La lezione del piccolo Adam su rischi e benefici della terapia genica

Quattro anni dopo il trattamento sperimentale per una malattia rara, questo bimbo è stato operato per un cancro, il primo causato da un virus molto usato come vettore, ma ora sta bene (Foto dalla news dell’ospedale CHOP)

La questione se la terapia genica con virus adeno-associati (AAV) possa causare la comparsa di tumori è stata oggetto, negli ultimi decenni, di un intenso dibattito. Finora le conoscenze sui meccanismi di azione e i dati accumulati negli anni su migliaia di pazienti sono apparsi rassicuranti. In effetti se gli AAV sono i vettori più usati per le terapie “in vivo” è proprio perché solitamente consegnano il loro pacchetto, contenente il gene terapeutico, nei paraggi del DNA del paziente, senza integrarlo al suo interno e dunque senza causare perturbazioni. Il bilancio rischi-benefici è destinato a cambiare adesso che è stato documentato il primo caso di tumore legato al loro utilizzo nell’ambito di una sperimentazione clinica? (Continua su Osservatorio Terapie Avanzate)

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