
I Lincei sull’editing germinale



Non c’è dubbio che si tratti di una buona notizia: il 7 febbraio il Parlamento Europeo ha approvato la proposta di regolamentazione della Commissione sulle Nuove Tecniche Genomiche (la sigla in inglese è NGT, ma in Italia sono spesso chiamate TEA, che sta per Tecniche di Evoluzione Assistita). Alcuni degli emendamenti approvati (in particolare quello sulle modificazioni genetiche ammesse) hanno l’effetto di migliorare il testo, altri rischiano di rappresentare un problema e dovrebbero essere riconsiderati durante il processo di triangolazione con gli Stati membri (in particolare quello sull’etichettatura di tutti i prodotti finali, anche se non contengono geni estranei). A seguire riportiamo i punti principali della posizione espressa in proposito il 14 febbraio dall’EPSO che riunisce gli scienziati europei.
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Chi si interessa alle terapie avanzate in campo oncologico conosce bene la sigla CAR-T. Si tratta di linfociti T modificati (anche con l’aiuto di CRISPR) per riconoscere e attaccare meglio le cellule tumorali, e si sono già rivelati una strategia vincente per i tumori del sangue. La novità è che si sta facendo strada la convinzione che un approccio simile possa dimostrarsi utile anche per la sclerosi multipla, che è una malattia autoimmune. L’idea consiste nell’usare le CAR-T per impedire ai linfociti B dei malati di attaccare le cellule nervose, anche nel cervello. La prima sperimentazione clinica è ai nastri di partenza negli Usa, per saperne di più c’è questa news di Nature.
Veniamo alle TEA, o Nuove Tecniche Genomiche per usare l’espressione dei documenti ufficiali europei sulle nuove biotecnologie agrarie. La proposta di regolamentazione della Commissione europea (approvata dal Parlamento UE il 7 febbraio) esclude l’utilizzo di piante editate o cisgeniche nell’agricoltura organica, ma tra i produttori del biologico iniziano a farsi avanti le prime voci aperturiste, che fanno sperare in una possibile convivenza pacifica tra i diversi tipi di coltivazioni negli anni a venire.
Per finire segnaliamo l’ultimo avanzamento in campo zootecnico: i maiali resistenti ai virus porcini ottenuti grazie all’editing genetico. Il paper è uscito sul CRISPR Journal, ma potete leggerne anche su GEN.

Victoria Gray è il volto simbolo della prima terapia a base di CRISPR, approvata anche in Europa, e con la sua storia sta ispirando malati e ricercatori.
In un certo senso i veri pionieri non sono gli scienziati ma loro, i primi pazienti delle terapie sperimentali. Si cimentano con qualcosa di mai provato, aprendo un varco per tutti gli altri. Spesso e volentieri diventano ambasciatori dell’innovazione biomedica, simboli di coraggio e speranza. Prendiamo ad esempio Victoria Gray, la donna afroamericana malata di anemia falciforme che è diventata la prima paziente trattata negli Usa con la prima terapia a base di CRISPR. Dovrebbe entrare “nel pantheon dei nomi scritti a lettere d’oro nella storia della medicina”, sostiene Fyodor Urnov, il genetista che ha inventato l’espressione editing genetico. Il CRISPR Journal ha preso l’inusuale decisione di pubblicare la foto sorridente di Gray sulla copertina dell’ultimo numero, quello di febbraio, lo stesso mese in cui è arrivato anche il via libera dell’Europa.
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Chi si ferma è perduto, perché alla fine è tutta una questione di evoluzione. Mutando, gli organismi possono riuscire a sopravvivere alle condizioni avverse. Cambiando approccio, la comunità scientifica può superare gli ostacoli tecnici. E quando nuovi problemi (i cambiamenti climatici, ad esempio) scalano la lista delle priorità, l’agenda politica può aggiornarsi di conseguenza (questo è il senso del comma favorevole alla ricerca scientifica approvato nel decreto siccità lo scorso giugno). Di fronte a questo panorama in evoluzione non è rimasta certo ferma Vittoria Brambilla, la genetista vegetale dell’Università di Milano che ha il merito di aver piantato una prima simbolica bandierina nel suolo lunare della burocrazia italiana in materia di sperimentazioni in campo con piante dal DNA ritoccato.
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La notizia dell’approvazione di Casgevy negli Usa è ancora fresca di stampa eppure diversi gruppi sono già al lavoro per superare i limiti della prima terapia basata sulle forbici genetiche
Non solo anemia falciforme, ora anche talassemia. Il 16 gennaio la Food and Drug Administration ha completato l’iter di autorizzazione anche per il secondo tipo di emoglobinopatia, mentre l’Agenzia europea per i medicinali dovrebbe dare il via libera nei prossimi mesi. Per passare dall’invenzione delle forbici genetiche Cas9 alla prima cura approvata sono bastati poco più di dieci anni, e l’entusiasmo per il traguardo raggiunto in tempi record è più che giustificato. Eppure un articolo della MIT Technology Review ha già acceso i riflettori sulle prossime sfide. Il titolo è: “Vertex ha sviluppato una cura CRISPR. Ma è già partita la caccia a qualcosa di meglio”. [Continua su Osservatorio Terapie Avanzate]

