegata in centinaia di esperimenti per correggere ogni tipo di mutazioni in vitro e nei modelli animali. E adesso la company nata per realizzarne il potenziale terapeutico conta 18 candidati trattamenti nella sua pipeline. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Tutto su Casgevy, il primo della classe delle terapie CRISPR

Nella timeline del DNA avevamo già segnato il 2012, anno dell’invenzione delle forbici molecolari CRISPR, già premiate con il Nobel. Per vedere approvata la prima terapia basata su questa piattaforma di editing genomico abbiamo dovuto aspettare soltanto 11 anni: la nuova data da segnare sul calendario della scienza è il 16 novembre 2023.

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Londra apripista delle terapie CRISPR

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L’agenzia regolatoria britannica ha dato per prima il via libera alla terapia di editing ex vivo per anemia falciforme e talassemia messa a punto da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. A dicembre potrebbe arrivare l’ok anche dalla Food and Drug Administration statunitense. L’iter di approvazione è in corso anche in Europa. Dall’invenzione di CRISPR, nel 2012, all’autorizzazione del primo farmaco sono passati soltanto 11 anni, segno che le forbici genetiche premiate con il Nobel stanno mantenendo le promesse. Per saperne di più su questo trattamento chiamato Casgevy (exagamglogene autotemcel, noto anche come exa-cel o CTX001) consigliamo l’articolo di Rachele Mazzaracca per Osservatorio Terapie Avanzate , che ha chiesto anche a me un breve commento da inserire. Eccolo qui:

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Un ritocco al DNA per abbattere il colesterolo

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I risultati del primo trial umano con il “base editing” sono promettenti seppure preliminari. La posta in gioco per il futuro potrebbe essere una sorta di vaccino genetico per il cuore, ma per il momento questa strategia sperimentale ha senso solo per i casi più gravi.

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Speranze, successi e timori dal mondo di CRISPR

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La notizia della settimana è sicuramente questa: la prima sperimentazione con il base editing (l’evoluzione di CRISPR che corregge le singole lettere senza recidere la doppia elica) ha centrato l’obiettivo di abbassare il colesterolo nei pazienti ma ha sollevato dubbi sui rischi (con due casi gravi di eventi avversi, tra cui un decesso), come riferisce Nature.

Ma consigliamo anche la lettura di altri due articoli. Nature Biotechnology fa il punto sugli esperimenti che utilizzano l’editing per eliminare dalle cellule i virus che riescono a nascondersi al sistema immunitario, come HIV ed epatite. Mentre Genetic Literacy Project pubblica un’analisi dei problemi che potrebbero azzoppare il nuovo regolamento sulle piante editate proposto dalla Commissione europea e ritardare (addirittura fino al 2030) l’arrivo sul mercato europeo dei primi prodotti.

Regole UE sulle nuove biotecnologie: i punti da chiarire

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La comunità scientifica ha salutato con grande favore la proposta di parziale deregolamentazione delle nuove biotecnologie avanzata dalla Commissione europea lo scorso luglio. Purtroppo l’iter legislativo non potrà compiere significativi passi in avanti prima della prossima legislatura, che si aprirà con le elezioni europee del giugno 2024. Ma questo tempo non andrà sprecato se servirà a sciogliere i nodi del testo che meritano un supplemento di riflessione e a mettere a punto qualche emendamento chiarificatore. Il diavolo è nei dettagli: dalle soglie proposte per delimitare gli interventi ammissibili sul genoma alle incognite relative alla coesistenza con il biologico, senza dimenticare lo stigma nei confronti degli erbicidi. Per passare in rassegna le questioni ancora irrisolte abbiamo chiesto aiuto a Roberto Defez, biotecnologo del CNR di Napoli. [Continua su Agriscienza]

Nuove biotecnologie per l’agricoltura

Il 20 ottobre alle ore 18 “Agricoltura, alimentazione e nuove biotecnologie”, a Cento (Ferrara). Introduce e modera Anna MELDOLESI (Università di Bologna, Corriere della Sera, Le Scienze), intervengono Roberto DEFEZ (Istituto di Bioscienze e Biorisorse CNR di Napoli), Roberto TUBEROSA (Università di Bologna), Paolo BORGHI (Università di Ferrara), Valtiero MAZZOTTI (Direttore Assessorato Agricoltura, caccia e pesca Regione Emilia Romagna), Paolo DE CASTRO (Università di Bologna, Eurodeputato)

La ricetta per il progresso genetico? Gioco di squadra e agronomia

Gli studi sui geni legati alla produttività sono sempre più numerosi, come si vede nel grafico qui sotto. Peccato che i successi ottenuti in laboratorio spesso deludano le aspettative nel mondo reale. Dare la caccia al singolo gene miracoloso evidentemente non basta, serve una visione agronomica e maggiore collaborazione tra competenze diverse. È questo il messaggio che un gruppo di autorevoli ricercatori – genetisti quantitativi, breeder, biologi evoluzionisti e plant scientist – ha affidato alle pagine di Nature in un commento provocatoriamente intitolato “La modificazione genetica può migliorare le rese, ma basta con le esagerazioni”. Ho chiesto un parere in merito a Luigi Cattivelli, che di formazione è agronomo ma dirige il Centro di ricerca genomica e bioinformatica del CREA e ha pubblicato da poco un libro intitolato “Pane nostro”. L’intervista, che spazia dall’importanza delle sperimentazioni in campo all’approccio emergente della selezione genomica, è disponibile su AgriScienza.