Un summit negli Usa e un numero speciale del CRISPR Journal hanno ospitato una pluralità di voci che chiedono un dibattito allargato nel nome di cosmopolitismo e partecipazione. Ma cosa significa esattamente? (Continua su Osservatorio terapie Avanzate)
È passato più o meno un anno da quando il primo trattamento a base di CRISPR (Casgevy) è stato approvato negli Usa e in Europa. Il primo paziente trattato oltreoceano al di fuori di un trial clinico è un afroamericano di 12 anni affetto da anemia falciforme. E anche l’Italia è pronta a partire con il primo paziente “non sperimentale”. Ma chi si aspetta che le autorizzazioni per nuove terapie di editing genetico arriveranno a tamburo battente resterà deluso. Il Casgevy, infatti, rischia di svettare come una cattedrale nel deserto. Disponiamo di una piattaforma super-versatile che potrebbe correggere una miriade di difetti genetici, perché allora le cure sono destinate ad arrivare negli ospedali con il contagocce? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)
Chi si interessa alle terapie avanzate in campo oncologico conosce bene la sigla CAR-T. Si tratta di linfociti T modificati (anche con l’aiuto di CRISPR) per riconoscere e attaccare meglio le cellule tumorali, e si sono già rivelati una strategia vincente per i tumori del sangue. La novità è che si sta facendo strada la convinzione che un approccio simile possa dimostrarsi utile anche per la sclerosi multipla, che è una malattia autoimmune. L’idea consiste nell’usare le CAR-T per impedire ai linfociti B dei malati di attaccare le cellule nervose, anche nel cervello. La prima sperimentazione clinica è ai nastri di partenza negli Usa, per saperne di più c’è questa news di Nature.
Veniamo alle TEA, o Nuove Tecniche Genomiche per usare l’espressione dei documenti ufficiali europei sulle nuove biotecnologie agrarie. La proposta di regolamentazione della Commissione europea (approvata dal Parlamento UE il 7 febbraio) esclude l’utilizzo di piante editate o cisgeniche nell’agricoltura organica, ma tra i produttori del biologico iniziano a farsi avanti le prime voci aperturiste, che fanno sperare in una possibile convivenza pacifica tra i diversi tipi di coltivazioni negli anni a venire.
Per finire segnaliamo l’ultimo avanzamento in campo zootecnico: i maiali resistenti ai virus porcini ottenuti grazie all’editing genetico. Il paper è uscito sul CRISPR Journal, ma potete leggerne anche su GEN.
Victoria Gray è il volto simbolo della prima terapia a base di CRISPR, approvata anche in Europa, e con la sua storia sta ispirando malati e ricercatori.
In un certo senso i veri pionieri non sono gli scienziati ma loro, i primi pazienti delle terapie sperimentali. Si cimentano con qualcosa di mai provato, aprendo un varco per tutti gli altri. Spesso e volentieri diventano ambasciatori dell’innovazione biomedica, simboli di coraggio e speranza. Prendiamo ad esempio Victoria Gray, la donna afroamericana malata di anemia falciforme che è diventata la prima paziente trattata negli Usa con la prima terapia a base di CRISPR. Dovrebbe entrare “nel pantheon dei nomi scritti a lettere d’oro nella storia della medicina”, sostiene Fyodor Urnov, il genetista che ha inventato l’espressione editing genetico. Il CRISPR Journal ha preso l’inusuale decisione di pubblicare la foto sorridente di Gray sulla copertina dell’ultimo numero, quello di febbraio, lo stesso mese in cui è arrivato anche il via libera dell’Europa.
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Il 20 ottobre la comunità di CRISPR è solita riunirsi virtualmente per festeggiare i successi, discutere i problemi, prepararsi alle prossime sfide (Osservatorio Terapie Avanzate ne parla qui). In Italia Assosementi ha colto l’occasione della ricorrenza per sottolineare il potenziale di CRISPR in agricoltura, attraverso quattro casi studio: il mais resistente alla siccità, i pomodori arricchiti di vitamina D, il frumento resistente ai funghi e le viti immuni alle malattie fungine. Il bello della piattaforma CRISPR è proprio questo: può arrivare dappertutto e servire tanti scopi diversi, può curare le cellule umane e fiorire nei campi. Pensare alle scale di grandezza che è in grado di abbracciare ha l’effetto di una vertigine genomica. Proviamo a farlo con l’aiuto del CRISPR Journal che dà i numeri nell’ultimo editoriale intitolato “Extreme Genome Editing”.
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La copertina del CRISPR Journal di aprile è dedicata alla possibilità di editare il genoma dei gatti per evitare reazioni allergiche ai loro compagni umani. L’articolo a cui si riferisce è firmato da ricercatori della company americana InBio. Si tratta di un’analisi bioinformatica sul genoma di felini domestici ed esotici, focalizzata sull’allergene Fel d1.
Continua a leggereIl CRISPR Journal ha pubblicato un’interessante analisi bibliometrica che, studiando i numeri delle pubblicazioni accademiche e le relazioni tra autori e temi, ricostruisce la storia e l’evoluzione di CRISPR come ambito disciplinare. Io ne ho scritto per Corriere Innovazione. Qui sul blog ci tengo a riportare almeno la parte alta della classifica dei CRISPR scientist (che vede in testa Jennifer Doudna assediata da Feng Zhang), perché mi consente di rendere omaggio ad altri pionieri di cui ho scritto ancora troppo poco. Sotto trovate anche il testo del mio pezzo, ma per approfondire i dettagli (e vedere le mappe) consiglio di leggere l’articolo originale sul CRISPR Journal.
L’antico gioco che si fa con le mani è un’utile metafora per spiegare l’ultimo studio del gruppo di Andrea Crisanti sulla strategia dei drive genetici contro la malaria, pubblicato il 25 giugno su Nature Communications. Rock-paper-scissors. Le forbici, ovviamente, sono quelle della tecnologia di editing genomico CRISPR/Cas9, premiata con il Nobel per la chimica 2020. La carta è la sequenza bersaglio sul DNA, contro cui sono indirizzate le forbici genetiche. E il sasso?
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Due lavori, pubblicati su Nature Communications e The CRISPR Journal, suggeriscono che l’ultima tendenza in atto è progettare kit assemblabili dentro alla cellula, modulari e multitasking. Anziché fondere la Cas9 ad altri enzimi, si forniscono i ganci molecolari (nanocorpi o aptameri) per reclutare i singoli pezzi. La strategia può servire sia per fare editing dell’epigenoma che per fare base editing. Ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate.
Questo è davvero un numero con tanti articoli di interesse generale, su tutte le principali applicazioni di CRISPR. Imperdibile Fyodor Urnov, che con il suo martello Crispr e la falce dell’anemia, ragiona sui successi e sulle sfide degli interventi di terapia genica per le emoglobinopatie. Il direttore della rivista Rodolphe Barrangou analizza insieme a due colleghi le promesse (infrante) per un’agricoltura biotech sostenibile. Un gruppo di specialisti, tra cui Andrea Crisanti, propone un codice etico per i gene drive, basato su responsabilità scientifica, stewardship ecologica, coinvolgimento della società e condivisione dei benefici.
CRISPeR MANIA 