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Verso nuove regole per CRISPR 2.0

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Il base editing ha già dimostrato il suo potenziale, consentendo di sviluppare a tempo di record un trattamento on-demand per un neonato con una malattia metabolica, Baby KJ. Ma esistono casi in cui le mutazioni non si prestano a essere corrette con questa tecnica. In confronto il prime editing è più versatile, perché consente di cambiare ogni lettera in qualunque altra, ma è arrivato dopo e dunque è stato studiato di meno. In effetti la prima somministrazione di un prime-editor in vivo (direttamente nel corpo del paziente) è avvenuta solo il mese scorso, per il morbo di Wilson. Entrambe le piattaforme, comunque, sono considerate molto promettenti e l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha proposto di semplificarne l’iter verso la commercializzazione. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]

La prima volta del prime editing in vivo

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Si fa presto a dire CRISPR, ma la famiglia delle tecniche per l’editing genomico andrebbe suddivisa in almeno tre filoni. Prima sono arrivate le forbici genetiche CRISPR/Cas, utili per spegnere i geni dannosi e già messe a disposizione dei pazienti affetti da anemia falciforme e talassemia. Poi è stata la volta dell’editing di basi, un modello evoluto di CRISPR che corregge una singola lettera del DNA ed è in fase di sperimentazione. La terza variante si chiama “prime editing” e ambisce a essere la più versatile, perché è capace di riscrivere brevi sequenze. Ebbene, questo congegno molecolare si è affacciato per ultimo ai test clinici e nel mese di ottobre è stato somministrato direttamente nel corpo di un paziente (“in vivo”), anziché su cellule prelevate e poi reintrodotte nel suo organismo (“ex vivo”). [Continua su Le Scienze]

La prima volta del prime editing

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Non era mai successo che un’azienda decidesse di presentare una domanda di autorizzazione commerciale per una terapia sperimentata su due persone soltanto.

Non conosciamo il nome dell’adolescente di Vancouver che, un anno fa, è stato il primo al mondo a ricevere un trattamento basato su un approccio di correzione genetica simile al “trova e sostituisci di word”. Sappiamo però che prima di diventare un paziente pioniere, per lui persino un comune raffreddore rappresentava una grave minaccia. L’inventore della tecnica detta “prime editing”, David Liu, ora lo definisce “in salute, stabile, dotato di un sistema immunitario funzionante”. Vederlo sulla neve, con ai piedi gli sci, nella foto pubblicata dai Canadian Institutes of Health, vale più di tante parole. I National Institutes of Health americani, dal canto loro, confermano che sta bene anche il secondo paziente trattato. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

La terza generazione di CRISPR si appresta al debutto clinico

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Credit Bing Image Creator

È atteso per il 2024 l’annuncio della prima sperimentazione umana con il “prime editing”, che promette di correggere il genoma in modo ancora più affidabile e versatile

La versione standard di CRISPR utilizza una piccola molecola di RNA per identificare il sito da modificare sul DNA. Perché non usare lo stesso RNA per dettare anche la correzione, insomma per specificare cosa fare oltre che dove andare? Questa intuizione è sbocciata nella mente di un dottorando di medicina, Andrew Anzalone. La prima dimostrazione pratica è arrivata con un paper pubblicato su Nature nel 2019, sotto la supervisione di David Liu. Da allora questa forma avanzata di editing è stata impiegata in centinaia di esperimenti per correggere ogni tipo di mutazioni in vitro e nei modelli animali. E adesso la company nata per realizzarne il potenziale terapeutico conta 18 candidati trattamenti nella sua pipeline. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)