Nel racconto biblico il re Salomone doveva decidere tra due donne che sostenevano entrambe di essere la madre di un bambino. Nella saga di CRISPR la contesa è tra aziende biotecnologiche, riguarda un brevetto fondante e il prossimo episodio cruciale svelerà le conseguenze per Casgevy, la prima terapia CRISPR approvata prima in Gran Bretagna e ora negli Usa.
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Il Premio Giornalistico Categoria Stampa e Web è stato assegnato quest’anno ad Anna Meldolesi per l’ampio approfondimento “Fare luce sul genoma oscuro” pubblicato su Le Scienze. Negli articoli che lo compongono viene raccontato lo sforzo in corso per scoprire la funzione dei tanti geni che costituiscono il “dark genome”, nella speranza di individuare nuovi bersagli terapeutici. La giornalista è stata accompagnata sul palco dal Direttore di Le Scienze, Marco Cattaneo. Ad assegnare il Premio ad Anna Meldolesi è stata Anna Maria Zaccheddu, divulgatrice scientifica dell’Ufficio Comunicazione della Fondazione Telethon, membro della Giuria. La Fondazione Telethon è tra i promotori del Premio fin dalla prima edizione.
Holostem è uno spin-off universitario che ha il merito di produrre il primo trattamento a base di cellule staminali approvato in Europa (per la cecità da ustioni) e ha una promettente terapia genica in via di sviluppo (per l’epidermolisi bollosa). Su entrambi si allunga l’ombra del 30 novembre, data in cui la società biomedicale rischia di essere messa in liquidazione per un pasticcio burocratico. Ho fatto una lunga chiacchierata con la direttrice R&D per la terapia cellulare Graziella Pellegrini e ne ho scritto su Le Scienze, nella speranza che il Ministro delle imprese Urso si adoperi finalmente per risolvere la situazione. Il Governo può ancora ritagliarsi un ruolo positivo in questa storia, scrivendo il lieto fine a costo zero. Presto che è tardi!
La versione standard di CRISPR utilizza una piccola molecola di RNA per identificare il sito da modificare sul DNA. Perché non usare lo stesso RNA per dettare anche la correzione, insomma per specificare cosa fare oltre che dove andare? Questa intuizione è sbocciata nella mente di un dottorando di medicina, Andrew Anzalone. La prima dimostrazione pratica è arrivata con un paper pubblicato su Nature nel 2019, sotto la supervisione di David Liu. Da allora questa forma avanzata di editing è stata impiegata in centinaia di esperimenti per correggere ogni tipo di mutazioni in vitro e nei modelli animali. E adesso la company nata per realizzarne il potenziale terapeutico conta 18 candidati trattamenti nella sua pipeline. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Nella timeline del DNA avevamo già segnato il 2012, anno dell’invenzione delle forbici molecolari CRISPR, già premiate con il Nobel. Per vedere approvata la prima terapia basata su questa piattaforma di editing genomico abbiamo dovuto aspettare soltanto 11 anni: la nuova data da segnare sul calendario della scienza è il 16 novembre 2023.
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L’agenzia regolatoria britannica ha dato per prima il via libera alla terapia di editing ex vivo per anemia falciforme e talassemia messa a punto da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. A dicembre potrebbe arrivare l’ok anche dalla Food and Drug Administration statunitense. L’iter di approvazione è in corso anche in Europa. Dall’invenzione di CRISPR, nel 2012, all’autorizzazione del primo farmaco sono passati soltanto 11 anni, segno che le forbici genetiche premiate con il Nobel stanno mantenendo le promesse. Per saperne di più su questo trattamento chiamato Casgevy (exagamglogene autotemcel, noto anche come exa-cel o CTX001) consigliamo l’articolo di Rachele Mazzaracca per Osservatorio Terapie Avanzate , che ha chiesto anche a me un breve commento da inserire. Eccolo qui:
Continua a leggereUna carrellata delle prime reazioni a caldo, da aggiornare via via. Per saperne di più sulla storia della terapia per anemia falciforme e talassemia appena approvata in UK, suggerisco questo mio articolo per Osservatorio Terapie Avanzate.
I risultati del primo trial umano con il “base editing” sono promettenti seppure preliminari. La posta in gioco per il futuro potrebbe essere una sorta di vaccino genetico per il cuore, ma per il momento questa strategia sperimentale ha senso solo per i casi più gravi.
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La notizia della settimana è sicuramente questa: la prima sperimentazione con il base editing (l’evoluzione di CRISPR che corregge le singole lettere senza recidere la doppia elica) ha centrato l’obiettivo di abbassare il colesterolo nei pazienti ma ha sollevato dubbi sui rischi (con due casi gravi di eventi avversi, tra cui un decesso), come riferisce Nature.
Ma consigliamo anche la lettura di altri due articoli. Nature Biotechnology fa il punto sugli esperimenti che utilizzano l’editing per eliminare dalle cellule i virus che riescono a nascondersi al sistema immunitario, come HIV ed epatite. Mentre Genetic Literacy Project pubblica un’analisi dei problemi che potrebbero azzoppare il nuovo regolamento sulle piante editate proposto dalla Commissione europea e ritardare (addirittura fino al 2030) l’arrivo sul mercato europeo dei primi prodotti.
La comunità scientifica ha salutato con grande favore la proposta di parziale deregolamentazione delle nuove biotecnologie avanzata dalla Commissione europea lo scorso luglio. Purtroppo l’iter legislativo non potrà compiere significativi passi in avanti prima della prossima legislatura, che si aprirà con le elezioni europee del giugno 2024. Ma questo tempo non andrà sprecato se servirà a sciogliere i nodi del testo che meritano un supplemento di riflessione e a mettere a punto qualche emendamento chiarificatore. Il diavolo è nei dettagli: dalle soglie proposte per delimitare gli interventi ammissibili sul genoma alle incognite relative alla coesistenza con il biologico, senza dimenticare lo stigma nei confronti degli erbicidi. Per passare in rassegna le questioni ancora irrisolte abbiamo chiesto aiuto a Roberto Defez, biotecnologo del CNR di Napoli. [Continua su Agriscienza]
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