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Oscar della scienza: Jodie Foster spiega l’editing dei geni e altre chicche

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David Liu, l’inventore dei modelli avanzati di CRISPR, ha ricevuto il Breakthrough Prize dalle mani di Jodie Foster e Lily Collins (Emily in Paris), ma la più applaudita è stata la giovane paziente Alyssa Tapley (qui in mezzo alle due star). Lo show per l’assegnazione del premio (più ricco e glamorous dei Nobel) è andato in scena il 12 aprile a Santa Monica, davanti a una folta platea di stelle del cinema e della tecnofinanza. Un modello di comunicazione-spettacolo che non sembra replicabile in Europa, ma merita di essere approfondito (ne ho scritto per Osservatorio Terapie Avanzate) e visto (qui la serata completa, qui la parte dedicata all’editing).

La terza generazione di CRISPR si appresta al debutto clinico

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Credit Bing Image Creator

È atteso per il 2024 l’annuncio della prima sperimentazione umana con il “prime editing”, che promette di correggere il genoma in modo ancora più affidabile e versatile

La versione standard di CRISPR utilizza una piccola molecola di RNA per identificare il sito da modificare sul DNA. Perché non usare lo stesso RNA per dettare anche la correzione, insomma per specificare cosa fare oltre che dove andare? Questa intuizione è sbocciata nella mente di un dottorando di medicina, Andrew Anzalone. La prima dimostrazione pratica è arrivata con un paper pubblicato su Nature nel 2019, sotto la supervisione di David Liu. Da allora questa forma avanzata di editing è stata impiegata in centinaia di esperimenti per correggere ogni tipo di mutazioni in vitro e nei modelli animali. E adesso la company nata per realizzarne il potenziale terapeutico conta 18 candidati trattamenti nella sua pipeline. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

Scivoloni CRISPR: quando il refuso è colpa dell’editing

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Quattro domande a Luigi Naldini sullo studio dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica che ha svelato limiti e rischi delle piattaforme più avanzate per la correzione del DNA

Si fa presto a dire CRISPR. Ne esistono ormai molte versioni, riconducibili a tre modelli di base. Forbici, matita e correttore di word. Le prime sono quelle che hanno vinto il Nobel e tagliano entrambi i filamenti del DNA nel punto in cui si vuole cambiare la sequenza. Gli altri due modelli, invece, sono in grado di intervenire senza recidere la doppia elica e per questo sono considerati potenzialmente più sicuri per cancellare le lettere sbagliate del genoma e cambiarne qualche pezzetto. Ma c’è una novità: un lavoro del gruppo di Luigi Naldini pubblicato su Nature Biotechnology evidenzia i limiti di questa rappresentazione semplicistica degli editori (ovvero degli strumenti per l’editing genetico) di vecchia e nuova generazione.

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Brilliant Minds: David Liu dialoga con Sammy Basso

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Il primo è un innovatore di CRISPR (dal suo laboratorio sono usciti i correttori di basi, che sono un’evoluzione delle classiche forbici genetiche). Il secondo ha una malattia genetica che lo fa invecchiare precocemente (progeria) e ha deciso di prendere in mano il proprio destino diventando biologo. Sono l’uno fonte di ispirazione per l’altro e in questo video ci raccontano perché.

CRISPR punta dritto al cuore

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Photo credit Singularity Hub

L’ultima sfida è proteggere il tessuto cardiaco dai danni causati dall’infarto. Ma sono centinaia le malattie devastanti che colpiscono il miocardio o altri muscoli e sono causate da mutazioni che potrebbero essere corrette con l’editing genetico. Dalla distrofia di Duchenne alle cardiomiopatie, alcuni risultati preliminari fanno ben sperare.   

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CRISPR-PASTE incolla geni interi

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Il modello classico di CRISPR, quello premiato con il Nobel nel 2020, taglia entrambi i filamenti del DNA grazie alle affilate forbici molecolari dell’enzima Cas9. Disattivando parzialmente le forbici e aggiungendo alla Cas9 un altro enzima (retrotrascrittasi, RT nella figura) qualche anno fa è stato inventato il “prime editing”, che è più accurato ma può cambiare al massimo qualche decina di lettere. Ora a questi due pezzi è stato assemblato un terzo elemento (LSR, che sta per grande ricombinasi a serina). Il nuovo strumento a tre blocchi potrebbe rivelarsi utile per curare le malattie genetiche in cui non basta correggere un piccolo refuso ma è necessario sostituire un gene nella sua interezza. (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

L’editing di nuova generazione, spiegato da Liu

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Dalle prime idee sul base-editing abbozzate in uno scambio via email (2013) fino all’invenzione del prime-editing, che è un vero e proprio sistema “trova-e-sostituisci” per il DNA (2019), dal primo successo preclinico per la progeria (2021) fino alla recentissima autorizzazione della sperimentazione clinica per le coronopatie (2022). Non perdetevi questo aggiornatissimo video-racconto fatto dal mago dell’editing di nuova generazione David Liu per l’evento Life Itself della CNN.

Il nuovo golden rice dell’era CRISPR

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Su Nature Communications arrivano i primi chicchi arricchiti di beta-carotene con l’editing genomico, ma per la legge sarebbero OGM come il riso dorato prodotto vent’anni fa con l’ingegneria genetica classica

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