Una varietà di riso modificata con CRISPR/Cas9 potrebbe crescere in un campo sperimentale in Italia settentrionale questa primavera, in base alle nuove norme introdotte nel 2023. Un team dell’Università di Milano è stato infatti il primo gruppo di ricerca del Paese a presentare una domanda di autorizzazione sfruttando una modifica legislativa che ha semplificato le regole per le sperimentazioni sul campo di piante sviluppate con l’editing genomico o la cisgenesi. E con diversi altri gruppi che si preparano a presentare proposte di sperimentazione, potrebbe aprirsi presto una nuova stagione per la genetica agraria in Italia. [Continua a leggere su Nature Italy]
Congratulazioni a Vittoria Brambilla dell’Università di Milano per il suo riso resistente al brusone, la prima pianta editata che si candida alla sperimentazione in campo nel nostro paese (ne ho scritto su Nature Italy)


Le terapie avanzate in campo oncologico avrebbero bisogno di nuove metafore. Le imprese belliche e spaziali – ricordate la War on Cancer e il Cancer Moonshot? – non sembrano riflettere lo spirito con cui tanti ricercatori percorrono la strada dei piccoli passi in avanti anziché inseguire un’illusoria vittoria finale. La partita a scacchi è forse un’analogia più calzante, anche se lo scacco matto è lontano. L’idea di potenziare geneticamente le difese immunitarie del paziente, in particolare, ha aperto nuove entusiasmanti possibilità soprattutto per i tumori del sangue (le terapie Car-T) ma non è priva di limiti. Una possibile variante per aumentare le chance di successo è stata ideata dal gruppo di Pietro Genovese al Dana Farber Cancer Institute di Boston. [Continua sul numero di dicembre 2023 di Le Scienze, con la mia intervista Gabriele Casirati, primo firmatario del lavoro pubblicato su Nature]

Cari membri del Parlamento europeo,
in questi tempi di crisi climatica, perdita di biodiversità e rinnovata insicurezza alimentare, un approccio scientifico e basato su prove è essenziale sotto ogni aspetto. Ora più che mai, dobbiamo elevarci al di sopra dell’ideologia e del dogmatismo. È per questo che noi sottoscritti ci rivolgiamo a voi e vi esortiamo a considerare attentamente i benefici dell’adozione delle Nuove Tecniche Genomiche (NGT) nelle vostre prossime decisioni parlamentari [Ndr In Italia si usa spesso la sigla TEA al posto di NGT]. Come cittadini preoccupati che credono nel potere della scienza di migliorare le nostre vite e il nostro rapporto con il pianeta, vi esortiamo a votare a favore delle NGT, allineando le vostre decisioni ai progressi della comprensione scientifica. La selezione convenzionale per le colture resistenti al clima (con l’incrocio di alcuni tratti, la successiva selezione e poi il reincrocio per eliminare i tratti indesiderati) richiede troppo tempo. Ci vogliono anni, persino decenni. Non abbiamo questo tempo in un’epoca di emergenza climatica.
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